财务表现 - 2024年第四季度总净产品收入为6.382亿美元，全年净产品收入为17.9亿美元，超出全年指引超过1亿美元[4] - 2024年第四季度ELEVIDYS净产品收入为3.842亿美元，超出指引超过6000万美元，全年收入为8.208亿美元[4] - 2024年第四季度RNA-based PMO净产品收入为2.54亿美元，全年收入为9.672亿美元[4] - 2024年第四季度总产品收入同比增长75%，ELEVIDYS收入环比增长112%[3] - 2024年全年总净产品收入较2023年增长56%[3] - 公司重申2025年全年总净产品收入指引为29亿至31亿美元[4] 现金与投资 - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物、限制性现金和投资余额约为15亿美元[4] 产品信息 - ELEVIDYS是一种单剂量基因转移疗法，用于治疗杜氏肌营养不良症[5] - ELEVIDYS适用于4岁及以上杜氏肌营养不良症患者的治疗[6] - ELEVIDYS在非行走患者中的适应症基于加速批准，需在确认性试验中验证临床效益[7]