股权与收购信息 - 2021年益普生收购公司8%的股份成为大股东之一[7] 疾病数据预测 - 预计到2036年，欧盟4国和英国ACLF患者约30万例[8] - 多达45%的UCD患者未接受治疗[8] - 多达45%的肝硬化患者至少会经历一次HE发作[8] 药物获批与试验进展 - 2024年6月10日，益普生的Iqirvo®（elafibranor）获美国FDA加速批准用于治疗PBC [11][13] - 2024年6月5日益普生公布ELATIVE® 3期试验新数据，显示70%接受elafibranor治疗的患者在78周后达到减缓疾病进展的复合终点[16] - VS - 01预计2024年下半年进行Ph2 UNVEIL - IT®中期分析[12] - NTZ计划2025年上半年启动Ph2a PDC研究[12] - GNS561预计2024年底公布1b期中期数据[12] - 2024年7月26日，欧洲药品管理局人用药品委员会对伊普森的Iqirvo®/elafibranor治疗PBC发布积极意见，欧盟委员会预计在2024年最后一个季度初做出是否授予营销授权的决定[18] - 2024年9月3日，欧盟委员会决定撤销Ocaliva®在欧洲用于PBC二线治疗的有条件营销授权，但9月5日欧洲法院暂停了该决定，其授权仍然有效；FDA胃肠药物咨询委员会也认为Ocaliva治疗PBC的获益 - 风险特征不佳，FDA最终决定预计在10月15日公布[19] - 2024年8月14日，吉利德宣布FDA加速批准Livdelzi®用于治疗PBC[19] - 2024年6月，美国FDA加速批准Iqirvo®/elafibranor用于治疗PBC，目前未在其他地区或适应症获批[88] - 2019年，FDA授予Iqirvo®/elafibranor治疗PBC的突破性疗法认定[95] - 2024年8月，Gilead的Livdelzi® /seladelpar治疗PBC获FDA加速批准，可能影响公司产品或候选产品的采用[118] - 2024年6月10日，公司宣布美国FDA加速批准Iqirvo®/elafibranor 80毫克片剂用于治疗原发性胆汁性胆管炎[177] 财务数据关键指标变化 - 2024年上半年公司收入和其他收入总计6119.9万欧元，2023年同期为1537.4万欧元，同比增长约297%[37] - 2024年上半年收入为5897.3万欧元，2023年同期为1148.2万欧元，同比增长约413.6%，主要来自伊普森的许可协议和过渡服务协议收入[38] - 2024年上半年研究税收抵免（CIR）为210.8万欧元，2023年同期为354.7万欧元，因符合条件的研发费用减少而降低[39] - 截至2024年6月30日，研究税收抵免应收款为773.8万欧元，其中2024年为193.1万欧元，2023年为580.7万欧元[39] - 2024年上半年其他营业收入为9.7万欧元，2023年同期为26.3万欧元，主要为贸易应收款的汇兑收益[40] - 2024年上半年经营费用为2997.7万欧元，2023年同期为3467.3万欧元[42] - 2024年上半年研发费用为1900万欧元，2023年同期为2560万欧元，第三方合同研发费用减少660万欧元[43][44][45] - 2024年上半年行政及管理费用为1060万欧元，2023年同期为910万欧元，员工费用增加50万欧元，其他费用增加120万欧元[47][48] - 2024年上半年营销及市场准入费用为40万欧元，2023年同期为50万欧元[49] - 2024年上半年财务收入亏损90万欧元，2023年同期亏损110万欧元[51] - 2024年上半年净利润为3031.1万欧元，2023年上半年净亏损为2085.4万欧元[53] - 截至2024年6月30日，现金及现金等价物为61645欧元，2023年12月31日为77789欧元[54] - 2024年上半年经营活动现金流出为1118.7万欧元，2023年同期为2507.4万欧元[56] - 2024年上半年投资活动现金流出为68.7万欧元，2023年上半年现金流入为268.2万欧元[61] - 2024年上半年融资活动现金流出为422.5万欧元，2023年上半年为176.4万欧元[62] - 公司2023年12月31日止年度净亏损为2889.4万欧元，2022年12月31日止年度净亏损为2371.9万欧元[142] - 截至2024年6月30日，公司现金及现金等价物为6160万欧元，2023年12月31日为7780万欧元[164] - 截至2024年6月30日，公司流动资产为13.6384亿欧元，2023年12月31日为11.3115亿欧元[167] - 截至2024年6月30日，公司流动负债为3.643亿欧元，2023年12月31日为3.848亿欧元[168] - 截至2024年6月30日，公司非流动负债为6.0983亿欧元，2023年12月31日为6.7441亿欧元[168] - 截至2024年6月30日，公司股东权益为9.7363亿欧元，2023年12月31日为6.7951亿欧元[168] - 截至2024年6月30日，公司股东权益与负债总计为19.4777亿欧元，2023年12月31日为17.3872亿欧元[168] - 2024年上半年公司收入和其他收入为6.1199亿欧元，较2023年上半年的1.5374亿欧元增长约297%[169] - 2024年上半年公司净利润为3.0311亿欧元，而2023年上半年净亏损2.0854亿欧元[169] - 2024年上半年基本每股收益为0.61欧元，2023年上半年为 - 0.42欧元[169] - 2024年上半年综合收益为2.7986亿欧元，2023年上半年综合亏损2.0599亿欧元[170] - 2024年上半年经营活动产生的净现金流为 - 1.1187亿欧元，2023年上半年为 - 2.5074亿欧元[171] - 2024年上半年投资活动产生的净现金流为 - 0.0687亿欧元，2023年上半年为0.2682亿欧元[171] - 2024年上半年融资活动产生的净现金流为 - 0.4225亿欧元，2023年上半年为 - 0.1764亿欧元[172] - 截至2024年6月30日，公司现金及现金等价物为6.1645亿欧元，2023年同期为11.1826亿欧元[172] - 截至2024年6月30日，公司股东权益为9.7363亿欧元，2023年同期为7.452亿欧元[173] 公司业务风险 - 公司多个药物候选项目开发面临风险，部分用于治疗经验有限的疾病，增加开发不确定性[71] - 2020年5月，公司elafibranor在MASH的3期试验未达主要终点，停止该适应症开发[76] - 获得药物营销授权是漫长且成本高的过程，结果不确定，申请可能失败[92] - 即使药物获批，监管机构可能限制适应症、要求警告标签或进行额外试验等[93] - 公司部分项目源于收购其他公司授权或企业，开发风险高于自主研发[72] - 临床前和临床试验可能因多种原因延迟或暂停，增加成本并影响融资和获批能力[79,83,84] - 突破性疗法认定由FDA决定，不一定加快开发、审查或获批，也不保证最终获批[96] - 产品候选药物获批后市场接受程度取决于标准治疗变化、临床适应症限制、临床安全性和有效性等诸多因素[119] - 产品销售可能受第三方知识产权、库存不足、未获产品制造监管批准等因素负面影响[120] - 若产品候选药物未获足够认可，公司可能无法盈利，且教育医疗界和第三方支付方的努力可能需大量资源且未必成功[121] - 政府定价和报销限制及医疗支付方成本控制举措可能影响公司或合作伙伴产品候选药物获批后的创收能力[122] - 公司尚未从产品销售中获得显著经常性收入，间接收入依赖合作伙伴对产品候选物或产品的成功开发和商业化[141] - 公司与Labcorp/Covance和Q2关于NIS4®诊断技术的协议收入至今微不足道，其增长取决于多种外部因素且难以使公司盈利[145] - 公司预计未来将继续产生重大费用用于产品候选物的开发和营销准备，预计未来仍会亏损且可能增加[147][148] - 公司依赖第三方承包商进行临床开发和商业化运营，无法有效控制其工作，可能影响产品开发和增加成本[125][128] - 公司完全依赖第三方制造药物候选物和IVD产品，若第三方供应不足或质量价格不符要求，业务将受损害[133] - 产品的覆盖范围和充足报销对新产品接受至关重要，但报销情况受多种因素影响且差异大，可能影响产品商业化[123] - 未来政府政策可能影响产品报销和商业化，医疗改革措施可能导致更严格的覆盖标准和更低的报销[124] - 若第三方出现违约、破产等情况，公司可能无法以可接受的条款找到替代方，导致开发成本增加、审批和商业化延迟[132] 公司业务依赖与收入来源 - 公司业务短期财务状况取决于Iqirvo®/elafibranor在美国和欧盟PBC适应症的商业化[89] - 公司近中期未来资本资源很大程度取决于Ipsen在美国成功商业化Iqirvo®/elafibranor、在其他地区获营销授权及商业化成功，以及确证性临床研究中证实其治疗益处[102][103] - 公司目前没有经批准、认证或有CE标志的IVD测试产品，也未向FDA提交营销申请或向EEA公告机构提交认证申请[110] - 截至报告日期，Madrigal Pharmaceuticals的Rezdiffra是MASH唯一获批治疗方案，许多其他公司在此适应症临床开发阶段失败[114] - 近年来公司最显著的收入来自2019年与Terns Pharmaceuticals的许可协议、2021年、2023年和2024年与Ipsen的许可协议和过渡服务协议的一次性前期付款[144] 公司债务与股权稀释 - 2021年1月29日公司部分回购289.526万份可转换债券，占未偿还债券的48%，剩余未偿还债券名义金额为9430万欧元[159] - 截至报告日期，190.9742万份可转换债券未偿还，名义金额为5652.8万欧元，潜在发行1050.3581万股新股，潜在稀释约17.4%[159] - 2021年公司签订三笔银行贷款，总名义金额为1525万欧元，其中两笔由法国政府担保90%[160] - 自2016年以来公司设立的多个股票期权计划等，潜在稀释约2.7%，潜在发行36.3581万股新股[163] 公司业务定位 - 公司是一家后期生物制药公司，专注于治疗某些代谢、炎症、自身免疫和纤维化疾病的研发[174][175] 药物商业化收入 - 益普生在美国首次商业销售Iqirvo®/elafibranor后，公司收到4870万欧元的里程碑付款[17] - 公司因Iqirvo®/elafibranor在美国首次商业销售，将获得4870万欧元里程碑付款，此款项已于2024年6月计入半年合并运营报表收入，并于8月收到[181][183] - 公司预计在获得欧洲监管机构批准后，将额外获得2650万欧元里程碑付款[182] - 公司有权获得Ipsen许可产品年销售额最高达20%的分层两位数特许权使用费，2024年上半年相关特许权使用费收入总计15.4万欧元[182] 公司收入地区与汇率信息 - 2023年6月30日和2024年6月30日两个半年期间，公司收入基本全部来自法国，且主要来自Ipsen[200] - 2023年6月30日和2024年6月30日，1美元兑换欧元的期末汇率分别为0.92030和0.93414，期间平均汇率分别为0.92515和0.92490[197] - 2023年6月30日和2024年6月30日，1瑞士法郎兑换欧元的期末汇率分别为1.02166和1.03799，期间平均汇率分别为1.01462和1.04035[198] 诊断技术相关 - 2024年6月发布的欧洲代谢功能障碍相关脂肪性肝病临床实践指南将公司的NIS2+®诊断技术列为检测高危MASH的关键工具[24]