公司亏损情况 - 截至2019年9月30日，公司累计亏损4.86亿美元[127] - 2019年和2018年截至9月30日的三个月和九个月，公司净亏损分别为3010万美元、1.104亿美元、2170万美元和6110万美元[127] - 2019年第三季度运营亏损2610.3万美元，较2018年同期的2156.9万美元增加453.4万美元，增幅21%[166] - 2019年第三季度净亏损3013.9万美元，较2018年同期的2166.8万美元增加847.1万美元，增幅39%[166] - 公司预计将继续产生重大费用和经营亏损，未来资本需求取决于产品商业化成本、临床试验进展、监管审查结果等多种因素[216][217] 公司融资与资金情况 - 2018年10月，公司发行了总计1.5亿美元本金的票据[126] - 公司运营资金主要来自普通股公开发行、按市价股权发行计划、贷款协议、许可与合作协议预付款及产品收入[126] - 截至2019年9月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为1.602亿美元，公司认为有足够资金满足未来十二个月的义务[191] - 2019年前九个月经营活动净现金使用为1.013亿美元，较2018年同期的5530万美元增加4600万美元，主要因销售和行政费用增加及许可付款差异[193] - 2019年前九个月投资活动提供现金6450万美元，源于投资净到期；2018年提供现金1040万美元，部分被固定资产净购买抵消[194] - 2019年前九个月融资活动提供现金1030万美元，2018年为1.157亿美元，公司通过多种方式融资，包括发行债券和贷款协议[177][190][193] - 2019年融资活动提供的现金主要为与Hercules修订贷款和担保协议获得的970万美元净收益，以及行使股票期权和员工股票购买计划获得的60万美元收益；2018年主要为根据承销协议和购买协议出售普通股获得的8120万美元净收益、按市价股权发售计划获得的2430万美元净收益、与Hercules的贷款和担保协议获得的990万美元净收益，以及行使股票期权获得的约60万美元，扣除2017年12月出售普通股的约30万美元发行成本[195] - 2017年3月公司终止2013年12月设立的按市价股权发售计划（ATM），并设立新的ATM，可发售最高3500万美元普通股；8月修订销售协议，将最高发售金额提高至7500万美元[196] - 截至2019年9月30日的九个月，公司在ATM计划下出售11518354股，净收益约4730万美元；截至该日，还可发行最高2660万美元的总收益[197] - 2018年5月16日，公司与Cantor签订承销协议，发售7777778股普通股，每股4.31美元；Cantor行使超额配售权购买1166666股；扣除承销折扣和发行成本后，总收益约3830万美元[198][199] - 2018年6月14日，公司与Consonance签订购买协议，发售7166666股普通股，每股6美元；扣除发行成本后，总收益约4280万美元[200] - 2017年3月21日，公司与Hercules签订最高2500万美元的定期贷款协议，经多次修订后，借款上限提高至5000万美元；2019年4月23日再次修订，可借款总额达7500万美元，截至9月30日已借款3500万美元[201][203] - 2019年7月25日，公司与Sanofi签订许可和合作协议，授予其在特定地区开发和商业化含duvelisib产品的独家权利；Sanofi于8月支付500万美元预付款，公司还有权在达成特定里程碑后获得最高4200万美元的付款[207][209] 公司产品与业务进展 - 2018年9月24日，COPIKTRA获美国FDA批准，用于治疗特定癌症[122] - 公司计划在2019年继续开发duvelisib，开展FL患者的验证性研究和其他赞助试验，并报告多项正在进行的研究者赞助研究的中期数据[123] - 公司第二候选产品defactinib是FAK信号通路的靶向抑制剂，正通过研究者赞助研究与免疫治疗及其他药物联合研究[124] 公司收入与成本情况 - 公司销售COPIKTRA时，产品收入按批发采购成本记录，扣除可变对价储备，可变对价包括贸易折扣、第三方付款人回扣等[135] - 公司可能与合作伙伴签订研发、制造和商业化的合作与许可协议，付款包括预付款、里程碑付款等[145] - 公司确定合作与许可协议收入时需执行识别承诺的商品或服务等五个步骤，并使用重大判断[146] - 2019年第三季度产品净收入403.2万美元，较2018年同期的50.8万美元增加352.4万美元，增幅694%，主要因COPIKTRA产品发货量增加[166][167] - 2019年第三季度许可与合作收入500万美元，较2018年同期的1500万美元减少1000万美元，降幅67%，与2018年收到的1500万美元预付款有关，部分被2019年收到的500万美元预付款抵消[166][168] - 2019年第三季度产品销售成本37.1万美元，较2018年同期的不到4.9万美元增加32.2万美元，增幅657%，主要因COPIKTRA销量增加及相关成本上升[166][169] - 2019年第三季度研发费用1221.9万美元，较2018年同期的1157.1万美元增加64.8万美元，增幅6%，主要因合同研究组织成本和人员成本增加，部分被咨询成本减少抵消[166][170] - 2019年第三季度总营收903.2万美元，较2018年同期的1550.8万美元减少647.6万美元，降幅42%[166] - 2019年第三季度总运营费用3513.5万美元，较2018年同期的3707.7万美元减少194.2万美元，降幅5%[166] - 2019年第三季度利息收入100.5万美元，较2018年同期的76.3万美元增加24.2万美元，增幅32%[166] - 2019年第三季度利息支出504.1万美元，较2018年同期的86.2万美元增加417.9万美元，增幅485%[166] - 2019年第三季度COPIKTRA相关成本较2018年同期增加20万美元，主要因多项研究CRO成本增加，部分被咨询费和CRO成本减少抵消[172] - 2019年第三季度销售、一般和行政费用为2220万美元，较2018年同期的2540万美元减少320万美元，主要因咨询和专业费用及人员相关成本减少[173] - 2019年前九个月产品净收入为870万美元，较2018年同期的50万美元增加820万美元，因COPIKTRA产品发货量增加[177][178] - 2019年前九个月许可和合作收入为510万美元，较2018年同期的2500万美元减少1990万美元，与前期收到的预付款有关[177][179] - 2019年前九个月研发费用为3330万美元，较2018年同期的3490万美元减少160万美元，主要因咨询、CRO和占用成本减少，部分被人员和其他成本增加抵消[177][181] - 2019年前九个月销售、一般和行政费用为7750万美元，较2018年同期的5110万美元增加2640万美元，主要因人员、咨询和其他成本增加[177][186] 公司风险与内部控制情况 - 截至2019年9月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为1.602亿美元，主要面临利率风险，利率立即变动100个基点不会对投资组合的公允价值产生重大影响[221] - 公司与全球的合同研究组织（CRO）和合同制造商签订合同，可能面临外汇汇率波动风险；截至2019年9月30日，非功能性货币计价的负债金额 immaterial [222] - 2019年4月23日公司签订2019定期贷款协议，已借款3500万美元，包含修订定期贷款协议下原借款的2500万美元[223] - 2019定期贷款协议年利率为(a)9.75%或(b)(i)12.00%与(ii)(x)9.75%加(y)(A)最优惠利率减(B)5.50%之和中的较小值两者中的较大值[223] - 截至2019年9月30日，公司在2019定期贷款协议下借款3500万美元[223] - 当前利率提高10%，2019年第三季度和前九个月现金利息费用增加不显著[223] - 票据按固定利率计息，对利率变化风险敞口极小[224] - 2019年9月30日管理层评估公司披露控制与程序有效[225] - 截至2019年9月30日的三个月内，公司财务报告内部控制无重大影响变化[226]