产品获批情况 - 2023年CASGEVY成为全球首个获批的基于CRISPR的基因编辑疗法，已在美国、欧盟等多地获批用于治疗12岁及以上镰状细胞病（SCD）或地中海贫血（TDT）患者[599] 产品临床试验推进情况 - 公司正在推进多项CASGEVY临床试验，包括针对12 - 35岁严重SCD和TDT患者的单剂量试验、5 - 11岁患者试验以及长达15年的长期随访试验[600] - 公司推进两个下一代同种异体CAR T项目，CTX112针对CD19，CTX131针对CD70，正在进行多项临床试验评估其安全性和有效性[602][603][604] - 公司体内基因编辑项目CTX310和CTX320分别针对心血管疾病相关靶点ANGPTL3和Lp(a)进行临床试验[607][608] - 公司正在开发用于治疗1型糖尿病（T1D）的基因编辑干细胞衍生疗法，有三个并行项目，其中CTX211正在进行临床试验[610] 公司合作情况 - 2015年公司与Vertex就血红蛋白病和囊性纤维化开展合作，2017年Vertex行使共同开发和商业化血红蛋白病项目的选择权，双方共同开发和商业化CASGEVY[612] - 2018年公司与ViaCyte合作开发治疗糖尿病的基因编辑同种异体干细胞疗法，2023年ViaCyte选择退出合作，公司继续推进相关产品CTX211的临床试验[613] - 2023年公司与Vertex签订非独家许可协议，Vertex可利用公司基因编辑知识产权开发治疗糖尿病产品，公司已确认2.05亿美元前期和里程碑付款收入[613] 合作及赠款收入情况 - 2024年、2023年和2022年公司分别确认3500万美元、3.7亿美元和40万美元合作收入，主要与和Vertex的合作及许可协议相关[617] - 2024年、2023年和2022年公司分别产生230万美元、120万美元和80万美元赠款收入，与和非营利实体的某些合同有关[618] - 2024年合作收入3500万美元，2023年为3.7亿美元，2024年较2023年减少3.35亿美元[641][642] - 2024年赠款收入231.4万美元，2023年为120.6万美元，2024年较2023年增加110.8万美元[641] - 2024年和2023年赠款收入分别为230万美元和120万美元[643] 成本递延支付情况 - 2024年和2023年公司可将CASGEVY项目超1.103亿美元的指定成本部分递延支付[625] 各项费用及收入对比情况 - 2024年研发费用3.20653亿美元，2023年为3.87332亿美元，2024年较2023年减少6667.9万美元[641] - 2024年一般及行政费用7297.7万美元，2023年为7616.2万美元，2024年较2023年减少318.5万美元[641] - 2024年合作净费用1.1025亿美元，2023年为1.3025亿美元，2024年较2023年减少2000万美元[641] - 2024年总运营费用5.0388亿美元，2023年为5.93744亿美元，2024年较2023年减少8986.4万美元[641] - 2024年运营亏损4.66566亿美元，2023年为2.22538亿美元，2024年较2023年亏损增加2.44028亿美元[641] - 2024年其他净收入1.03901亿美元，2023年为7181.6万美元，2024年较2023年增加3208.5万美元[641] - 2024年净亏损3.66252亿美元，2023年为1.5361亿美元，2024年较2023年亏损增加2.12642亿美元[641] - 2024年研发费用为3.207亿美元，较2023年的3.873亿美元减少约6670万美元[644] - 2024年和2023年一般及行政费用分别为7300万美元和7620万美元，减少320万美元[645] - 2024年和2023年合作净费用分别为1.103亿美元和1.303亿美元，减少2000万美元[646] - 2024年和2023年其他净收入分别为1.039亿美元和7180万美元，增长主要源于利息收入增加[648] 财务状况相关情况 - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为19.038亿美元，累计亏损13.66亿美元[649] - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为19.038亿美元，主要投资于美国国债、政府机构证券等[669] - 截至2024年12月31日，一年以内和一年以上的经营租赁及转租义务未来合同付款分别为2940万美元和2.652亿美元[665] 现金流量情况 - 2024年和2023年经营活动净现金使用量分别为1.428亿美元和2.604亿美元，减少主要因收到Vertex的里程碑款项[657] - 2024年和2023年投资活动净现金使用/提供量分别为2.805亿美元和3.746亿美元[658] - 2024年和2023年融资活动净现金提供量分别为3.32亿美元和6270万美元[659] 风险相关情况 - 若利率上升或下降1%，公司投资组合公允价值变动不显著[669] - 公司面临外币汇率风险，主要涉及瑞士法郎和英镑兑美元汇率波动[670] - 外币交易损益对公司财务报表影响不重大，且未进行外汇套期保值交易[670] - 通胀增加公司劳动力、临床试验和制造成本，但在2022 - 2024年对业务、财务状况和经营成果无重大影响[671]