财务与资金状况 - 公司预计截至2024年12月31日的现金、现金等价物和短期投资约为1.131亿美元[4] 临床试验进展与结果 - 在ENERGY 1试验和扩展访问计划中，80%的婴儿在接受INZ-701治疗后存活超过一岁，而历史存活率约为50%[10] - 所有存活患者的动脉钙化显著减少或稳定，部分患者完全消除钙化[10] - 公司已完成ENERGY 3关键试验的25名患者入组，预计2026年初公布顶线数据[13] - 公司预计在2026年1月完成ENERGY 3试验的一年给药期[13] - 在ABCC6缺乏症的成人研究中，INZ-701在48周治疗后显示出血管和视网膜病理的积极改善[14] 未来临床试验计划 - 公司计划在2026年初启动ASPIRE关键试验，预计入组约70名ABCC6缺乏症儿童患者[15] - 公司正在与FDA和EMA合作，以完善ASPIRE试验的设计[15] - 公司计划在未来几个月继续与监管机构沟通，以最终确定ASPIRE试验方案[16] 药物安全性与耐受性 - INZ-701在婴儿和幼儿中显示出良好的安全性，未观察到严重的治疗相关不良事件[10]