现金及现金等价物 - 截至2024年9月30日，公司现金及现金等价物为98867千美元，较2023年12月31日的49898千美元有所增长[9] - 截至2024年9月30日现金及现金等价物为9.8867万美元[18] - 截至2024年9月30日现金及现金等价物总额为98867000美元[52] - 公司现有9890万美元现金及现金等价物预计可满足至少12个月运营和资本需求[25] 营收与净亏损 - 2024年第三季度净亏损68591千美元，2023年同期净亏损42370千美元[12] - 2024年前三季度净亏损149631千美元，2023年同期净亏损82084千美元[12] - 2024年前三季度净亏损1.49631亿美元[18] - 2024年前三季度营收0.5百万美元较2023年同期减少10.2百万美元[177] - 2024年第三季度营收0.1百万美元2023年同期为0美元[169] 股票相关 - 2024年第三季度加权平均普通股流通股数为144345781股，2023年同期为90669969股[12] - 截至2024年9月30日，已发行和流通的普通股为116356474股，较2023年12月31日的84869832股有所增加[9] - 2024年9个月期间公司未授予任何股票期权[69] - 截至2024年9月30日，2019年计划下有47.3973万股普通股可供发行[71] - 2024年9个月期间公司授予142.5万份受限股票单位[73] - 截至2024年9月30日，未摊销的受限股票奖励补偿成本为1780万美元[73] - 2019年员工股票购买计划（ESPP）于2019年5月13日生效，初始预留发行股数为180,000股[75] - 截至2024年9月30日，ESPP尚未发行普通股[76] - 2022年6月公司完成公开募股，发行20,000,000股普通股等，净收益约2780万美元[78] - 2023年4月私人配售，公司出售股票等，净收益约2750万美元[79] - 截至2024年9月30日，依据Leerink ATM协议出售20,615,976股普通股，平均售价3.36美元，净收益4930万美元[83] - 2024年3月私人配售，公司出售股票等，净收益约9230万美元[85] - 2017年发行的认股权证可购买309,389股普通股，价值20万美元[88] - 2018年发行的认股权证可购买76,847股普通股，价值30万美元[90] - 2018年发行的部分认股权证可购买72,261股普通股，价值20万美元[91] - 2019年发行的认股权证可购买23,867股普通股，价值10万美元[92] - 截至2024年9月30日 权证持有者现金行使850万份预筹权证 获得850万股普通股 公司收到850美元现金收益[99] - 截至2024年9月30日 公司有150万份2022年6月发行的预筹权证未行使 加权平均行使价为每股0.0001美元 平均合同期限为5年[99] - 截至2024年9月30日 权证持有者现金行使1927.5万份普通股权证 获得1927.5万股普通股 公司收到1930万美元现金收益[101] - 截至2024年9月30日 公司有1072.5万份普通股权证未行使 加权平均行使价为每股1美元 平均合同期限为5年[101] - 截至2024年9月30日 权证持有者无现金行使309.268万份2023年4月私募发行的预筹权证 获得309.181万股普通股[105] - 截至2024年9月30日 公司有1890.732万份2023年4月私募发行的预筹权证未行使 加权平均行使价为每股0.001美元[105] 研发相关 - 2024年第三季度研究与开发服务收入为122千美元，2023年同期无此项收入[12] - 2024年前三季度研究与开发服务收入为455千美元，2023年同期无此项收入[12] - 2024年第三季度研发费用1482.8万美元较2023年同期增加404.3万美元[170] - 2024年前三季度研发费用3704.9万美元较2023年同期减少155.3万美元[176] - 2024年前9个月研发费用为3700万美元，2023年前9个月为3860万美元[179] 管理费用相关 - 2024年第三季度管理费用1503.7万美元较2023年同期增加1032.7万美元[171] - 2024年前三季度管理费用3468.3万美元较2023年同期增加1909.8万美元[176] - 2024年前9个月管理费用为3470万美元，2023年前9个月为1560万美元[180] 利息收入相关 - 2024年第三季度利息收入为1357千美元，2023年同期为392千美元[12] - 2024年前三季度利息收入为2572千美元，2023年同期为1020千美元[12] - 2024年第三季度利息收入140万美元较2023年同期增加100万美元[173] - 2024年前三季度利息收入257.2万美元较2023年同期增加155.2万美元[176] - 2024年前9个月利息收入为260万美元，2023年前9个月为100万美元[182] 其他收支相关 - 2024年第三季度其他（费用）收入净额为 -21千美元，2023年同期为10千美元[12] - 2024年前9个月其他（费用）净收入为10万美元亏损，2023年前9个月为3.4万美元收益[183] 经营活动现金流量 - 2024年前三季度经营活动现金净流出6.4836万美元[18] - 2024年前9个月经营活动现金净流出6480万美元，2023年前9个月为3820万美元[186] 投资活动现金流量 - 2024年前三季度投资活动现金无净流入[18] - 2024年前9个月投资活动现金净流量为0，2023年前9个月为1390万美元[189] 融资活动现金流量 - 2024年前三季度融资活动现金净流入11.3805万美元[18] - 2024年前9个月融资活动现金净流入1.138亿美元，2023年前9个月为4510万美元[190][191] 合作协议相关 - 2016年与哥伦比亚大学的协议中公司已发行股票占当时完全稀释后流通普通股的5% 股票公允价值50万美元[30] - 2016年协议下为达成特定发展和监管里程碑公司需向哥伦比亚大学支付至多130万美元[30] - 2016年协议下为达成特定年净销售额水平公司需向哥伦比亚大学支付至多100万美元[30] - 2019 - 2024年9月30日公司因哥伦比亚协议共产生320万美元费用[36] - 2024年9月30日公司应付哥伦比亚大学10万美元计入应计费用[38] - 2020年与迈阿密大学的协议中公司需支付前期不可退还许可费110万美元及1周年时的50万美元[40] - 2020年协议下为达成特定专利和发展里程碑公司需向迈阿密大学支付至多220万美元[40] - 2020年协议下为达成后期监管里程碑公司需向迈阿密大学支付至多410万美元[40] - 2024年9月30日公司因迈阿密许可协议有130万美元应付费用计入应计费用[43] - 2023年1月3日公司与Advanz Pharma签订协议Advanz Pharma需支付1000万欧元（约1070万美元）预付款[124] - 里程碑付款总计1.34亿欧元（约1.422亿美元）[124] - 许可产品净销售额的20%作为特许权使用费[124] - 2023年9月30日止九个月公司确认1070万美元的许可收入[128] - 2024年9月30日止三个月和九个月公司分别确认10万美元和50万美元研发服务收入[132] 临床试验相关 - AT - 007在SORD缺乏症患者中治疗90天可使山梨醇水平平均降低约52%（约16,000ng/ml）[140] - AT - 007在SORD缺乏症患者12个月治疗中山梨醇水平持续降低且效果显著[140] - AT - 001在2型糖尿病患者的1/2期临床试验中无药物相关不良反应或耐受性问题[144] - AT - 001在特定亚组分析中对心脏功能有积极影响[144] 公司运营相关 - 公司自成立未产生产品收入[156] - 公司预计随着业务发展费用将大幅增加[193] - 截至2024年9月30日，公司未来办公租赁最低承诺金额为280万美元[199] 会计与准则相关 - 近期财务会计准则委员会或其他权威标准组织发布的会计公告对公司财务报表不适用或影响不大[203] - 公司已不可撤销地选择“退出”《2012年创业企业扶助法》中的新兴成长公司条款[204] 公司风险相关 - 公司业务面临市场风险主要包括利率敏感性和外币敏感性[206]