财务数据关键指标变化 - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和投资约为12亿美元，较2024年9月30日的13亿美元减少约6000万美元[2][17] - 2024年第四季度总营收为1690万美元，2023年同期为170万美元；2024年全年总营收为1850万美元，2023年为750万美元[20] - 2024年第四季度研发费用为9360万美元，2023年同期为8500万美元；2024年全年研发费用为3.394亿美元，2023年为3.301亿美元[21] - 2024年第四季度一般及行政费用为6230万美元，2023年同期为4410万美元；2024年全年一般及行政费用为2.153亿美元，2023年为1.736亿美元[22] - 2024年第四季度净亏损为1.5亿美元，合每股亏损1.26美元；2024年全年净亏损为5.895亿美元，合每股亏损5.26美元[23] - 2025年GAAP运营费用指引为6.7亿 - 7.1亿美元，非现金股票薪酬费用指引为1.1亿 - 1.2亿美元[25] - 截至2024年12月31日现金及短期投资为1076014千美元，2023年12月31日为614824千美元[33] - 截至2024年12月31日总负债为1537045千美元，2023年12月31日为1210639千美元[33] - 截至2024年12月31日股东赤字为135372千美元，2023年12月31日为386323千美元[33] - 2024年全年许可和里程碑收入为15000千美元，2023年为3500千美元[35] - 2024年全年合作收入为3474千美元，2023年为4030千美元[35] - 2024年全年总营收为18474千美元，2023年为7530千美元[35] - 2024年全年研发费用为339408千美元，2023年为330123千美元[35] - 2024年全年一般及行政费用为215314千美元，2023年为173612千美元[35] - 2024年全年净亏损为589526千美元，2023年为526244千美元[35] - 2024年全年基本和摊薄后每股净亏损为5.26美元，2023年为5.45美元[35] 业务线进展关键指标变化 - 美国FDA接受aficamten新药申请，PDUFA目标行动日期为2025年9月26日[4] - EMA已验证aficamten的上市许可申请，预计4月收到EMA的第120天问题清单[5] - 中国NMPA接受aficamten新药申请并进行优先审评[5] - 预计2025年第二季度公布MAPLE - HCM的 topline 结果[2][18]