财务数据关键指标变化 - 2024年6月30日现金余额为6330万美元（9500万澳元），若RYONCIL获FDA批准，还有额外资金可用[21] - 2024财年净现金使用量较2023财年减少23%（1480万美元），2024财年Q4较2023财年Q4减少37%（610万美元）[24] - 公司实现员工人数和工资成本控制目标，2025财年将继续保持[25] - 2024年CEO和CMO自愿将基本工资降低30%，以非现金激励（LTIs）代替[25] - 2024年总营收为590万美元，2023年为750万美元[26] - 2024年研发支出为2540万美元，2023年为2720万美元[26] - 2024年制造支出为1570万美元，较2023年减少43%（1200万美元）[26] - 2024年税后亏损为8800万美元，调整后税后亏损为7830万美元，较2023年减少1240万美元[26][27] 急性移植物抗宿主病（aGVHD）市场情况 - 急性移植物抗宿主病（aGVHD）在约50%接受异基因骨髓移植（BMT）的患者中发生，类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR - aGVHD）死亡率高达90%[36] - 全球每年进行超过3万例异基因BMT，其中约20%为儿科患者，美国每年约进行1万例，约1500例为儿童和青少年[36] RYONCIL产品进展及效果 - Mesoblast于2024年7月8日重新提交RYONCIL的生物制品许可申请（BLA），FDA两周内接受，预计2025年1月7日前有决定[38] - RYONCIL儿科上市后针对15个高用量中心开展销售，占约50%患者[42] - 对芦可替尼治疗失败的SR - aGVHD成年患者未满足需求超40%，100天生存率仅20 - 30%，RYONCIL治疗后100天生存率达67%[44] 慢性腰痛（CLBP）市场情况 - 慢性腰痛（CLBP）在美国和欧盟各有超700万患者，50%阿片类药物处方用于CLBP[49] Rexlemestrocel - L产品效果 - Rexlemestrocel - L单次注射的3期试验显示超三年疼痛减轻，基线病程短于68个月人群疼痛减轻显著[53] - 537例患者参与的rexlemestrocel - L 3期试验显示，所有患者12个月左心室射血分数改善，治疗患者MI或中风风险降低57%，有炎症患者降低75%[77] REVASCOR产品进展及效果 - REVASCOR在19例HLHS美国单中心随机对照试验中，使左心室舒张和收缩容积12个月显著增加[67] - FDA授予REVASCOR治疗HLHS罕见儿科疾病和孤儿药称号，获批BLA后公司或获优先审评券[69] - 2024年第一季度B类会议上，FDA告知公司这些研究的全部试验数据可能支持REVASCOR在使用LVAD的缺血性HFrEF患者中加速获批[79] - 公司打算请求与FDA召开新药申请前会议，讨论数据呈现时间和FDA对缺血性HFrEF终末期心力衰竭患者加速获批申请的期望[79] 心力衰竭市场情况及相关研究效果 - 仅美国就有650万心力衰竭患者，慢性心力衰竭5年死亡率约50%，首次住院后至少75%[71] - 心力衰竭低射血分数（HFrEF）患者约占50%，超60%有潜在缺血，复发重大不良心脏事件风险高[71] - DREAM - HF试验平均随访30个月，缺血性射血分数降低的心力衰竭（HFrEF）患者（n = 158）主要不良心血管事件（MACE）显著减少[79] - LVAD - MPC研究2随访12个月，缺血性HFrEF病因的左心室辅助装置（LVAD）接受者成功脱机（n = 70）显著增加，住院率和死亡率显著降低[79]