财务数据关键指标变化 - 2024年全年研发费用为6600.1万美元，较2023年的5677.8万美元增加922.3万美元[10][20] - 2024年全年一般及行政费用为2895.3万美元，较2023年的3004.7万美元减少109.4万美元[11][20] - 2024年全年净亏损为8929.8万美元，合每股亏损0.36美元，2023年净亏损为1.11566亿美元，合每股亏损0.96美元[12][20] - 截至2024年12月31日，公司现金及现金等价物为1.39036亿美元，2023年为1.4394亿美元[12][22] - 公司预计当前现金资源可支持计划运营费用和资本需求至2026年第四季度[12] 业务线（REVEAL试验）数据关键指标变化及进展 - REVEAL试验A部分已完成对10名雷特综合征患者的给药，其中高剂量组6人（1x10¹⁵总载体基因组），低剂量组4人（5.7x10¹⁴总载体基因组）[5] - 截至2025年2月17日数据截止，两个REVEAL 1/2期试验中接受给药的10名儿科、青少年和成年患者对TSHA - 102高、低剂量总体耐受良好，无治疗相关严重不良事件或剂量限制性毒性[6] - 预计2025年上半年提供TSHA - 102关键试验设计更新[7] - 预计2025年上半年公布REVEAL青少年和成人试验中高剂量组（n = 3）的安全性和有效性数据以及低剂量组（n = 2）的相关数据更新[8] - 预计2025年上半年公布REVEAL儿科试验中高剂量组（n = 3）的安全性和有效性数据以及低剂量组（n = 2）的相关数据更新[9]