淀粉样变性相关疾病情况 - 美国复发性/难治性AL淀粉样变性的患病率每年增长12%，2024年预计达到33277名患者[145] - 截至2024年9月，公司在美国正在进行的1b/2期多中心NEXICART - 2临床试验中治疗了3名复发性/难治性AL淀粉样变性患者，在正在进行的1b/2a期NEXICART - 1海外临床试验中治疗了13名患者[146] - NXC - 201治疗复发性/难治性AL淀粉样变性患者的总体反应率为100%（10/10），完全反应率为70%（7/10）[148] - 目前淀粉样变性疗法的市场规模估计为36亿美元，预计2027年达到60亿美元[145] 公司项目及相关市场规模 - 公司其他项目包括用于特定免疫介导疾病的NXC - 201，该市场规模每年达250亿美元[150] - NXC - 201已被FDA和欧洲委员会授予孤儿药资格认定[140][149] 公司合并与协议相关 - 2024年5月20日，Nexcella并入公司，公司发行989876股普通股给Nexcella前股东等相关操作[154] - 2022年12月8日，子公司Nexcella与Hadasit和BIRAD签订研究和许可协议，支付150万美元预付款，2026年9月前每季度约支付1300万美元及每年5万美元许可费等[155] - Nexcella需为净销售额超过7亿美元支付高达2000万美元的销售里程碑付款，并承诺四年内为以色列的NXC - 201临床试验提供资金约1300万美元[156] 公司融资情况 - 公司自成立以来主要通过出售股权证券为运营提供资金，预计未来仍将产生大量费用和运营亏损[152] - 2023年7月14日至2024年2月5日依据7月ATM机制出售328136股普通股净收益1091887美元[158] - 2024年2月5日公司暂停依据7月销售协议出售普通股[158] - 2024年2月5日公司进行公开发行5535055股普通股每股公开发行价2.71美元[159] - 2024年3月1日承销商行使超额配售选择权购买783970股普通股净收益1954594美元[159] 公司费用与亏损情况 - 2024年三季度末一般及行政费用2949403美元较2023年同期2417776美元增加[160] - 2024年三季度末研发费用4445528美元较2023年同期2106020美元增加[162] - 2024年三季度末利息收入256680美元较2023年同期186691美元增加[164] - 2024年三季度末所得税拨备11144美元较2023年同期6807美元增加[165] - 2024年三季度净亏损7149395美元较2023年同期4343912美元增加[165] 公司营运资金情况 - 2024年9月30日公司有1620万美元营运资金[175] 公司会计准则相关 - 公司作为新兴成长型公司可利用JOBS法案的延长过渡期来遵守新的或修订后的会计准则，这可能使其财务报表与其他公司不具可比性[185][186] - 公司将继续作为新兴成长型公司直至满足四个条件中的最早一个，包括年总收入达12.35亿美元或更多等[187] - 公司财务报表按美国通用会计准则编制，管理层需进行影响资产负债等金额的估计和判断，自2023年10 - K表以来无重大变化[188] - 公司作为较小的报告公司，无需提供市场风险的定量和定性披露信息[189]