WAKIX的批准和市场表现 - WAKIX在2024年6月获得FDA批准用于治疗6岁及以上儿童患者的过度日间嗜睡（EDS）[118] - WAKIX在2023年10月获得FDA批准用于治疗成人患者的猝倒症[118] - 截至2024年9月30日，WAKIX的平均患者数量约为6,800人，已覆盖美国80%以上的保险人群（商业、医疗保险和医疗补助）[131] - 公司预计WAKIX的库存足以满足2026年第一季度的需求，并有额外的原料药库存支持至少24个月[134] 新产品开发和临床试验 - 公司计划在2024年第四季度提交针对特发性嗜睡症（IH）的补充新药申请（sNDA）[120] - 公司启动了针对Prader-Willi综合征（PWS）的TEMPO研究，并于2024年3月获得FDA孤儿药认定[121] - 公司计划在2025年中期提交BP1.15205的IND申请，并在2025年下半年启动首次人体研究[126] - ZYN002在FXS患者中的总潜在市场约为25,000人，预计2025年中期公布III期试验的顶线数据[125] - 公司正在开发两种新的pitolisant制剂：Pitolisant GR和Pitolisant HD，计划在2025年下半年启动III期注册研究[124] - 公司计划在2025年启动针对22q缺失综合征的III期注册研究[125] - EPX100目前正在进行DS的III期注册临床试验，并计划在2024年第四季度启动LGS的III期注册临床试验[127] - 公司正在开发EPX200，目前处于IND支持性研究中，用于治疗发育性和癫痫性脑病[128] - 公司收购HBS-102，已完成13周毒理学研究，初步结果令人鼓舞，计划在2024年第四季度启动青少年毒理学研究[129] 收购和合作协议 - 公司在2023年10月完成了对Zynerba Pharmaceuticals的收购，获得了ZYN002的独家权利[125] - 公司在2024年4月与Bioprojet签署了BP1.15205的独家分许可协议[126] - 公司收购Epygenix Therapeutics, Inc.，获得EPX100的独家许可，用于治疗Dravet综合征（DS）和Lennox-Gastaut综合征（LGS），预计DS患者市场约为5,000人，LGS患者市场约为35,000人[127] - 2024年第三季度公司完成了对Zynerba的收购，支付了6000万美元的现金对价[172] - 2024年7月1日，公司将全资子公司Zynerba Pharmaceuticals, Inc.更名为Harmony Biosciences Management, Inc.[173] - 公司以3500万美元收购Epygenix全部流通股，并可能支付高达13亿美元的开发、监管和销售里程碑款项[174] - 公司与ConSynance Therapeutics达成协议，以350万美元获得HBS-102的全球开发和商业化权利，并支付了80万美元的临床前里程碑款项[175] - 公司与Bioprojet达成协议，支付2550万美元的预付款，并可能支付高达3.675亿美元的开发和销售里程碑款项，用于开发OX2R激动剂[176] - 公司与Bioprojet达成2022年协议，支付3000万美元的初始许可费，并可能支付高达1.55亿美元的开发和销售里程碑款项[177] - 公司在2024年9月达到临床前里程碑，触发100万美元的付款[178] 财务表现 - 2024年第三季度净产品收入为1.86亿美元，同比增长16.1%，主要由于出货量增加11.2%和价格上涨7%[150] - 2024年前九个月净产品收入为5.13亿美元，同比增长24.1%，主要由于出货量增加19.5%和价格上涨7%[150] - 2024年第三季度研发费用为2,538.7万美元，同比增长45.1%，主要由于临床项目推进和新产品候选者增加[149] - 2024年第三季度销售和营销费用为2,757.6万美元，同比增长17.8%，主要由于WAKIX的市场推广活动增加[149] - 产品销售成本在2024年第三季度增加了1050万美元，同比增长32.5%，占净产品收入的比例从2023年的20.2%上升至23.0%[151] - 2024年第三季度研发费用增加了790万美元，同比增长45.1%，主要由于ZYN002和EPX100项目的研发费用增加620万美元[153] - 2024年第三季度销售和营销费用增加了420万美元，同比增长17.8%，主要由于患者参与和营销活动增加了360万美元[155] - 2024年第三季度一般和行政费用增加了600万美元，同比增长26.8%，主要由于法律和专业费用增加了400万美元[157] - 2024年第三季度利息支出减少了270万美元，同比下降38.0%，主要由于利率下降[158] - 2024年第三季度利息收入增加了80万美元，同比增长20.1%，主要由于投资余额增加和投资收益率提高[159] - 2024年第三季度所得税费用为1610万美元，有效税率为25.9%，相比2023年同期的1340万美元有所增加[160] - 公司2024年前九个月经营活动产生的净现金流为1.44259亿美元，较2023年同期的1.42722亿美元有所增加[179] - 公司2024年前九个月投资活动使用的净现金流为6029.7万美元，主要用于购买债务证券和支付许可费[183] - 公司2024年前九个月融资活动使用的净现金流为825.5万美元，主要用于偿还贷款[185] 现金和投资 - 截至2024年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和投资共计5.047亿美元，债务为1.85亿美元[161] - 公司截至2024年9月30日拥有4.137亿美元的投资组合，主要投资于货币市场基金、美国国债和公司债券[191] - 公司截至2024年9月30日拥有1.85亿美元的未偿还借款，利率基于基准利率或SOFR加上一定的利差[192]