OJEMDA™的批准与市场表现 - OJEMDA™于2024年4月获得批准，用于治疗6个月及以上患有复发或难治性小儿低级别胶质瘤（pLGG）的患者，特别是BRAF融合或重排或BRAF V600突变的患者[7] - OJEMDA在美国上市后，收入持续增长，并与Ipsen达成海外商业合作[14] - 2024年OJEMDA的净产品收入为5720万美元，第四季度净产品收入为2901.7万美元，季度环比增长显著[38] - OJEMDA在美国的可寻址市场估计为2,000-3,000名患者[32] - 公司计划通过推动OJEMDA收入增长来实现可持续增长和长期成功[62] OJEMDA™的临床试验数据 - OJEMDA在76名可评估患者中的总体缓解率（ORR）为51%，BRAF融合或重排患者的ORR为52%，BRAF V600突变患者的ORR为50%[27] - OJEMDA的中位缓解持续时间（DOR）为13.8个月，中位缓解时间（TTR）为5.3个月[27] - 在临床试验中，51%的儿童患者肿瘤缩小至少25%，82%的儿童患者肿瘤缩小或保持稳定[34] - Tovorafenib在FIREFLY-1试验中显示出对BRAF融合和BRAF V600E突变患者的肿瘤反应，ORR（客观缓解率）为51%[77] - Tovorafenib治疗的中位持续时间为13.8个月（RAPNO-LGG评估）[77] - Tovorafenib治疗的中位反应时间为5.3个月（RAPNO-LGG评估）[77] - Tovorafenib在RANO-HGG评估中的ORR为67%，CBR（临床获益率）为93%[77] OJEMDA™的不良反应 - OJEMDA的常见不良反应包括头发颜色变化（76%）、贫血（59%）、疲劳（55%）和呕吐（50%）[30] - Tovorafenib治疗中，137名患者中有100%出现任何级别的不良事件（TEAEs），其中63%为2-3级不良事件[86] - Tovorafenib治疗中，98%的患者出现任何级别的治疗相关不良事件（TRAEs），其中42%为2-3级不良事件[86] - 最常见的治疗相关不良事件为头发颜色变化（76%），其次是贫血（59%）和CPK升高（28%）[86] - 33名患者（24%）因治疗相关不良事件导致剂量减少，50名患者（37%）因治疗相关不良事件导致剂量中断[87] - 9名患者（7%）因治疗相关不良事件导致治疗中断[87] - 剂量中断的中位持续时间为2周[87] - 最常见的治疗中断原因为肿瘤出血（3名患者）和生长速度下降（2名患者）[87] FIREFLY-2试验 - 公司计划通过FIREFLY-2试验扩展OJEMDA在前线pLGG中的适应症，预计2026年上半年完成入组[16] - FIREFLY-2试验将评估tovorafenib在pLGG一线治疗中的疗效，预计纳入约400名患者[43] DAY301项目 - 公司收购了DAY301（PTK7靶向ADC），显著扩展了其产品管线[14] - DAY301项目在2025年1月完成了首次剂量队列的清除，预计将生成临床概念验证数据[14] - DAY301是一种针对PTK7的抗体药物偶联物（ADC），具有广泛的抗肿瘤活性，预计2025年1月完成首次剂量队列[46] - DAY301在多个临床前模型中显示出优于基准的肿瘤消退活性[51] - DAY301的潜在适应症包括子宫内膜癌、食管鳞状细胞癌、胃癌、头颈部鳞状细胞癌、非小细胞肺癌、卵巢癌和小细胞肺癌[53] 公司财务状况 - 截至2024年12月31日，公司现金及短期投资总额约为5.32亿美元，无债务[14] - 公司2024年第三季度总营收为9380万美元，其中OJEMDA净收入为2010万美元，研发费用为3360万美元[60] - 公司将继续专注于资本配置，利用高效的运营模式保持强劲的财务状况[14] 公司战略与发展 - 公司计划通过临床开发管道推进FIREFLY-2和DAY301项目[62] - 公司计划利用其开发和商业化专业知识进一步扩展其多资产组合[62] - OJEMDA的目标是成为复发或难治性BRAF突变pLGG患者的二线标准治疗[39] FIREFLY-1试验的患者特征 - 在FIREFLY-1试验中，83%的患者具有BRAF融合，17%具有BRAF V600E突变[74] - FIREFLY-1试验中，患者的中位年龄为8岁，51%的患者为男性，53%为白人[74] - 在FIREFLY-1试验中，56%的患者曾接受过MEK抑制剂治疗，10%曾接受过BRAF抑制剂治疗[74]