公司业务管线情况 - 公司拥有18个基因疗法候选产品，还有4个可免费获取的开发项目的独家选择权[106] - 预计2020年底在加拿大启动TSHA - 101治疗GM2神经节苷脂沉积症的1/2期临床试验[106] - 计划2021年底前向FDA提交4个项目的研究性新药申请[106] 公司融资情况 - 公司通过出售股权筹集资金，首次公开募股和私募可转换优先股共获得3.07亿美元毛收入[107] - 2020年9月30日结束的九个月内，融资活动提供了2.925亿美元现金，主要来自首次公开募股净收入1.671亿美元、B系列可转换优先股出售净收入9580万美元和A系列可转换优先股出售净收入2960万美元[145] - 2020年前九个月融资活动提供2.92546亿美元净现金[142] 公司亏损情况 - 自成立至2019年12月31日净亏损110万美元，2020年前九个月净亏损4170万美元，截至2020年9月30日累计亏损4280万美元[108] 公司合作协议情况 - 与UT西南医学中心达成协议，发行217.9万股普通股，无未来里程碑或特许权使用费义务（专利维护成本除外）[111] - 与皇后大学金斯顿分校达成协议，支付300万美元前期费用和约22万美元质粒生产成本，监管和商业里程碑最高支付各1000万美元，还有低个位数特许权使用费等[113] - 与Abeona Therapeutics公司达成协议，支付300万美元前期许可费，监管和销售里程碑分别最高支付2600万美元和3000万美元，还有高个位数特许权使用费，另支付400万美元购买库存和报销研发成本[116] 公司收入情况 - 目前未实现任何收入，预计可预见的未来也不会从产品销售中获得收入[119] 公司费用计划情况 - 计划大幅增加研发费用以推进候选产品和制造工艺的开发[121] - 公司预计未来一般及行政费用每年将增加600 - 700万美元[125] 公司费用对比情况 - 2020年第三季度研发费用为1110万美元，2019年同期无费用，主要归因于Abeona CLN1协议费用700万美元等[127] - 2020年第三季度一般及行政费用为400万美元，2019年同期少于10万美元，增加约400万美元，主要因新员工薪酬福利等[128] - 2020年前九个月研发费用为1960万美元，2019年同期无费用，主要归因于相关协议费用1000万美元等[130] - 2020年前九个月一般及行政费用为500万美元，2019年同期少于10万美元，增加约500万美元，主要因新员工薪酬福利等[131] 公司非现金费用情况 - 2020年6月30日重新计量优先股认股权证负债公允价值，确认约1700万美元非现金费用[134] 公司现金及等价物情况 - 截至2020年9月30日，公司现金及现金等价物为2.786亿美元，通过股权融资筹集3.07亿美元[135] 公司现金流量情况 - 2020年前九个月经营活动净现金使用1090万美元，主要因净亏损4170万美元，部分被营运资金变动和非现金项目调整抵消[143] - 2020年前九个月投资活动使用300万美元现金，归因于女王大学协议预付费用[144] 公司承诺及义务情况 - 截至2019年12月31日，公司没有任何承诺或合同义务[146] - 公司未将里程碑或特许权使用费支付等合同付款义务纳入考量，因其时间和金额未知或不确定[147] 公司资产负债表外安排情况 - 报告期内及目前，公司没有任何符合美国证券交易委员会规则定义的资产负债表外安排[148] 公司会计准则遵守情况 - 公司选择延长过渡期来遵守新的或修订的会计准则，延迟采用这些准则直至适用于私人公司[153] 公司资格情况 - 公司作为新兴成长型公司，将在最早满足以下条件之一时不再符合该资格：2025年12月31日；财年总年度总收入超过10.7亿美元；被视为“大型加速申报公司”（非关联方持有的普通股市值在6月30日超过7亿美元）；三年内发行超过10亿美元的不可转换债务[154] - 公司是“较小报告公司”，非关联方持有的股份市值低于7亿美元且最近一个财年的年收入低于1亿美元[155] 公司市场风险情况 - 公司主要的市场风险是利率敏感性，受美国利率总体水平变化影响[156] - 公司偶尔与全球供应商签约，可能面临外汇汇率波动，但截至2020年9月30日，大部分资产和负债以美元计价，认为外汇波动对运营损失影响不大[157] 公司通货膨胀影响情况 - 公司认为2020年9月30日结束的九个月以及2019年9月20日（成立日期）至2019年9月30日期间，通货膨胀对业务、财务状况和经营成果没有重大影响[158]