产品管线 - CASGEVY™已获得瑞士和加拿大批准用于12岁及以上患有镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血的患者[3] - 针对CD19的下一代CAR T产品候选物CTX112™正在进行两项临床试验,用于B细胞恶性肿瘤和系统性红斑狼疮[5][11] - 针对CD70的下一代CAR T产品候选物CTX131™正在进行两项临床试验,用于实体瘤和血液恶性肿瘤[5] - 针对ANGPTL3和LPA的体内基因编辑产品候选物CTX310™和CTX320™正在进行临床试验[6] - 针对1型糖尿病的同种异体、低免疫原性、基因编辑干细胞衍生产品候选物CTX211™正在进行1期临床试验[7] - CRISPR Therapeutics正在开发CTX131,这是一种针对CD70抗原的下一代同种异体CAR T产品候选药物,可用于治疗实体瘤和血液恶性肿瘤,包括T细胞淋巴瘤[12] - CTX211是一种同种异体、基因编辑的干细胞衍生的1型糖尿病治疗候选药物,正在进行1期临床试验[14] 商业合作 - 公司建立了与拜耳和辉瑞的战略合作关系[15] 财务状况 - 截至10月中旬,全球已有45个授权治疗中心启用,约40名患者已进行细胞采集[3] - 公司现金、现金等价物和有价证券约为19.356亿美元[8] - 截至2024年9月30日,CRISPR Therapeutics的现金及现金等价物为22,567万美元,有价证券为17.1亿美元[20] - 截至2024年9月30日,CRISPR Therapeutics的总资产为22.56亿美元,股东权益为19.40亿美元[20] 未来计划 - 公司计划在2024年美国血液学会年会上提供CTX112在B细胞恶性肿瘤1期剂量递增研究的更新[5] - CRISPR Therapeutics建立了一个专有的脂质纳米颗粒(LNP)平台,用于将CRISPR/Cas9递送到肝脏,其体内项目包括针对ANGPTL3和LPA的候选药物CTX310和CTX320,正在针对高胆固醇血症和高脂蛋白(a)进行临床试验[13]