财务数据与预测 - 公司截至2024年12月31日的现金和投资总额为5320万美元[9] - 2024年第四季度初步预计收入为1510万美元，毛利率为80%-85%[10] - 2024年第三季度收入为1120万美元，运营现金消耗为360万美元[11] - 预计2025年第二季度通过认股权证行使获得1000万美元[11] - 公司第四季度收入预计约为1500万美元，全年总收入预计约为3710万美元，主要由HEPZATO的站点激活推动[73] - 公司预计毛利率将在80-85%之间，现金和投资总额预计为5320万美元，且无未偿还债务[73] - 公司预计2024年Q1至Q4的HEPZATO收入分别为200万美元、660万美元、1000万美元和1370万美元[73] - 公司预计2024年Q1至Q4的CHEMOSAT收入分别为110万美元、120万美元、120万美元和140万美元[73] - 公司预计2024年Q1至Q3的运营现金消耗分别为960万美元、450万美元和360万美元[73] HEPZATO KIT的市场与销售 - HEPZATO KIT（药物/设备）于2024年第一季度在美国推出，用于mUM治疗[10] - HEPZATO KIT是首个也是唯一一个FDA批准的全身肝脏定向疗法[10] - 2024年第三季度，HEPZATO KIT在美国的销售额达到5730万美元，年化收入预计为2.3亿美元[37] - 约800名mUM患者有资格接受HEPZATO KIT治疗，且该治疗无HLA基因型限制[37] - 公司计划在2025年底前将HEPZATO KIT的商业中心扩展至30个[42] - 截至2024年12月31日，已有14个中心开始使用HEPZATO KIT，另有20多个中心正在洽谈中[42] - 公司预计50%的目标中心将获得PPS豁免或成为NCI指定的癌症中心[50] - 公司已为HEPZATO KIT获得J-Code，并于2024年4月1日生效，预计大多数患者将在门诊接受治疗[50] - 公司已与中心合作，确保HEPZATO KIT的报销和定价策略，特别是针对罕见病患者的医疗保险覆盖[50] - 公司预计HEPZATO KIT的治疗成本为每次187,500美元，平均每位患者需要4.1次治疗，总成本约为768,750美元[37] HEPZATO KIT的临床试验与疗效 - 公司HEPZATO KIT在2023年8月14日获得FDA批准，用于治疗肝主导的转移性葡萄膜黑色素瘤（mUM）[36] - HEPZATO在治疗转移性葡萄膜黑色素瘤（mUM）的FOCUS试验中，客观缓解率（ORR）为36.3%，疾病控制率（DCR）为73.6%，中位无进展生存期（PFS）为9个月，中位总生存期（OS）为20.53个月[83] - HEPZATO是目前唯一可以重复治疗整个肝脏的肝导向治疗方法，具有显著改善生存的潜力[59] - 公司在Chopin试验的1b阶段中，HEPZATO与免疫疗法（I/O）药物联合使用显示出85.7%的客观缓解率（ORR）和100%的疾病控制率（DCR）[67] - 公司计划通过HEPZATO与免疫疗法的联合使用，减少肝转移对免疫疗法疗效的抑制作用[60] - HEPZATO在FOCUS试验中的中位总生存期（OS）为20.53个月，1年生存率为80%，中位无进展生存期（PFS）为9.03个月[85] - 与其他系统性及肝定向疗法相比，HEPZATO的中位OS显著优于Khoja等人研究的10.2个月和Rantala等人研究的12.84个月[85] HEPZATO KIT的安全性与不良反应 - 公司通过REMS培训确保HEPZATO KIT的安全使用，培训团队包括介入放射科医生、麻醉师和灌注师[39] - 在FOCUS试验中，HEPZATO治疗的患者中，64%出现血小板减少症，44%出现白细胞减少症，43%出现贫血[89] - HEPZATO的不良反应与标准美法仑使用相似，主要副作用包括血小板减少、白细胞减少和贫血[91] - 在FOCUS试验中，HEPZATO治疗的患者中，47%出现恶心，43%出现疲劳，27%出现呕吐[89] - HEPZATO治疗的患者中，29%出现国际标准化比值（INR）升高，26%出现活化部分凝血活酶时间（APTT）延长[89] - HEPZATO治疗的患者中，27%出现天门冬氨酸氨基转移酶（AST）升高，31%出现丙氨酸氨基转移酶（ALT）升高[89] - HEPZATO治疗的患者中，12%出现低钙血症，11%出现血胆红素升高[89] - HEPZATO治疗的患者中，18%出现上腹痛，11%出现呼吸困难[89] - HEPZATO治疗的患者中，13%出现背痛，12%出现腹痛[89] 未来计划与扩展 - 公司计划在2025年启动CRC（结直肠癌）和BCC（基底细胞癌）的临床试验[11] - 公司计划在2025年启动针对mBC和mCRC的第三线肝主导转移患者的临床试验[71] - 公司计划在2025年底前将HEPZATO KIT的商业中心扩展至30个[42] 市场分析 - 美国mUM（转移性葡萄膜黑色素瘤）市场总规模约为6亿美元[11] 技术优势 - HEPZATO KIT的化疗药物melphalan在肝脏中的局部浓度可提高6倍以上[23] - HEPZATO KIT的过滤系统可去除体内85%的化疗药物[23]