财务状况 - 公司现金、现金等价物和有价证券截至2024年9月30日为2.786亿美元，较2023年12月31日的3.141亿美元有所减少[8] - 截至2024年9月30日，公司现金及现金等价物为56,617千美元，较2023年12月31日的34,522千美元增长64%[1] - 截至2024年9月30日，公司总资产为519,114千美元，较2023年12月31日的573,970千美元减少9.56%[1] - 截至2024年9月30日，公司总负债为217,698千美元，较2023年12月31日的262,228千美元减少16.98%[1] 收入与亏损 - 公司第三季度收入为2420万美元，较2023年同期的2890万美元有所下降，主要由于Zolgensma特许权使用费收入从2840万美元降至2390万美元[9] - 2024年第三季度，公司总收入为24,197千美元，较2023年同期的28,914千美元减少16.32%[21] - 2024年前九个月，公司总收入为62,114千美元，较2023年同期的68,029千美元减少8.7%[21] - 公司第三季度净亏损为5960万美元，或每股基本和稀释净亏损1.17美元，较2023年同期的6190万美元或每股1.41美元有所减少[12] - 2024年第三季度，公司净亏损为59,597千美元，较2023年同期的61,868千美元减少3.67%[21] - 2024年前九个月，公司净亏损为175,916千美元，较2023年同期的200,605千美元减少12.29%[21] - 2024年第三季度，公司每股基本和稀释亏损为1.17美元，较2023年同期的1.41美元减少17.02%[21] - 2024年前九个月，公司每股基本和稀释亏损为3.59美元，较2023年同期的4.60美元减少21.96%[21] 研发费用 - 公司第三季度研发费用为5440万美元，较2023年同期的5820万美元有所下降，主要由于人员相关成本和早期研发活动的减少[10] - 2024年第三季度，公司研究与开发费用为54,429千美元，较2023年同期的58,183千美元减少6.45%[21] 现金支持与运营计划 - 公司预计截至2024年9月30日的2.786亿美元现金将支持其运营至2026年[13] - 公司预计在2025年第一季度完成RGX-121的生物制品许可申请（BLA）提交[7] - 公司预计在2025年上半年启动ABBV-RGX-314治疗糖尿病性视网膜病变（DR）的全球关键试验[4] - 公司预计在2026年上半年支持ABBV-RGX-314治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）的全球监管提交[5] 项目更新与试验计划 - 公司计划在本月分享RGX-202的全面项目更新，包括关键试验设计和加速批准计划，以及AFFINITY DUCHENNE试验的初步力量和功能评估数据[3]