财务状况（现金、资产负债等） - 截至2024年9月30日现金和现金等价物以及短期投资总计9890万美元相比2023年12月31日的4990万美元有所增加[6] - 2024年9月30日总资产为106566000美元总负债为100674000美元股东权益为5892000美元[14] - 2024年第三季度末额外实收资本为624098000美元累计赤字为618217000美元[15] - 2024年第三季度末已发行和流通股为116356474股[14] 费用情况（研发、行政等费用） - 2024年第三季度研发费用为1480万美元较2023年同期的1080万美元增加约400万美元[7] - 2024年第三季度一般和行政费用为1500万美元较2023年同期的470万美元增加约1030万美元[8] - 2024年第三季度研发成本为14828000美元2023年同期为10785000美元[16] - 2024年第三季度管理成本为15037000美元2023年同期为4710000美元[16] 盈利情况（净亏损、运营亏损等） - 2024年第三季度净亏损为6860万美元即每股基本和稀释普通股0.48美元较2023年第三季度净亏损4240万美元即每股0.47美元有所增加[9] - 2024年第三季度运营亏损29743000美元2023年同期为15495000美元[16] - 2024年第三季度净亏损68591000美元2023年同期为42370000美元[16] - 2024年第三季度每股净亏损0.48美元2023年同期为0.47美元[16] 收入情况（许可收入、研发服务收入等） - 2024年第三季度许可收入为0美元2023年同期为10660000美元[16] - 2024年第三季度研发服务收入为122000美元2023年同期为0美元[16] govorestat相关情况（审批、申请等） - govorestat用于治疗经典半乳糖血症的新药申请正在接受FDA审查目标行动日期为2024年11月28日[3] - 公司已向EMA提交govorestat用于治疗经典半乳糖血症的营销授权申请预计2025年第一季度初有结果[3] - 预计2025年第一季度初提交govorestat用于治疗SORD缺乏症的新药申请[4] 其他财务数据（利息收入、权证负债等） - 2024年第三季度利息收入为1357000美元2023年同期为392000美元[16] - 2024年第三季度权证负债公允价值变动为 - 40184000美元2023年同期为 - 27277000美元[16] - 2024年第三季度加权平均普通股为144345781股2023年同期为90669969股[16]