财务数据关键指标变化 - 资产负债相关 - 截至2019年3月31日，公司现金及现金等价物为34,249千美元，较2018年12月31日的15,399千美元增长122.41%[9] - 截至2019年3月31日，短期有价证券为115,949千美元，较2018年12月31日的155,736千美元下降25.55%[9] - 截至2019年3月31日，公司总资产为160,797千美元，较2018年12月31日的181,375千美元下降11.34%[9] - 截至2019年3月31日，公司总负债为14,194千美元，较2018年12月31日的20,682千美元下降31.37%[9] - 截至2019年3月31日，公司股东权益为146,603千美元，较2018年12月31日的160,693千美元下降8.77%[9] - 截至2019年3月31日，公司现金、现金等价物和受限现金期末余额为3569.5万美元，2018年末为1594.9万美元[18] - 截至2019年3月31日，按公允价值计量的资产总计149,188千美元，负债总计1,238千美元[53] - 截至2018年12月31日，按公允价值计量的资产总计169,867千美元，负债总计2,483千美元[55] - 截至2019年3月31日，可售证券摊余成本为145,169,000美元，公允价值为145,188,000美元；截至2018年12月31日，摊余成本为169,962,000美元，公允价值为169,867,000美元[60] - 截至2019年3月31日，公司无资本化的递延发行成本，2018年3月31日为170万美元[31] - 截至2019年3月31日，或有对价负债最高可达490万美元[56] - 公司与许可方的商业协议包括最高7030万美元现金支付和最多533,336股普通股权益支付，2019年3月31日或有对价负债为120万美元，2018年12月31日为250万美元[63][64] - 截至2019年3月31日，公司不可撤销经营租赁未来最低租赁付款总额为52,637,000美元[70] - 2018年3 - 4月出售C系列可转换优先股获5990万美元，2019年3月31日现金、现金等价物和有价证券共1.502亿美元[103] - 截至2019年3月31日，公司资本资源包括现金、现金等价物和有价证券共1.502亿美元[131] 财务数据关键指标变化 - 费用及亏损相关 - 2019年第一季度，研发费用为16,505千美元，较2018年同期的13,025千美元增长26.72%[12] - 2019年第一季度，一般及行政费用为4,477千美元，较2018年同期的3,457千美元增长29.49%[12] - 2019年第一季度，公司净亏损18,767千美元，较2018年同期的16,133千美元增长16.33%[12] - 2019年第一季度，综合亏损为18,653千美元，较2018年同期的16,167千美元增长15.49%[12] - 2019年第一季度，基本和摊薄后每股净亏损为0.44美元，2018年同期为4.69美元[12] - 2019年第一季度净亏损1880万美元，2018年同期为1610万美元[22] - 2019年第一季度经营活动使用的净现金为2060万美元，2018年同期为1190万美元[22] - 截至2019年3月31日和2018年12月31日，公司累计亏损分别为1.82亿美元和1.633亿美元[22] - 2019年和2018年截至3月31日的三个月租金费用分别为40万美元和50万美元[71] - 2019年和2018年截至3月31日的三个月，公司股票薪酬总费用分别为1,997,000美元和1,370,000美元[80] - 2019年和2018年第一季度净亏损分别为1880万美元和1610万美元，2019年较2018年增加263.4万美元[87][97] - 2019年3月31日累计亏损达1.82亿美元，且短期内运营现金流不会为正[87][102][106] - 2019年第一季度研发费用为1650.5万美元，较2018年的1302.5万美元增加348万美元[97][98] - 2019年第一季度管理费用为447.7万美元，较2018年的345.7万美元增加102万美元[97][99] - 2019年第一季度或有对价公允价值为 - 124.5万美元，2018年为0，减少因股价下跌致负债公允价值估计变化[97][100] - 2019年第一季度利息收入为100.6万美元，较2018年的35.2万美元增加65.4万美元[97][101] - 2019年3月31日结束的三个月，经营活动使用现金2060万美元，主要包括净亏损1880万美元、非现金费用调整90万美元和净经营资产及负债减少270万美元[110] - 2018年3月31日结束的三个月，经营活动使用现金1190万美元，主要包括净亏损1600万美元，被非现金费用150万美元和净经营资产及负债增加260万美元抵消[111] - 2019年和2018年3月31日结束的三个月，公司净亏损分别约为1880万美元和1610万美元，截至2019年3月31日，累计亏损1.82亿美元[129] 财务数据关键指标变化 - 现金流量相关 - 2019年第一季度投资活动提供的净现金为4006万美元，2018年同期为1294.7万美元[18] - 2019年第一季度融资活动提供的净现金为28.2万美元，2018年同期为5439.2万美元[18] - 2019年3月31日结束的三个月，投资活动提供现金4000万美元，与有价证券到期5830万美元有关，被购买有价证券1810万美元和购买财产及设备20万美元抵消[113] - 2018年3月31日结束的三个月，投资活动提供现金1290万美元，与购买有价证券620万美元和购买财产及设备10万美元有关，被有价证券到期1930万美元部分抵消[114] - 2019年3月31日结束的三个月，融资活动提供现金30万美元，主要与行使股票期权发行普通股的净收益有关[115] - 2018年3月31日结束的三个月，融资活动提供现金5440万美元，主要与发行C系列可转换优先股净收益5490万美元有关，被支付与计划IPO相关的递延发行成本60万美元抵消[116] 财务数据关键指标变化 - 股权及融资相关 - 2018年5月7日，公司完成首次公开募股，发行500万股普通股，发行价为每股17美元，净收益约7590万美元[27] - 2018年4月20日，公司进行了1比2.95的反向股票分割[25] - 2019年截至3月31日三个月，公司股票期权授予76,500股，行权340,731股，注销30,623股，3月31日余额为5,205,677股[79] - 2018年5月完成首次公开募股，发行500万股普通股，每股17美元，扣除相关费用后净收入约7590万美元[88] - 2018年3 - 4月，公司出售并发行3913425股C系列可转换优先股，净现金收益约5990万美元；5月完成首次公开募股，净收益7590万美元[131] 财务数据关键指标变化 - 会计准则相关 - 公司在2019财年第一季度采用了多项会计准则更新，均未对财务报表产生重大影响[40][42][43] - 公司于2019财年第一季度采用ASU No. 2016 - 15，对简明财务报表及相关披露无重大影响[44] - ASU No. 2018 - 15于2020年12月15日后开始的年度报告期生效，公司正评估其影响[45] - ASU 2018 - 13于2019年12月15日后开始的财年生效，公司正评估其影响[47] - ASU No. 2018 - 07于2019年12月15日后开始的财年生效，公司正评估其影响[48] - ASU 2016 - 13于2019年12月15日后开始的财年生效，公司正评估其影响[49] - ASU No. 2016 - 02于2019年12月15日后开始的年度报告期生效，预计影响公司财务报表[50] 财务数据关键指标变化 - 其他财务事项 - 2019年2月公司签订新办公和实验室空间租赁协议，房东提供最高780万美元租户改良津贴，公司可让房东融资最高280万美元用于额外租户改良，公司交付约90万美元信用证[69] - 公司同意为许可方研发工作提供最高200万美元资金，截至2019年3月31日和2018年3月31日的三个月研发费用不重大[65] - 2015 - 2016年公司向两名高管发行总计20万美元有追索权本票，2018年4月4日已偿还[74][75] - 2017年10月公司向一名高管发行总计210万美元无追索权本票，2018年4月160万美元本票被豁免，记录150万美元股份支付费用，50万美元本票于2018年4月4日偿还[76] 业务线数据关键指标变化 - 业务规划与发展 - 公司计划开发治疗与年龄相关疾病的候选药物管线，临床开发策略初期聚焦局部给药的溶酶体药物，目前在推进肌肉骨骼、眼科和肺部疾病项目，也在早期开发全身给药的溶酶体药物[135] - 公司2018年第二季度启动了UBX0101治疗膝骨关节炎的1期临床研究，计划2020年初提交UBX1967用于眼科疾病的IND申请[136] - 公司所有候选药物都处于早期开发阶段，首个领先候选药物UBX0101正在进行1期临床研究，另一个领先候选药物UBX1967在2019年第一季度开始IND启用研究[147] - 公司2018年第二季度启动UBX0101在骨关节炎方面的1期临床试验[163] 业务线数据关键指标变化 - 业务风险与挑战 - 公司运营结果可能大幅波动，难以预测未来运营结果，波动因素包括候选药物研发投资的时间、成本和水平等多种因素[139][141] - 公司核心治疗方法基于细胞衰老，利用溶酶体分子治疗与年龄相关疾病是新方法，面临不可预见风险，难以预测药物开发时间和成本以及监管批准可能性[143] - 公司业务成功主要取决于溶酶体药物管线候选药物的成功开发、监管批准和商业化，但由于处于早期阶段，可能需要多年才能证明候选药物安全性和有效性以获得商业化批准[148] - 公司候选药物临床和商业成功取决于能否筹集额外资金、完成IND启用研究、及时完成临床前和临床研究等多个因素[149] - 公司可能无法根据适用监管要求获得候选药物的监管批准，拒绝或延迟批准会延迟商业化并对业务和运营结果产生不利影响[151] - 公司未向FDA提交过新药申请或生物制品许可申请，相关监管申报需包含大量临床前和临床数据及支持信息[152] - FDA或外国监管机构可能因多种原因延迟、限制或拒绝公司候选药物的批准，政府关闭等监管机构的干扰也可能导致批准过程延迟[155][156] - 临床开发过程漫长且费用高昂，结果不确定，早期研究结果不能预测未来试验结果[159] - 公司可能因多种原因无法获得监管机构对药物候选物的批准，如无法证明药物安全有效、监管机构不同意试验方案等[160] - 临床研究可能因多种原因被延长、延迟或终止，如监管机构不同意研究设计、招募患者困难等[165] - 若需进行额外临床研究或测试、临床研究结果不佳等，公司可能产生意外成本、延迟或无法获得营销批准等[166] - 公司致力于开发延缓、阻止或逆转与年龄相关疾病的溶酶体药物，但核心治疗方法可能无法在人体中得到验证[172] - 识别、开发、获得监管批准和商业化治疗与年龄相关疾病的药物候选物需要大量资金，且有失败风险[174] - 公司开发可全身给药的溶酶体药物可能需要很多年，目前局部给药溶酶体药物仍处于早期阶段[176] - 公司临床研究患者招募可能因多种因素遇到困难，如患者资格标准、竞争等[178] - 溶酶体药物的使用可能导致不可预见的事件，影响患者招募，进而影响临床研究的完成和药物候选物的开发[180] - 药物候选品的不良副作用可能导致临床研究中断、延迟或停止，还可能使FDA或外国监管机构拒绝批准[181][182] - 即使药物候选品通过临床研究，也不能保证在更多患者使用时不会出现不良反应，且临床研究可能不足以确定长期服用的影响和安全后果[183] - 若药物候选品获批后出现不良副作用，监管机构可能撤回批准、要求召回产品或改变给药方式等[184] - 药物候选品获批后的商业成功取决于临床适应症、安全性和有效性、医保覆盖和报销、医生和患者接受度等多方面因素[188] - 公司依赖第三方供应商制造药物候选品的临床前、临床和商业供应，供应商的问题可能对业务产生重大不利影响[190] - 公司目前依赖第三方进行供应链的关键环节，随着药物候选品进入临床试验，供应链的物流挑战可能增加[191] - 公司尚未确定商业供应的制造商，可能无法达成协议或按合理条款达成，这会对业务产生重大不利影响[194] - 第三方制造商可能需要增加产能或寻找替代供应源，这可能面临挑战并需要额外资金和监管批准[196] - 公司依赖第三方供应商提供关键原材料，供应中断可能影响药物候选品的制造和商业化[197] - 公司依靠第三方进行临床前和临床研究，若第三方未能履行职责，可能无法获得药物候选品的监管批准[198][200] - 公司面临来自制药公司、仿制药公司、生物技术公司等多方面竞争，多数竞争对手资源更丰富[202] -