临床试验数据 - 公司IGNYTE试验中抗PD - 1失败的黑色素瘤队列有140名患者，按修改后的RECIST 1.1标准总缓解率（ORR）为33.6%，按RECIST 1.1标准为32.9%，85%的缓解持续超12个月，基线缓解的中位持续时间为27.6个月，治疗开始后的中位缓解持续时间为21.6个月[117] - 公司IGNYTE试验非黑色素瘤皮肤癌（NMSC）队列中，前30名患者治疗后ORR为30%，约三分之一患者有反应，60%有临床获益[119] - 公司ARTACUS试验计划招募最多65名患者，23名可评估患者中ORR为34.5%，完全缓解（CR）为21%[120] - 公司RP2在转移性葡萄膜黑色素瘤（MUM）患者队列中ORR为29.4%，数据截止时中位缓解持续时间（DOR）为11.47个月，2024年6月该队列疾病控制率为58.8%[124] 药品申请与审评 - 公司于2024年11月向FDA提交RP1与nivolumab联合治疗晚期黑色素瘤的生物制品许可申请（BLA），FDA授予突破性疗法认定并接受申请，给予优先审评，处方药用户付费法案目标日期为2025年7月22日[117] 试验计划 - 公司IGNYTE - 3试验计划在全球超100个地点开展，评估RP1与nivolumab联合治疗晚期黑色素瘤患者[118] - 公司已启动并正在招募RP2用于未接受过免疫检查点抑制剂治疗的MUM患者的注册导向研究[124] 资金筹集情况 - 自2018年7月20日首次公开募股（IPO）以来，公司共筹集约11.018亿美元净收益，其中IPO筹集1.012亿美元，四次后续公开发行筹集8.62亿美元，2024年6月私募投资筹集9670万美元，按市价发行筹集4190万美元[128] - 截至2024年12月31日，公司通过出售股权证券获得净收益11.018亿美元，通过债务获得净收益4280万美元[170] 净亏损情况 - 2024年和2023年截至12月31日的三个月净亏损分别为6630万美元和5110万美元，九个月净亏损分别为1.732亿美元和1.607亿美元[129] - 截至2024年12月31日，公司累计亏损8.744亿美元[129] - 2024年第四季度净亏损为6634万美元，2023年同期为5112万美元，亏损增加1522万美元[156] 资金状况与运营支持 - 截至2024年12月31日，公司现金及现金等价物和短期投资为5.365亿美元，现有资金至少可支持未来12个月的运营费用和资本支出需求[133] 收入情况 - 公司尚未从产品销售中获得任何收入，若产品研发成功获批或达成合作、许可协议，未来可能产生收入[134] 费用构成 - 公司自成立以来的费用仅包括研发成本和一般及行政成本[135] 研发支出报销 - 英国政府将对公司符合条件的研发支出最高按14.5%的比例进行报销，该激励作为其他收入[149] 税收情况 - 2024年和2023年截至12月31日的九个月里，公司在计算年度有效税率时排除了英国，因预计该地区会产生普通亏损且无法确认税收优惠[154] - 截至2024年12月31日和2024年3月31日，公司已对净递延税资产全额计提减值准备[155] - 2024年全年美国所得税拨备为60万美元，2023年为50万美元[161] 费用对比 - 2024年第四季度研发费用为4800.4万美元，2023年同期为4284.7万美元，整体增加515.7万美元[156][157] - 2024年第四季度销售、一般及行政费用为1801.5万美元，2023年同期为1369.3万美元，增加432.2万美元[156] - 研发费用增加主要因未分配费用增加约670万美元，其中人员相关成本增加370万美元，其他成本增加300万美元；直接研究成本减少150万美元主要因CERPASS研究结束和IGNYTE晚期黑色素瘤队列完成入组，以及公司重新分配支出[157][158] - 2024年第四季度销售、一般和行政费用为1800万美元，较2023年同期的1370万美元增加430万美元[159] - 2024年第四季度其他收入（支出）净额为30万美元，较2023年同期的590万美元减少560万美元[160] - 2024年前九个月研发费用为1.355亿美元，较2023年同期的1.324亿美元增加310万美元[163] - 2024年前九个月销售、一般和行政费用为4680万美元，较2023年同期的4360万美元增加320万美元[166] - 2024年前九个月其他收入净额为970万美元，较2023年同期的1580万美元减少610万美元[167] 现金流量情况 - 2024年前九个月经营活动净现金使用量为1.385亿美元，2023年同期为1.393亿美元[171] - 2024年前九个月投资活动净现金使用量为1610万美元，2023年同期为提供7400万美元[171] - 2024年前九个月融资活动净现金提供量为2.525亿美元，2023年同期为1640万美元[171] 未来资本需求 - 公司未来资本需求用于多项业务，包括开展RP1、RP2和RP3临床试验等[180] 合同义务情况 - 截至2024年12月31日的九个月，公司合同义务和承诺无重大变化[184] 合作协议情况 - 2018年2月公司与BMS达成协议，BMS免费提供nivolumab用于与RP1的1/2期临床试验，2020年1月协议扩展至新增125名抗PD - 1治疗失败的黑色素瘤患者队列[185] - 2018年5月公司与Regeneron达成协议，开展多项临床试验，开发成本平分，2022年7月Regeneron完成初始研究预算费用报销，公司预计无后续报销[190] - 2022年12月公司与Roche达成协议，在结直肠癌和肝细胞癌领域合作，开展两项30名患者队列的三线结直肠癌和两项15名患者队列的二线肝细胞癌信号发现研究，双方分担成本[192] - 2023年7月公司与Incyte达成协议，开展约40名不可切除、高危皮肤鳞状细胞癌患者的信号发现研究，双方平分成本，2024年8月协议因Incyte终止药物开发而终止[193] 研发费用估计 - 公司需估计应计研发费用，依据与CMO和CRO的合同及服务情况，目前无重大调整[197] 股票奖励情况 - 公司以股票期权和受限股票单位形式向员工等授予基于股票的奖励，按ASC 718计量，使用Black - Scholes模型估计期权公允价值[199] - 公司按奖励获得者工资成本或服务付款分类方式对基于股票的补偿费用进行分类[201] 会计准则披露 - 可能影响公司财务状况和经营成果的近期发布会计准则在合并财务报表附注2中披露[202]