公司基本信息 - 公司成立于2002年，2003年开始运营，总部位于华盛顿特区[27] - 公司于2002年在特拉华州成立，主要行政办公室位于华盛顿特区[168] 公司商业产品组合 - 公司商业产品组合包括Fanapt、HETLIOZ和PONVORY三款产品，还有多款药物和产品新适应症在研发中[26] 公司面临的风险 - 公司面临的风险包括依赖产品商业成功、HETLIOZ面临仿制药竞争、产品未来表现受多种因素影响等[20] - 公司业务受定价和报销政策不确定性、第三方支付方拒绝报销、FDA审批不确定性等影响[20] - 公司依赖外包安排开展多项活动，可能面临供应链中断风险[20] - 公司可能无法遵守政府法规和医疗欺诈与滥用法律，依赖有限的专业药房分销HETLIOZ [20] - 公司产品可能有副作用，临床试验结果不确定，使用净运营亏损和税收抵免结转有局限性[23] - 公司依赖有限的第三方制造商，原材料供应可能有问题，可能失去关键人员[23] - 公司可能面临产品责任诉讼、欧盟价格控制、医疗立法改革等不利影响[23] - 公司知识产权保护可能不足，可能卷入专利诉讼，无法获得市场独占权[23] - 公司业务面临多种风险，依赖Fanapt、HETLIOZ和PONVORY的商业成功[20] - 公司面临HETLIOZ的仿制药竞争[20] - 公司的tradipitant新药申请可能不被FDA批准[20] - 公司依赖第三方制造商生产产品，供应链可能中断[20][23] - 公司产品可能有副作用，影响监管批准和市场销售[23] - 公司临床研究依赖第三方，结果不确定且成本高[23] - 公司面临知识产权相关诉讼风险，专利保护可能不足[23] 产品销售数据 - 2024年Fanapt治疗精神分裂症（片剂）美国净销售额为9430万美元，HETLIOZ治疗Non - 24（胶囊）美国净销售额为7670万美元，PONVORY治疗复发型多发性硬化症（片剂）美国净销售额为2780万美元[29] - 公司商业产品组合包括Fanapt、HETLIOZ和PONVORY，2024年净销售额分别为9430万美元、7670万美元和2780万美元[29] 疾病相关数据 - 精神分裂症在全球约1%的人口中发病，多在青春期晚期或成年早期发病[30] - Non - 24影响美国约8万名全盲个体，HETLIOZ是首个获FDA批准治疗Non - 24的药物[32][33] - SMS在美国估计每15000 - 25000例出生中就有1例受影响，HETLIOZ是首个获FDA批准用于SMS患者的药物[35] - 精神分裂症在全球约1%的人口中发病[30] - HETLIOZ获得美国FDA孤儿药认定，Non - 24在美国影响约8万人[33] - SMS在美国的发病率约为每15000 - 25000例出生中有1例[35] - DSPD影响约1%的人口，目前尚无FDA批准的治疗方法[43] 产品获批情况 - 2009年5月FDA批准Fanapt用于成人精神分裂症的急性治疗，2016年5月批准用于成人精神分裂症的维持治疗[30] - 2024年4月FDA批准Fanapt片剂用于成人双相I型障碍相关的躁狂或混合发作的急性治疗，同年第三季度开始商业发布[31] - 2014年1月HETLIOZ胶囊在美国获批用于治疗成人Non - 24，同年4月在美国商业发布[32][33] - 2020年12月HETLIOZ胶囊和口服混悬液在美国获批分别用于16岁及以上成人和3 - 15岁儿童SMS的夜间睡眠障碍治疗[35] - 2021年3月FDA批准PONVORY用于成人复发型MS的治疗，同年4月在美国商业发布[36] - 2024年4月，FDA批准Fanapt片剂用于成人双相I型障碍的急性治疗，第三季度开始商业推广[31] - 2014年1月，HETLIOZ胶囊获美国FDA批准用于治疗成人Non - 24，4月在美国商业推出[32][33] - 2020年12月，HETLIOZ胶囊和口服混悬液获美国FDA批准用于治疗SMS患者的夜间睡眠障碍[35] - 2023年12月，公司从Janssen购买了PONVORY在美国和加拿大市场的营销和销售权[36] 产品管线及临床研究 - 公司产品管线包括处于临床开发或监管审查阶段的多种产品，如Bysanti IM、Tradipitant等[39] - 2018年10月公司对Fanapt LAI进行药代动力学研究，2024年第四季度启动Fanapt LAI的III期项目[40] - 2021年公司启动Fanapt和米沙必利酮的生物等效性研究，2024年第四季度启动米沙必利酮治疗MDD的III期临床研究[40] - 2018年3月和5月公司分别公布HETLIOZ治疗时差紊乱的JET8和JET研究结果，12月FDA接受HETLIOZ治疗时差紊乱的sNDA申请，2019年8月16日收到CRL，2025年1月DC Circuit就请愿举行口头辩论，目前请愿仍在进行中[41] - 2023年7月FDA接受HETLIOZ治疗失眠的sNDA申请，2024年3月4日收到CRL，2024年10月收到拒绝就失眠sNDA进行审批听证会的拟议命令[42] - HETLIOZ治疗DSPD的III期临床研究正在进行中[43] - 2024年第四季度FDA接受PONVORY治疗银屑病和溃疡性结肠炎的IND申请[44] - 2024年12月FDA接受tradipitant治疗胃轻瘫的NDA申请，设定PDUFA目标行动日期为2024年9月18日，当天收到CRL，2025年1月收到听证机会通知并接受[47] - 2024年第四季度公司提交tradipitant预防与晕动病相关呕吐的NDA申请[50] - 2017年9月公司公布tradipitant单药治疗特应性皮炎的II期临床研究结果，2020年2月公布EPIONE研究结果，该研究未达到主要终点，EPIONE 2研究于2020年暂停[52][53] - 2025年1月公司与AnaptysBio, Inc.达成独家全球许可协议，获得imsidolimab的全球开发、制造和商业化权利[55] - 公司于2018年第四季度启动VTR - 297治疗血液系统恶性肿瘤的I/II期临床研究，2024年1月FDA批准其治疗甲癣的IND申请，4月启动I期临床研究且已完成入组[57][58] - 公司正在评估VSJ - 110治疗过敏性结膜炎，其在干眼症模型中显示出疗效，并在体外和体内试验中表现出抗炎特性[59] - 2022年10月，VPO - 227获FDA孤儿药认定用于治疗霍乱，公司已获批准在孟加拉国开展其治疗霍乱的I期研究[60] - 2022年公司与OliPass合作开发ASO分子，2023年6月VCA - 894A获FDA孤儿药认定用于治疗CMT2S，2024年1月FDA批准其IND申请；2024年12月，VGT - 1849A获FDA孤儿药认定用于治疗真性红细胞增多症[63][64] - 2018年10月公司为Fanapt LAI的药代动力学研究招募第一名患者，2024年第四季度启动Fanapt LAI治疗精神分裂症的III期项目[40] - 2021年公司启动Fanapt和milsaperidone的生物等效性研究，2024年第四季度启动milsaperidone治疗重度抑郁症的III期临床研究[40] - 2018年3月和5月公司分别公布JET8和JET研究治疗时差紊乱的结果，2018年12月FDA接受HETLIOZ治疗时差紊乱的sNDA申请，目标行动日期为2019年8月16日，2024年1月哥伦比亚特区地方法院支持公司的简易判决动议，2025年1月哥伦比亚特区巡回上诉法院就请愿书进行口头辩论，目前请愿仍在审理中[41] - 2023年7月FDA接受公司HETLIOZ治疗失眠的sNDA申请，目标行动日期为2024年3月4日，2024年3月收到CRL，2024年6月收到听证通知，2024年8月申请简易判决，2024年10月收到拒绝就失眠sNDA进行可批准性听证的拟议命令，2024年12月提交回应[42] - HETLIOZ治疗DSPD的III期临床研究正在进行中[43] - 2024年第四季度FDA接受PONVORY治疗银屑病和溃疡性结肠炎的研究性新药（IND）申请[44] 公司许可协议 - 公司因与诺华的和解协议获得Fanapt在美国和加拿大的权利，2014 - 2019年向赛诺菲支付净销售额3%的制造技术固定特许权使用费，在特定市场和条件下，需向赛诺菲支付最高6%的非制造技术固定特许权使用费至2026年11月[67] - 公司与百时美施贵宝签订HETLIOZ许可协议，已支付3750万美元前期费用和里程碑义务金，美国以外地区净销售额特许权使用费率为5%，美国地区特许权使用费率于2022年12月从10%降至5%，并于2024年4月结束[68] - 公司与礼来签订tradipitant许可协议，已支付500万美元前期费用和开发里程碑费用，截至2024年12月31日，美国和欧盟首次批准营销授权的里程碑分别为1000万美元和500万美元，销售里程碑最高达8000万美元[69][70] - 2025年1月，公司与Anaptys签订imsidolimab独家全球许可协议，支付1000万美元前期费用和500万美元现有药品供应费用，Anaptys有资格获得最高3500万美元的未来监管批准和销售里程碑款项，公司需支付10%的全球净销售额特许权使用费[72] - 公司与加州大学旧金山分校签订CFTR激活剂和抑制剂许可协议，已支付160万美元前期费用和开发里程碑费用，截至2024年12月31日，开发里程碑剩余1190万美元，未来监管批准和销售里程碑为3300万美元[74] - 公司因与诺华的和解协议获得VQW - 765独家全球许可，诺华有资格获得净销售额最高达中两位数的分级特许权使用费[76] 产品专利情况 - 产品®Fanapt编号有US 8,586,610、US 8,652,776等多个，类型为治疗方法[79] - 产品®HETLIOZ编号有US 9,060,995、US 9,539,234等多个，类型有治疗方法和药物物质[79] - 产品编号US 10,945,988、US 10,980,770等类型为治疗方法[80] - 产品编号US 11,566,011、US 11,760,742等类型为药物物质[80] - 产品编号US 11,202,770类型为药物制剂[80] - 产品®PONVORY编号有US 8,273,779、US 9,062,014等，类型有治疗方法和药物物质[80] - 产品编号US RE43,728类型为新化学实体[81] - 产品编号US 11,951,097类型为治疗方法[81] - Fanapt美国新化学实体（NCE）专利2016年到期，其他国家2010年到期，基因型治疗方法专利2027年到期，最新治疗方法专利2031年12月到期，微球长效注射（LAI）制剂专利欧洲部分市场2022年到期、美国2024年到期，水性微晶LAI制剂专利美国和欧洲部分市场2023年到期[82] - HETLIOZ美国NCE专利2022年12月到期，25项治疗方法专利2033 - 2041年到期，5项药物物质专利2035年到期，HETLIOZ LQ药物制剂专利2040年到期[83] - PONVORY美国NCE保护将于2026年3月到期，活性成分再版专利原2024年11月到期，经专利期限延长至2029年11月，活性成分结晶形式专利2032年5月到期，4项治疗方法专利1项2024年11月到期、其余3项2025年12月 - 2042年10月到期[86] - 加拿大PONVORY相关专利2740313号2029年10月到期，2968180号因补充保护证书（CSP）2036年4月到期，化合物专利2545582号2024年11月到期，数据保护2029年4月28日结束，6年无提交日期为2027年4月28日[87] - tradipitant NCE专利除美国外2023年4月到期，美国2024年6月到期[88] - imsidolimab专利预计提供排他权至2030年代后期[89] - VQW - 765 NCE专利2023年在美国、欧洲和其他市场正常到期[93] - 欧洲法律为HETLIOZ提供至少10年数据或市场排他权，基本专利可通过补充保护证书（SPC）延长最多5年，完成儿科调查计划（PIP）可额外延长6个月或孤儿适应症市场排他权2年[85] 专利诉讼情况 - 公司就Fanapt对多家仿制药公司提起哈奇 - 韦克斯曼诉讼，部分已解决[82] - 公司就HETLIOZ对Teva、Apotex、MSN等提起多起专利侵权诉讼，部分案件有判决结果，部分仍在审理中[83][84] 客户收入占比 - 2024年有四个主要客户，各占总收入超10%，合计占2024年全年总收入的69%[96] 产品制造协议 - 公司与Patheon的Fanapt制造协议规定，每年需从其订购至少70%美国及其他指定国家Fanapt片剂预计年产量[103] - 公司与Patheon的HETLIOZ制造协议规定，需从其订购至少80% HETLIOZ胶囊预计年产量[103] 产品商业推出情况 - Fanapt口服片剂2009年5月获美国批准治疗精神分裂症，2010年1月在美国商业推出；2024年4月获美国批准用于成人双相I型障碍急性治疗，2024年第三季度在美国商业推出[95] - HETLIOZ胶囊2014年1月获美国批准治疗非24小时睡眠觉醒障碍，2014年4月在美国商业推出；2020年12月，HETLIOZ胶囊和口服混悬液获美国批准治疗史密斯 - 马吉尼斯综合征夜间睡眠障碍，2021年3月口服混悬液在美国商业推出；2015年7月，HETLIOZ胶囊获欧盟批准用于完全失明成人治疗非24小时睡眠觉醒障碍，2016年8月在德国商业推出[95] - PONVORY片剂2021年3月获美国批准用于成人复发型多发性硬化症治疗，4月由杨森在美国商业推出；2021年4月获加拿大批准用于成人复发型多发性硬化症治疗，