瑞特综合征基因疗法试验 - 1E15 vg剂量的NGN - 401基因疗法试验对瑞特综合征有积极的中期临床数据，前四名参与者在关键瑞特综合征量表上有一致改善，在临床总体印象 - 改善量表上均达到“显著改善”的临床有意义评级，在瑞特综合征行为问卷上提高了28% - 52%[1][2][3][4][5] - 预计在2025年上半年提供注册试验设计的更新[1][2][3][5] - 预计在2025年下半年宣布额外的1/2期临床中期数据[5] 财务状况 - 截至2024年9月30日，现金、现金等价物和投资为1.39亿美元，执行了一次超额认购的私募，总收益约2亿美元，预计私募净收益约1.895亿美元，将资金运营延长至2027年下半年[8][9] 研发费用 - 研发费用在2024年第三季度为1630万美元，相比2023年同期的1160万美元有所增加[10] 一般及行政费用 - 一般及行政费用在2024年第三季度为590万美元，相比2023年同期的360万美元有所增加[10] 净亏损情况 - 2024年第三季度净亏损2020万美元，相比2023年同期的1460万美元有所增加[10] 临床试验进展 - 完成了CLN5巴顿病剂量递增1/2期试验的招募（n = 6），目前不打算推进NGN - 101基因疗法项目[6] 未来计划 - 预计在2025年推进另一个候选产品进入临床[9]