财务状况 - 截至2024年9月30日，公司拥有约13.958亿美元的现金、现金等价物、限制性现金和投资，足以支持未来至少12个月的运营计划[97] - 截至2024年9月30日，公司现金及现金等价物为1.97855亿美元，相比2023年12月31日的4.2843亿美元减少2.30575亿美元，降幅54%[132] - 2024年前三季度经营活动现金流出为2.97833亿美元，相比2023年同期的4.46336亿美元减少1.48503亿美元，降幅33%[138] - 2024年前三季度投资活动现金流出为855.7万美元，相比2023年同期的1.01445亿美元减少9288.8万美元，降幅92%[138] - 2024年前三季度融资活动现金流入为7581.5万美元，相比2023年同期的1.23061亿美元减少4724.6万美元，降幅38%[138] - 2024年前三季度库存增加2.335亿美元，主要由于ELEVIDYS相关库存资本化[141] - 2024年前三季度制造相关预付款和预付费用增加2.355亿美元，主要由于与Catalent的预付原材料和批次费用增加[141] - 2024年前三季度其他资产增加3940万美元，主要由于与Roche的合作应收款增加[141] - 2024年前三季度递延收入减少3540万美元，主要由于与Roche的合作[141] - 公司应付账款、应计费用、租赁负债和其他负债减少了1.112亿美元[144] - 公司应收账款增加了1.042亿美元[144] - 公司与罗氏合作的递延收入减少了6680万美元[144] - 公司库存增加了5360万美元[144] - 公司投资活动使用的现金在2024年9月30日为860万美元，在2023年9月30日为1.014亿美元[146][147] 收入与利润 - 公司2024年第三季度总收入为4.67亿美元，同比增长41%[101] - 公司2024年前三季度总收入为12.44亿美元，同比增长47%[103] - 2024年第三季度产品销售收入为4.30亿美元，同比增长39%[101] - 2024年前三季度产品销售收入为11.50亿美元，同比增长47%[103] - 2024年第三季度ELEVIDYS销售收入为1.81亿美元，同比增长162%[103] - 2024年前三季度ELEVIDYS销售收入为4.37亿美元，同比增长显著[103] - 2024年第三季度合作与其他收入为3740万美元，同比增长66%[101] - 2024年前三季度合作与其他收入为9376万美元，同比增长40%[103] - 2024年第三季度净收入为3361万美元，去年同期为亏损4094万美元[101] - 2024年前三季度净收入为7619万美元，去年同期为亏损5.82亿美元[103] - 2024年第三季度，公司与罗氏（Roche）合作及其他收入为3740万美元，2023年同期为2250万美元[107] - 2024年第三季度，合同制造收入为2790万美元，主要来自向罗氏供应ELEVIDYS的商业批次[107] - 2024年第三季度，特许权使用费收入为950万美元，2023年同期无类似活动[107] - 2024年前三季度，公司与罗氏合作及其他收入为9380万美元，2023年同期为6680万美元，增长主要来自合同制造收入3370万美元和特许权使用费收入1210万美元[108] - 2024年前三季度其他收入净额为3260万美元，相比2023年同期的1730万美元有所增加，主要由于2023年战略投资减值，而2024年无类似活动[130] 研发与制造 - 公司拥有超过40个项目在临床和临床前开发阶段，展示了公司在精准遗传医学领域的多方面方法和专业知识[90] - 公司通过与Aldevron和Catalent的合作，增强了基因治疗制造能力，并确保了临床和商业制造需求的支持[93] - 公司已开发了四个产品，均获得了FDA的加速批准或传统批准，包括EXONDYS 51、VYONDYS 53、AMONDYS 45和ELEVIDYS[85] - 公司正在进行多项临床试验，以满足FDA的上市后要求和承诺，验证产品的临床效益[86] - 公司通过与第三方供应商的制造和供应协议，支持其产品候选物的生产和组件供应[91] - 公司正在开发SRP-9003基因治疗项目，用于治疗多种形式的LGMD，并已启动了多个临床试验阶段[87] - 公司已与多家合同制造组织（CMO）签订了供应协议，生产定制原材料、活性药物成分（API）和成品，用于商业和临床用途[91] - 2024年第三季度，研发费用为2.24483亿美元，2023年同期为1.94301亿美元，增长3018.2万美元，增幅16%[115] - 2024年前三季度，研发费用为6.04569亿美元，2023年同期为6.8187亿美元，减少7730.1万美元，降幅11%[115] - 2024年第三季度，SRP-9001项目的研发费用为1.48081亿美元，2023年同期为4547.8万美元，增长1.02603亿美元[115] - 2024年第三季度研发费用总计2.24亿美元，同比增长16%[116] - 2024年第三季度制造费用增加7352.9万美元，主要由于终止与Thermo Fisher Scientific的开发、商业制造和供应协议相关的9190万美元成本[118] - 2024年第三季度临床试验费用减少945.7万美元，主要由于PPMO平台活动减少和ESSENCE研究的逐步减少[118] - 2024年第三季度专业服务费用增加184.6万美元，主要由于对第三方研发承包商的依赖增加[118] - 2024年前三季度研发费用总计6.05亿美元，同比下降11%[119] - 2024年前三季度制造费用减少3320.5万美元，主要由于ELEVIDYS批准后商业批次的资本化[122] - 2024年前三季度临床试验费用减少884.9万美元，主要由于ESSENCE研究和EMBARK研究的逐步减少[122] - 公司记录了1.367亿美元的基于股票的补偿费用[143] - 公司记录了3300万美元的折旧和摊销费用[143] - 公司记录了2780万美元的战略投资减值[143] - 公司记录了1610万美元的其他非现金项目[143] - 公司因出售ELEVIDYS优先审查券获得了1.02亿美元的收益[143] - 公司因投资折扣的增加获得了3280万美元的收益[143] 销售与市场扩展 - 公司计划继续扩展其产品管线，通过内部研发和战略交易进行扩展[82] - 公司计划在产品获得批准的司法管辖区内继续扩展其商业分销网络[95] - 2024年第三季度销售、一般和行政费用总计1.28亿美元，同比增长6%[125] - 2024年第三季度专业服务费用增加248.1万美元，主要由于ELEVIDYS商业化的持续努力[125] - 2024年第三季度设施和技术相关费用增加160.8万美元，主要由于公司持续扩张[125] - 2024年前三季度总销售及行政费用增加4382.8万美元，增幅13%，主要由专业服务费用增加1329.1万美元、薪酬及其他人事费用增加831.1万美元、股票期权补偿费用增加413.8万美元、设施及技术相关费用增加583.7万美元、其他费用增加1222.8万美元驱动[126] 成本与费用 - 2024年前三季度，成本销售（不包括摊销的许可权）为1.86795亿美元，2023年同期为1.06167亿美元，增长8062.8万美元，主要由于ELEVIDYS需求增加及部分批次产品未达到质量标准[112] - 2024年第三季度，产品销售相关的库存成本（不包括销售给罗氏的产品）为6578.1万美元，2023年同期为2652.5万美元，增长3925.6万美元，增幅148%[111] - 2024年第三季度，销售给罗氏的产品库存成本为1372.5万美元，2023年同期无类似活动[111]