FcRn特许经营及疾病患者数据 - 公司预计FcRn特许经营在美国和欧洲的潜在患者总数超200万[101] - 美国GD患者的患病率约为88万，发病率约为6.5万，25 - 30%的GD患者对ATD复发、不耐受或控制不佳[107] - 全球有1800万RA患者，美国有150万，70 - 80%的RA患者体内存在RA特异性自身抗体[112] - 5 - 20%的RA患者为难治性RA[112] IMVT - 1402研究计划 - 公司计划到2025年3月31日在4 - 5个适应症中开展IMVT - 1402研究，到2026年3月31日在10个适应症中开展临床试验[102] - 公司预计到2026年3月31日在总共10种适应症中启动IMVT - 1402试验，研发费用未来几年将继续增加[134] - 目前IMVT - 1402共有6个新药研究申请处于活跃状态[102] - 公司已启动IMVT - 1402在GD和难治性RA的潜在注册试验[102] 临床试验相关 - GD的2b期研究（NCT06727604）将招募约240名参与者，按1:1:1随机分组[109] - RA的2b期试验（NCT06754462）预计招募约120名参与者[115] - 公司预计2025年3月31日前公布巴托利单抗治疗重症肌无力（MG）的3期试验顶线数据，届时可能将MG注册开发项目从巴托利单抗过渡到IMVT - 1402[119] - 公司可能将慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）注册开发项目从巴托利单抗过渡到IMVT - 1402，关键研究设计或参考2025年3月31日前可得的巴托利单抗2b期试验初始数据[120] - 巴托利单抗治疗甲状腺相关性眼病（TED）的3期临床试验正在进行，预计2025年下半年出顶线结果并决定是否推进注册[123] 巴托利单抗试验数据 - 巴托利单抗概念验证2期临床试验中，高剂量（680mg/周）治疗12周后，参与者平均IgG降低77%，应答率76%，ATD无药应答率56%；低剂量（340mg/周）治疗12周，平均IgG降低65%，应答率68%，ATD无药应答率36%[121] - 2024年11月数据显示，每周高剂量巴托利单抗治疗2周时应答率达60%，12周和24周时眼球突出和睑裂也有改善[122] 费用变化（2024年第四季度与2023年同期对比） - 2024年第四季度与2023年同期相比，研发费用从4.8338亿美元增至9.452亿美元，增加4618.2万美元；一般及行政费用从1321.5万美元增至1978.2万美元，增加656.7万美元；总运营费用从6155.3万美元增至1.14302亿美元，增加5274.9万美元[142] - 2024年第四季度研发费用中，特定治疗领域成本从2457.5万美元增至5363.2万美元，增加2905.7万美元；未分配成本从2376.3万美元增至4088.8万美元，增加1712.5万美元[143] - 2024年第四季度特定治疗领域研发成本中，内分泌疾病增加860.1万美元，神经疾病增加1216.7万美元，风湿病增加748.6万美元，其他临床和非临床增加80.3万美元[143] - 2024年第四季度未分配研发成本中，人员相关费用增加1222.4万美元，其他费用增加490.1万美元[143] - 2024年第四季度，一般及行政费用较上年同期增加660万美元，主要因人员相关费用、法律及其他专业费用、信息技术成本和市场研究成本增加[147] - 2024年第四季度，利息收入较上年同期减少430万美元，主要因当年货币市场基金余额降低，以及2023年10月公开发行和私募所得资金使上年货币市场基金余额较高[148] 费用变化（2024年九个月与上年同期对比） - 2024年九个月研发费用较上年同期增加1.204亿美元，其中特定治疗领域成本增加7660万美元，未分配成本增加4380万美元[151][152][154] - 2024年九个月，已收购在研研发费用为0，2023年同期为1250万美元[155] - 2024年九个月，一般及行政费用较上年同期增加1460万美元，主要因人员相关费用、法律及其他专业费用、信息技术成本和市场研究成本增加[156] - 2024年九个月，利息收入较上年同期增加130万美元，主要因2023年10月公开发行和私募所得资金使货币市场基金余额较高[157] 财务关键数据 - 截至2024年12月31日和3月31日，公司现金及现金等价物分别为3.747亿美元和6.354亿美元[158] - 2024年和2023年第四季度，公司净亏损分别为1.111亿美元和5140万美元；2024年和2023年九个月，净亏损分别为3.074亿美元和1.84亿美元[158] - 2025年1月，公司以每股20美元的价格向特定机构合格投资者私募发行2250万股普通股，总收益约4.5亿美元[162] 协议相关财务数据 - 截至2024年12月31日，公司与三星的产品服务协议剩余最低义务约4360万美元，预计在2025 - 2029财年分别支付170万美元、1350万美元、1440万美元和1400万美元[171] - 截至2024年12月31日，HanAll协议下已支付里程碑款项3250万美元，未来可能需支付的里程碑款项最高达4.2亿美元[172] - 2023年6月30日季度，公司达成HanAll协议下第三和第四个开发及监管里程碑，并于2023年9月30日季度支付1250万美元里程碑款项[172] 资金状况及影响因素 - 截至2024年12月31日，公司现有现金及现金等价物为3.747亿美元，加上2025年1月私募所得4.5亿美元，预计至少可满足未来12个月运营及资本支出需求[173] - 截至2024年12月31日，公司现金及现金等价物为3.747亿美元，存于认可金融机构，现金等价物为投资美国政府发行和担保的优质短期证券的货币市场基金[180] - 假设利率立即变动10%，不会对公司流动性产生重大影响[180] - 公司主要位于美国，费用以美元计价，虽与外国供应商交易有外汇风险，但假设汇率立即变动10%，不会对公司流动性或合并财务报表产生重大影响[181] - 截至2024年12月31日，通胀未对公司业务、财务状况或经营成果产生重大影响[182] 会计估计及资金需求 - 2024年12月31日止三个月和九个月，公司关键会计估计较2024年3月31日年度审计合并财务报表无重大变化[178] - 公司预计短期和长期资本需求将大幅增加，用于临床开发、产品上市等多方面[179] - 公司当前资金不足以完成IMVT - 1402或batoclimab的开发和商业化，预计未来仍会产生净亏损[176] 监管批准 - 2023年6月30日季度，FDA批准公司IMVT - 1402的IND申请[104]