业务依赖与不确定性 - 公司业务高度依赖bezuclastinib项目及开发其他候选产品的能力，且开发和商业化存在不确定性[227][228] - 公司产品候选药物获批和商业化存在不确定性，若获批，其商业成功受多种因素影响[310][311] 候选药物开发风险 - 若候选药物开发中出现不可接受的副作用，可能需放弃或限制开发，还可能需制定风险评估和缓解策略[231] - 公司可能选择不开发、暂停、降低优先级或终止某些候选产品或项目[243] 市场竞争风险 - 公司面临来自全球各大制药和生物技术公司的激烈竞争，竞争对手资源更丰富[232][234] 临床试验风险 - 临床试验患者招募可能遇到困难，会导致成本增加、影响试验进度和结果[235][236] - 候选药物目标患者群体的发病率和患病率未精确确定，市场机会可能小于预期[237] - 临床试验昂贵、耗时且难以设计实施，失败率高，结果不可预测[238] - 目前临床试验患者数量少，结果可靠性可能低于大样本试验[241] - 公布的临床试验中期、“顶线”和初步数据可能会随更多数据变化，受审计和验证影响[242] 合作与联盟风险 - 公司可能寻求合作或战略联盟，但不一定能实现预期收益，且合作存在风险[244][245] 市场接受度风险 - 公司产品候选药物的商业成功取决于医疗界的市场接受度，若未获足够认可，可能无法产生显著产品收入和盈利[248] 国际运营风险 - 公司计划在美国以外寻求产品候选药物的监管批准，国际运营风险可能对盈利运营能力产生重大不利影响[249] 产品责任风险 - 公司面临产品责任诉讼风险，可能导致巨额负债并限制产品候选药物的商业化[250] 第三方合作风险 - 公司依赖第三方进行临床试验和相关活动，若第三方未履行职责或未按时完成任务，可能影响产品候选药物的批准和商业化[253] - 公司依靠第三方制造药物候选物，可能面临数量、成本、质量等问题，影响开发和商业化工作[257] - 公司与第三方制造商无长期供应协议，可能无法获得制造设施的优先使用权，且制造商可能无法遵守法规要求[258] - 公司用于bezuclastinib的API和药品由单一来源供应商提供，失去供应商可能严重损害业务[261] - 公司依赖第三方知识产权许可，许可终止可能导致重大权利丧失[283] 监管批准风险 - 公司产品候选药物的FDA监管批准过程漫长，可能会经历重大延迟，且临床开发失败风险高[265] - 公司产品候选药物可能因患者产生耐药性、临床结果不支持、监管机构不同意监管计划等原因无法获得监管批准[266] 法规政策风险 - 医疗保健立法和行业变化对公司的影响未知，可能对商业模式产生不利影响[271] 合规风险 - 公司面临员工、合作伙伴等不当行为风险，若产品获FDA批准，合规成本可能显著增加[274] - 公司获取临床试验健康信息面临隐私责任风险，违反相关法律可能面临刑事处罚[275] - 公司产品营销若违反法规，可能面临刑事起诉、民事处罚等后果[278] 知识产权风险 - 公司通过多种方式保护知识产权，但可能无法有效竞争，专利申请也不一定能获得有效保护[279,280,281] - 第三方可能挑战公司专利有效性等，影响产品合作开发和商业化[282] - 公司可能无法通过收购和授权获得产品组件和工艺必要权利[284] - 第三方知识产权侵权索赔可能阻碍或延迟公司产品研发[285] - 公司为保护或执行专利可能参与诉讼，成本高、耗时长且可能不成功[288] - 公司专利可能被判定无效或不可执行，法律诉讼结果不可预测，失去专利保护可能对业务产生重大不利影响[290] - 专利期限可能不足以保护公司产品的竞争地位，产品候选药物的专利可能在商业化前后过期[291][292] - 美国专利正常有效期一般为自最早的美国非临时申请日起20年，可通过专利期限调整延长或因终端弃权缩短[291] - 《1984年药品价格竞争和专利期限恢复法案》允许美国专利期限最多延长5年，但剩余期限总计不超过产品批准日起14年，且每个产品只能申请一次[293] - 欧盟统一专利法院（UPC）于2023年6月1日开始受理专利案件，单个UPC程序可能导致公司在多个欧盟国家的专利保护部分或全部丧失[297] - 公司商标和商号可能面临挑战、侵权等问题，商标注册可能被拒绝或面临反对程序，产品名称需获FDA等机构批准[300] 人员依赖风险 - 公司高度依赖关键人员，包括首席执行官、首席财务官等，失去他们且无法找到合适替代者可能导致产品开发延迟[301] 信息系统风险 - 公司信息系统易受多种因素影响，如自然灾害、网络攻击等，可能导致数据丢失、业务中断[305] - 若公司系统出现问题导致数据丢失或信息泄露，可能需承担通知义务、面临法律诉讼和行政罚款，产品开发和商业化可能延迟[306] 人员数量变化 - 过去两年公司全职员工数量从138人增加到205人[303] 财务亏损与资金需求 - 公司运营自成立以来消耗大量现金，预计未来继续为产品候选药物的临床和临床前开发投入大量资金[308] - 公司自2014年3月成立以来每年均出现净亏损，预计未来仍将持续[310] - 公司未来可能需要筹集大量资金，出售股票等证券可能导致现有股东股权稀释和股价下跌[317] 股权结构 - 截至2024年12月31日，公司高管、董事和持股≥5%股东共持有约55.9%已发行普通股[315] 净运营亏损限制 - 截至2024年12月31日，约7300万美元联邦净运营亏损和150万美元州净运营亏损受2020年7月限制，每年限额30万美元[312] 股价波动风险 - 公司股票价格可能波动，投资者可能损失部分或全部投资，且股价波动可能引发证券集体诉讼[314] 现金及等价物情况 - 截至2024年12月31日和2023年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券分别为2.871亿美元和2.732亿美元[420] 利率风险 - 公司投资组合面临利率风险，假设利率曲线上下变动100个基点，不会显著影响利率敏感金融工具的公允价值，但可能影响未来收益和现金流[422] 通货膨胀风险 - 通货膨胀可能增加公司运营费用，重大不利的通胀变化可能对未来经营业绩产生负面影响[424]