财务数据关键指标变化 - 截至2024年9月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为1.316亿美元，预计可支持运营至2025年第四季度[10] - 2024年第三季度研发费用为1990万美元，上年同期为1330万美元[11] - 2024年第三季度一般行政费用为500万美元，上年同期为470万美元[11] - 2024年第三季度净亏损为2460万美元，每股净亏损0.39美元，上年同期净亏损为1660万美元，每股净亏损0.29美元[12] - 2024年第三季度研发费用为19,890美元，2023年同期为13,341美元[25] - 2024年前九个月研发费用为60,758美元，2023年同期为36,864美元[26] - 2024年第三季度总运营费用为24,851美元，2023年同期为18,074美元[25] - 2024年前九个月总运营费用为76,859美元，2023年同期为52,837美元[26] - 2024年第三季度净亏损为24,570美元，2023年同期为16,638美元[25] - 2024年前九个月净亏损为74,950美元，2023年同期为49,625美元[26] - 2024年第三季度每股净亏损为0.39美元，2023年同期为0.29美元[25] - 2024年前九个月每股净亏损为1.20美元，2023年同期为1.02美元[26] - 2024年第三季度加权平均流通普通股为63,276,851股，2023年同期为56,758,395股[26] - 2024年前九个月加权平均流通普通股为62,334,482股，2023年同期为48,494,175股[26] 各条业务线数据关键指标变化 - ENPP1缺陷的ENERGY 3关键试验预计在2024年底完成儿科患者入组，2026年初公布顶线数据[8] - ENPP1缺陷的ENERGY 2关键试验预计在2024年第四季度在美国以外启动针对婴儿的试验[8] - ENPP1缺陷的ENERGY 1一期b试验预计在2024年第四季度公布婴儿中期数据[8] - 公司计划在2025年启动针对钙化防御和ABCC6缺陷的注册试验，前提是获得监管批准和足够资金[1][8][9] 疾病市场数据 - 双等位基因ENPP1缺陷影响全球约每64000例妊娠中的1例，双等位基因ABCC6缺陷估计影响全球每25000至50000人中的1例[14][16] - 钙化防御估计每1000例终末期肾病患者中有3.5例发病，主要可寻址市场每年约有5000例新患者，一年生存率约为50%[17]