CNTY-101的临床试验数据 - CNTY-101在ELiPSE-1试验中显示出剂量依赖性的疗效，最高剂量组（3e9）的总缓解率（ORR）达到83%[32] - CNTY-101在B细胞恶性肿瘤患者中的中位随访时间为3.34个月，患者中位年龄为66岁，80%为男性[28] - CNTY-101的剂量水平包括100 million、300 million、1 billion和3 billion，试验设计为剂量递增和剂量扩展两部分[25] - CNTY-101在ELiPSE-1试验中未观察到移植物抗宿主病（GvHD）或剂量限制性毒性（DLT），安全性良好[32] - CNTY-101的临床试验中，45%的患者曾接受过CAR-T治疗，60%的患者对上一线治疗无效[28] - CNTY-101的临床试验中，83%的患者在单剂量给药后达到客观缓解率（ORR），中位随访时间为2.9个月[32] - CNTY-101的临床试验中，大多数患者在门诊环境中接受了治疗，显示出良好的耐受性[32] - CNTY-101在剂量水平4A（3 x 10e9细胞输注）下显示出循环中的持久性，并在第15天后通过细胞游离DNA检测到[36] - CNTY-101治疗在首次周期中显示出快速且有效的B细胞耗竭，重新出现的B细胞显示出非类别转换的表型[39] - 在剂量水平3B下，CNTY-101的总体反应率（ORR）达到83%[43] - CNTY-101 在 R/R B 细胞淋巴瘤的 Phase 1 试验中显示出 83% 的客观缓解率 (ORR)，并具有良好的安全性[80] - Phase 1 ELiPSE-1 试验的更新临床数据预计将在近期公布[78] - CNTY-101 的 Phase 1 CALiPSO-1 试验已在 SLE、LN、IIM 和 dcSSc 患者中启动[80] CNTY-101的技术特性 - CNTY-101的Allo-Evasion™技术通过多次剂量给药增强了药物暴露的持久性，减少了宿主排斥反应[23] - CNTY-101的Allo-Evasion™ 1.0技术通过基因编辑实现了HLA-I和HLA-II的敲除，增强了细胞持久性和安全性[22] - CNTY-101的Allo-Evasion™技术通过IL-15的分泌增强了细胞的持久性，并通过安全开关实现了对细胞的可控消除[22] - CNTY-101 在自身免疫性疾病 (AID) 中显示出差异化特性，具有 Allo-Evasion™ 技术[80] CNTY-101的临床前研究 - CNTY-101在体外研究中显示出比原代CAR-T细胞更强的B细胞消除能力[49] - CNTY-101在24小时细胞溶解研究中，与健康供体的原代CAR-T细胞相比，对SLE患者的B细胞显示出更高的细胞溶解能力[51] 其他候选药物和平台技术 - CNTY-308是一种iPSC衍生的CD19靶向CAR-iT细胞，显示出与原代CAR-T细胞相当的临床前活性[59] - 在临床前动物研究中，Century的iPSC-CAR-T细胞显示出与原代CAR-T细胞相当的活性[66] - Century的iPSC细胞工厂平台具有解决细胞疗法关键问题的潜力[71] - Century Therapeutics 的 CRISPR 介导的基因编辑平台减少了脱靶整合，提高了基因编辑效率[75] - Century Therapeutics 的制造平台具有抗体级别的生产潜力，能够最大化产量并降低成本[76] - Century Therapeutics 的 iPSC 平台通过精确的基因编辑和克隆起源实现了产品均质性[76] 公司财务状况和设施 - Century Therapeutics 在 FY24 结束时拥有约 20 亿美元的现金及投资[79] - Century Therapeutics 拥有 53,000 平方英尺的 cGMP 设施，用于内部制造[76] 疾病背景 - 美国系统性红斑狼疮（SLE）患者数量为180,000-340,000，狼疮性肾炎（LN）患者数量为80,000-120,000[44] 临床试验进展 - CALiPSO-1是一项针对难治性B细胞介导的自身免疫性疾病的CNTY-101的1期研究（NCT06255028）[52] - Century Therapeutics 正在推进 iPSC 衍生的 NK 和 T 细胞疗法候选药物，用于癌症和自身免疫性疾病的治疗[77]