公司概况 * Neurogene是一家专注于开发罕见神经系统疾病疗法的基因药物公司 采用生物学优先的研发方法[7] * 公司的主要研发项目是NGN-401 用于治疗Rett综合征[7] 核心产品 NGN-401 (Rett综合征) **市场与疾病** * Rett综合征是一个价值数十亿美元的市场机会 在美国和主要欧洲市场有1.5万至2万名患者[7] * 这是一种毁灭性的神经系统疾病 主要影响女性儿童 患者在18个月至2-3岁左右会出现发育倒退 丧失已获得的技能 随后疾病进入稳定期 表现为手部功能丧失 沟通障碍和严重的大运动功能受损[8] **临床进展与催化剂** * NGN-401的关键研究已于2025年第四季度开始给药患者 预计在2026年第二季度完成入组和给药[9] * 预计在2026年第二季度完成入组和给药后 将公布所有10名受试者的I/II期数据 届时将拥有至少12个月及更长时间的随访数据[10] * 公司预计在2026年中旬公布12个月数据 成功的标准是复制在8名患者中观察到的显著改善 即多领域 持久且随时间累积的改善[47] **疗效数据与试验设计** * 去年公布的I/II期数据显示 8名参与者总共获得了35项里程碑式技能提升 平均每名患者获得约4项技能 这些改善是多领域的 持久的 并且持续深化[9] * 与FDA商定的成功阈值是20名患者中有7名出现应答 即35%的应答率[48] * 该研究样本量为20人 统计效力高达99%[49] * 公司参考了未干预的应答率来与FDA讨论并确定此阈值 但未公开具体数字[50] **产品差异化与设计原理** * 产品设计基于生物学优先原则 旨在开发同类最佳的Rett综合征基因疗法[12] * 构建体编码全长人类基因 确保功能性蛋白的翻译[13] * 采用了公司专有技术来限制和调节转基因的表达 以避免MECP2基因的过度表达毒性[13] * 选择了确保药物到达大脑神经元的给药途径(ICV 脑室内注射)[14] **安全性问题与风险管理** * 在更高的3E15剂量下曾观察到一例HLH(噬血细胞性淋巴组织细胞增生症)事件 目前使用的1E15剂量比该剂量低3倍[21] * 公司制定了监测计划 通过追踪铁蛋白 血细胞减少和发烧等关键诊断标志物来早期发现HLH 并认为早期发现是可逆的 可使用类固醇或阿那白滞素(anakinra)治疗[22] * 截至目前 在1E15剂量下给药的超过10名患者中未观察到任何HLH的体征或症状 也无需进行干预[23] * 一例患者曾出现短暂的神经传导异常 但已恢复正常 公司认为这可能是AAV基因疗法的类效应 并非NGN-401特有[28] **商业化与市场展望** * 若参照可比疗法采用250万美元的净售价 Rett综合征是一个价值数十亿美元的市场机会[32] * 市场足够大 可以容纳多个参与者 不会出现赢家通吃的局面 类似于DMD和DM1市场[32] * 由于是一次性治疗 且患者无法再次接受基因替代疗法 市场采纳需要时间 不会立即出现爆发式增长[33] * 公司当前市值约3亿美元(完全稀释后) 市场并未对其已观察到的疗效给予任何估值溢价[34] **监管互动** * 公司拥有START designation 与FDA保持季度会议 讨论开发项目的各个方面(包括临床和CMC) 以降低监管风险[36] * 即使在当前波动的监管环境下 公司也再次与FDA确认了临床试验的所有设计要素 并获得了书面反馈 将严格遵循[38] * 公司拥有自己的生产设施和工艺 对产品质量和空壳/完整衣壳比例有高度控制 并已开始工艺性能确认(PPQ) 为商业化做准备[43] **商业化准备** * 公司正在为成为商业公司做准备 计划利用关键研究中已建立的13个临床站点(约占美国Rett综合征卓越中心的60%)作为首批商业发布站点[64] * 已制定团队建设 患者支持中心和支付方沟通等商业化计划[65] * 当前商业化重点在美国市场 欧洲市场因其对单臂试验设计的复杂性 将后续推进[68] 行业与竞争格局 * Rett综合征基因治疗领域存在两个进入临床的AAV基因疗法[12] * 神经病变(neuropathy)被认为是AAV基因疗法的类效应 在Zolgensma 庞贝病项目和SOD1项目中均有报告 与给药途径(ICV IT或IV)无关[29] * 整个细胞和基因治疗领域近期面临充满挑战的监管环境 存在不确定性[35]

公司近期动态 - Neurogene Inc 公司管理层将参加一系列投资者会议 以加强与投资界的沟通 [1] - 公司计划于2026年2月12日星期四东部时间上午9:00 参加Guggenheim Emerging Outlook: Biotech Summit 2026 并进行炉边谈话和投资者会议 [1] - 公司还将参加TD Cowen第46届年度医疗保健会议 [1] 公司业务定位 - Neurogene Inc 是一家临床阶段的公司 专注于为受罕见神经系统疾病影响的患者和家庭开发变革性的基因药物 [1]

公司：Neurogene (NasdaqGM:NGNE) * 一家专注于开发神经系统疾病基因疗法的生物技术公司[2] * 公司由Rachel McMinn于2018年创立，使命是为毁灭性神经系统疾病开发变革性基因疗法[2] 核心产品与研发进展 * **核心产品**：NGN-401，用于治疗Rett综合征的基因疗法[2] * **研发平台**：基于专有的EXACT技术平台，旨在精确调节每个细胞中治疗性蛋白的表达量，以最大化疗效并避免过度表达毒性[3][8] * **当前试验状态**： * **1/2期试验**：已于2025年第二季度完成所有儿科和青少年/成人队列的给药[9] * **注册性试验 (Embolden)**：正在招募患者，旨在作为FDA批准的主要依据并支持广泛的标签[4] * 2025年第四季度已为多名参与者给药[4] * 所有13个临床试验中心均已启动并准备就绪[28] * 预计在2026年第二季度完成所有患者的给药（不仅是入组）[5][18][29] * **关键催化剂**： * 2026年第二季度：完成Embolden试验入组和给药[5] * 2026年年中：公布1/2期试验的新安全性和有效性数据，届时所有10名参与者都将拥有至少12个月的随访数据[5][19][30] 临床数据与疗效 * **1/2期试验中期数据 (截至2025年11月)**： * **患者特征**：8名儿科参与者，年龄4-8岁，代表了经典Rett综合征的完整遗传和疾病严重程度谱系[9] * **随访时间**：6至24个月[9] * **疗效结果**： * 100%的参与者在手部功能、粗大运动功能或沟通中的一个或多个领域显示出功能性改善[9] * 总共获得了35个发育里程碑，且具有持久性，在治疗后长达24个月的随访中未观察到平台期[9] * 88%的参与者获得了改善的临床医生总体印象改善评分[10] * 随着时间的推移，每位患者的里程碑数量在增加，且改善涉及所有核心功能领域[13] * **安全性**：1E15载体基因组剂量的NGN-401通常耐受性良好[10] * **Embolden试验设计**： * **设计**：单臂、基线对照、开放标签试验[15] * **目标人群**：20名3岁及以上、已完成疾病衰退期的经典Rett综合征女性患者[15] * **主要终点**：12个月时，临床医生总体印象改善评分和28个预设发育里程碑列表中任一里程碑相对于基线的复合终点[15] * **关键次要终点**：临床医生总体印象改善评分≤2分且获得至少两个发育里程碑[15] * **对Embolden试验成功的信心**： * 基于1/2期试验数据，使用Embolden试验定义计算出的应答率为80%，远超过注册性试验所需的35%最低应答率成功阈值[17] * 试验设计的关键要素（如剂量、免疫抑制方案、试验中心、评估方法）从1/2期试验延续至Embolden试验，降低了风险[17][21] 市场机会与商业化准备 * **疾病与市场概况**： * Rett综合征是一种毁灭性的神经系统疾病，由大脑和神经系统缺乏功能性MECP2蛋白引起[6][7] * 目前尚无疾病修饰疗法，现有治疗方案仅限于症状管理和终身高强度支持性护理[7] * 主要市场估计有15,000-20,000名患者，全球女性发病率约为万分之一[7][24] * 仅在美国，每年就有近200名患有Rett综合征的女婴出生[24] * **市场潜力**：公司认为NGN-401有潜力解锁一个价值数十亿美元的市场机会[5][7][24] * **支付方环境**： * 支付方熟悉Rett综合征，并重视能改善日常生活活动的、有临床意义的功能性变化[7][25] * 市场已经为能够提供持久、有临床意义结果的高价基因疗法产品做好了准备[7] * 公司已完成的支付方研究证实了NGN-401及治疗程序具有强大的报销潜力[18][32] * **竞争格局**：公司认为市场有容纳多个参与者的空间，这是一个巨大的市场，无需很高的市场渗透率即可解锁数十亿美元的机会[27] * **商业化准备**： * **临床中心转化**：与进行Embolden试验的Rett卓越中心密切合作，以便快速将这些中心转化为商业中心[18][32] * **生产准备**：拥有完全集成的端到端化学、制造和控制能力，可在内部生产设施生产商业级产品[18][32] * **商业基础设施**：将建立精简的商业基础设施，因为处方医生数量相对较少[34] 财务状况与未来展望 * **财务状况**：公司拥有强劲的资产负债表，预计资金可支撑运营至2028年第一季度[19] * **资金用途**：预计资本将用于支持关键里程碑，包括Embolden数据读出、生物制品许可申请提交以及重要的上市前准备活动[19] * **未来两年展望**：公司专注于推进NGN-401从临床走向商业化，并对其成为同类最佳的潜力感到振奋[35] * **研发管线**：公司拥有多个令人兴奋的发现研究项目，计划扩展其研发管线[36]

业绩总结 - NGN-401在Rett综合症的临床试验中，100%的参与者在核心疾病领域显示出功能改善[24] - 在临床试验中，参与者共获得35个发展里程碑，且在24个月内未出现停滞[24] - NGN-401的主要观察指标为12个月内35%的响应率，即20名参与者中需有7名达到成功标准[32] - 在Phase 1/2试验中，12个月的响应率为80%（5名参与者中有4名响应）[39] - NGN-401在1E15 vg剂量下，总共10名参与者中，相关不良事件（TEAEs）为59例，严重不良事件（SAEs）为2例[60] - 所有与NGN-401相关的不良事件均为1级（轻度）或2级（中度），大多数为已知的AAV潜在风险[60] 用户数据 - Rett综合症在美国、欧盟和英国的患者人数约为15,000至20,000人，市场潜力巨大[13] - 参与者的基线CGI-S评分在4-6之间，显示出不同程度的疾病严重性[20] 未来展望 - Embolden注册试验预计在2026年第二季度完成所有参与者的给药[10] - 预计在2026年中期发布所有10名参与者的12个月以上数据[49] - 预计2026年将有多个催化剂为Neurogene带来显著的价值提升[9] - NGN-401的强劲现金余额预计可支持运营直至Embolden数据发布、BLA提交及关键预发布活动[49] - NGN-401在Rett综合症领域的领导地位预计将伴随2026年及以后的多个价值创造催化剂[47] 新产品和新技术研发 - NGN-401的剂量为1E15 vg，针对3岁及以上的女性患者进行试验[31] - NGN-401的临床试验设计为开放标签、多中心，旨在评估其安全性、耐受性和疗效[20] 市场扩张和并购 - 参与者在核心领域的发育里程碑中，Pt:1在24个月内获得11个里程碑[52] - Pt:2在18个月内获得10个发育里程碑，显示出治疗的耐久性[53]

临床试验进展 - NGN-401在Rett综合症的Phase 1/2临床试验中完成了对8名女性的给药，剂量为1E15 vg[20] - 在截至2025年10月30日的数据截止日期，100%的参与者在核心疾病领域显示出功能改善，共获得35个发展里程碑[27] - Embolden注册试验的主要观察期为12个月，成功的响应率为35%[35] - Neurogene预计在2026年第二季度完成Embolden试验的给药[10] - 在临床试验中，88%的参与者达到了改善的CGI-I评分，显示出治疗的有效性[27] - 预计在2025年第四季度将有多个参与者在Embolden试验中接受给药[8] - 在Embolden试验中，12个月的响应率为80%[41] - 预计在2026年第二季度完成Embolden注册试验的全部入组[50] - 预计在2026年中期提供所有10名参与者的12个月以上数据[51] 不良事件与安全性 - NGN-401在1E15 vg剂量下，总共10名参与者中，有9名出现与NGN-401相关的不良事件（TEAEs），共59次事件[61] - 所有与NGN-401相关的不良事件均为1级（轻度）或2级（中度），大多数为已知的AAV潜在风险[61] 市场潜力与未来展望 - Rett综合症在美国、欧盟和英国的患者人数约为15,000至20,000人，市场潜力巨大[16] - Neurogene预计在2026年将有多个催化剂为公司带来显著的价值提升[9] - NGN-401的强劲现金余额预计将支持运营，直至Embolden数据发布、BLA提交及关键预发布活动[51] - NGN-401的支付者研究确认其强大的报销潜力，医院可在没有住院捆绑限制的情况下获得报销[45] - 预计在2026年及以后将有多个价值创造的催化剂[49] 参与者表现 - 参与者在核心领域获得的发育里程碑数量从1到11不等，显示出治疗的耐久性[53][54][55][56][59]

行业表现 - 周五盘后交易中 多家生物科技和医疗保健公司股价显著上涨 投资者对与药物开发、医疗服务和融资进展相关的公司重新表现出兴趣 [1] 公司表现与催化剂 Zentalis Pharmaceuticals, Inc. (ZNTL) - 股价在盘后交易中飙升17.65% 收于4.40美元 上涨0.66美元 [2] - 尽管周五无新消息 但公司于2026年1月6日提供的公司更新提振了投资者信心 更新强调了其azenosertib研发项目的年度关键里程碑和预期发展势头 [2] LifeMD, Inc. (LFMD) - 股价上涨12.18% 收于4.33美元 上涨0.47美元 [3] - 上涨源于公司近日宣布与Citizens Bank, N.A. 完成一项新的高级有抵押循环信贷安排 [3] - 该信贷安排总融资额度最高达5000万美元 其中3000万美元为承诺额度 另有2000万美元的弹性选择权 [3] - 管理层强调 在安排完成时未提取任何余额 因现有现金及预期现金流足以支持有机增长计划 [3] NanoViricides, Inc. (NNVC) - 股价上涨11.11% 收于1.24美元 上涨0.12美元 [4] - 周五无新消息发布 但该股在交易时段后期吸引了投机兴趣 [4] Intelligent Bio Solutions Inc. (INBS) - 股价上涨9.10% 收于19.55美元 上涨1.63美元 [4] - 尽管无新公告 但该股延续了投资者对生物科技板块热情带来的上涨势头 [4] IO Biotech, Inc. (IOBT) - 股价上涨6.49% 收于0.60美元 上涨0.037美元 [5] - 周五无新消息 此次上涨可能表明在较低价位存在逢低买入活动 [5] Neurogene Inc. (NGNE) - 股价上涨2.06% 收于18.29美元 上涨0.37美元 [5] - 本周早些时候 公司宣布其管理团队将参加第44届摩根大通医疗健康大会 届时将进行公司概述并与投资者会面 [5] China SXT Pharmaceuticals, Inc. (SXTC) - 股价上涨2.06% 收于18.29美元 上涨0.37美元 [6] - 公司近期披露与单一投资者达成最终协议 将以每股0.15美元的价格进行注册直接发行 出售66,666,666股A类普通股（或预融资认股权证） [6] - 此次融资举措突显了公司为加强资本状况所做的持续努力 [6]

行业特征 - 生物技术行业通常以漫长且耗时的过程为特征，公司在此期间消耗资金，投资者则以二元事件的方式等待药物候选者是否成功的消息 [1] 投资分析方法 - 投资方法结合了基本面分析和未来趋势预测，专注于理解并投资于颠覆性技术和具有前瞻性的企业 [1] - 投资理念相信创新的力量能够带来丰厚回报，并对高增长、处于指数级扩张领域的公司有强烈倾向 [1]

财务与运营资金 - Neurogene现金储备预计足以支持运营至2028年第一季度[8] - 公司预计现金储备足以支撑运营至2028年第一季度[90] 生产设施 - Neurogene在休斯顿拥有42000平方英尺的生产设施，其中包含6000平方英尺的洁净室[13] 疾病流行病学 - Rett综合征在美国的患病人数估计约为6000至9000人[21] - Rett综合征的全球发病率约为万分之一（女性）[21] 临床试验进展与计划 - NGN-401 Embolden™注册临床试验预计在3至6个月内完成入组[8][29] - Embolden注册试验入组预计在3-6个月内完成，20个试验点中已有12个启动[44] - Embolden注册性试验的入组预计将在3-6个月内完成[90] - 计划在2025年下半年公布额外的1/2期临床数据[90] - 针对NGN-401的额外中期1/2期数据预计在2026年公布[9] - 计划在2026年公布额外的1/2期临床数据[90] 临床试验设计 - Embolden™试验样本量为20名经典Rett综合征女性患者[28] - 公司采用单一试验设计针对3岁以上患者，预计将实现最高效的上市路径[44] 临床试验终点与成功标准 - 试验主要终点成功标准为35%的应答率，即20名参与者中需有7人达标[30] - Embolden试验主要终点的成功阈值为20名参与者中有7名（35%）在12个月时获得至少1项发育里程碑/技能[51] 治疗剂量 - NGN-401使用的剂量为1E15载体基因组（vg）[28] 相关医疗程序市场规模 - 美国每年由神经外科医生进行的脑室内注射（ICV）手术估计约为30000例[25] 安全性与耐受性 - NGN-401在1E15 vg剂量下总体耐受性良好，10名参与者中有9名报告了29起与治疗相关的不良事件[86] - 与治疗相关的严重不良事件在1E15 vg剂量组中报告了2起[86] - 所有与NGN-401相关的治疗期不良事件严重程度均为1级或2级，且大多数已解决或正在解决中[87] - 患者5出现与异常神经传导发现相关的严重不良事件，但神经传导结果已恢复正常范围[87] 疗效数据 - 长期随访 - 截至2025年10月30日，5名接受NGN-401治疗≥12个月的患者全部（100%）表现出功能增益且临床总体印象-改善量表评分≤3[51] - 在5名治疗≥12个月的患者中，有4名（80%）获得了手部功能和沟通方面的技能增益[51] - 参与者1在24个月随访期内获得11项技能增益，参与者2在18个月内获得10项技能增益，显示出持久的疗效[56][58][61] 疗效数据 - 技能增益 - 截至2025年10月30日，8名儿科参与者共获得35项技能增益，其中31项与Embolden试验定义的里程碑/技能列表相符[46][57] 疗效数据 - 近期疗效 - 2025年上半年给药的3名参与者在6个月时全部（100%）观察到早期疗效，临床总体印象-改善量表评分均≤3[53][54] 患者与看护者视角 - 研究显示，所有被询问的技能改善都被大多数看护者认为具有临床意义[93] - Rett综合征看护者表示需要24小时护理，任何能减少依赖的技能改善都极具意义[93] 临床前数据 - 临床前数据显示，NGN-401在Mecp2敲除小鼠模型中显著提高了生存率[95] 技术平台 - EXACT技术能在单细胞水平实现一致的MECP2表达，避免过度表达[97][98]

公司核心产品NGN-401临床进展 - 报告NGN-401治疗Rett综合征的1/2期基因疗法试验取得积极中期数据，显示多领域、持久的获益，截至2025年10月30日数据截止日，八名儿科参与者共获得35项发育里程碑/技能 [1][5] - 首位参与者已在NGN-401用于Rett综合征的Embolden注册试验中完成给药，预计在未来三至六个月内完成全部入组，已启动13个试验站点中的12个 [1][2][5] - NGN-401在1E15 vg剂量下在儿科队列和青少年/成人队列中普遍耐受性良好 [5] - 在ESGCT大会上公布的新临床前数据显示，与鞘内腰椎注射相比，脑室内注射NGN-401在与Rett综合征相关的大脑区域实现了更优的AAV生物分布，支持其最佳潜力 [5] 公司财务状况 - 截至2025年9月30日，现金及现金等价物和短期投资为2.654亿美元，预计资金可支持运营至2028年第一季度 [1][2][11] - 2025年第三季度研发费用为1720万美元，较2024年同期的1630万美元增加，主要由于Rett综合征临床试验成本和员工相关费用增加 [11] - 2025年第三季度一般及行政费用为660万美元，较2024年同期的590万美元增加，主要由于股权激励和人员增加导致的员工相关费用上升 [11] - 2025年第三季度净亏损为2100万美元，2024年同期为2020万美元 [11] 公司技术与监管背景 - NGN-401是首个在Neurogene的EXACT转基因调控技术控制下递送全长人MECP2基因的临床候选药物 [7] - NGN-401已获得美国FDA的START试点项目、再生医学高级疗法认定、孤儿药认定、快速通道认定和罕见儿科疾病认定，并获欧洲EMA的PRIME认定等多项重要监管资格 [8] - 公司拥有位于德克萨斯州休斯顿的先进基因治疗生产设施，NGN-401的cGMP生产已在该设施完成，将支持关键临床开发活动 [6]

财务数据关键指标变化：收入和利润 - 公司净亏损在2025年第三季度为2095.3万美元，2024年同期为2021.7万美元，增加了73.6万美元[148] - 2025年前九个月净亏损为6561.6万美元，较2024年同期的5563万美元增加998.6万美元[148] - 2025年前九个月公司净亏损6560万美元，2024年同期为5560万美元[129] - 公司2025年前九个月净亏损6560万美元，非现金费用主要为1080万美元股权激励和230万美元折旧[174] 财务数据关键指标变化：成本和费用 - 2025年第三季度研发费用为1724.1万美元，较2024年同期的1628.5万美元增加95.6万美元[148] - 2025年前九个月研发费用为5437.2万美元，较2024年同期的4557万美元增加880.2万美元[148] - 研发费用在2025年第三季度为1720万美元，较2024年同期的1630万美元增长96000美元[151] - 2025年前九个月研发费用为5437万美元，较2024年同期的4557万美元增长880万美元[151][153] - 2025年第三季度总运营费用为2379.8万美元，较2024年同期的2218万美元增加161.8万美元[148] - 2025年第三季度行政管理费用为660万美元，较2024年同期的590万美元增长66万美元[157] - 2025年前九个月行政管理费用为2140万美元，较2024年同期的1640万美元增长500万美元[157][158] 财务数据关键指标变化：其他财务数据 - 2025年第三季度利息收入增加90万美元，主要由于现金及短期投资增加[160] - 2025年前九个月利息收入增加270万美元，主要由于现金及短期投资增加[161] - 2025年前九个月利息收入为887.4万美元，较2024年同期的619.7万美元增加267.7万美元[148] - 公司2025年前九个月经营活动现金净流出5970万美元，较2024年同期的5310万美元增长12.5%[173][174][175] - 2025年前九个月投资活动现金净流出1560万美元，主要由于购买2.268亿美元短期投资及110万美元物业和设备，部分被2.122亿美元短期投资到期收回所抵消[173][176] - 2025年前九个月融资活动现金净流入980万美元，主要来自根据ATM销售协议在公开市场出售普通股[173][178] - 公司净现金及等价物在2025年前九个月减少6558万美元，相比2024年同期减少8175万美元有所改善[173] 各条业务线表现：NGN-401 (Rett综合征) - NGN-401 Embolden注册试验的主要终点成功阈值为35%的应答率（即20名患者中7名）[109] - 在1/2期试验中，8名儿科患者共获得了35项发育里程碑/技能提升[112] - 在随访12个月或更长的5名1/2期试验参与者中，有4名达到了主要终点应答者定义[114] - NGN-401的1E15 vg剂量在10名参与者中耐受性良好，未出现HLH证据[121] - 雷特综合征项目费用增加主要由于NGN-401的1/2期及关键临床试验成本增加100万美元[152] 各条业务线表现：NGN-101 (Batten病) - NGN-101治疗CLN5 Batten病的RMAT申请被拒绝，公司正在评估该项目的选择[125] - 2024年11月，公司决定不再推进NGN-101基因疗法项目用于CLN5巴顿病[130] - 巴顿病项目费用减少主要由于NGN-101的1/2期临床试验成本减少150万美元[152] 各条业务线表现：早期发现项目 - 早期发现项目费用减少主要由于临床前成本减少70万美元[152] 公司财务状况与资源 - 公司累计筹集资金净额约5.523亿美元[129] - 截至2025年9月30日，公司累计赤字为3.279亿美元[129] - 截至2025年9月30日，公司现金、现金等价物及短期投资总额为2.654亿美元[129] - 截至2025年9月30日，公司持有现金、现金等价物及短期投资总计2.654亿美元[167] - 截至2024年12月31日，公司拥有联邦净经营亏损结转额3.198亿美元，州净经营亏损结转额3960万美元[146] - 截至2024年12月31日，公司拥有联邦研发税收抵免结转额790万美元，联邦孤儿药税收抵免结转额480万美元[146] 合作与协议 - 公司与爱丁堡大学的合作研究协议已修订并延长至2026年12月[132] - 公司与爱丁堡大学的许可协议规定，公司需支付高达530万美元的监管里程碑款项和2500万美元的销售里程碑款项[191] - 公司与Virovek的许可协议规定，未来基于杆状病毒工艺产品的商业净销售额需支付低个位数百分比的版权费[192] 租赁与义务 - 公司租赁义务包括纽约总部6000平方英尺办公室（2028年1月到期）和休斯顿42342平方英尺制造设施（2029年8月到期）[181][182] - 截至2025年9月30日，公司或有价值权利负债总额为106.5万美元，其中租赁CVR为73.9万美元，知识产权CVR为32.6万美元[188] - 公司持有西雅图Eastlake Lease的转租协议，预计将收到约160万美元的转租付款[184]