现金和投资情况 - 截至2024年12月31日，公司现金和投资总额为12.211亿美元，包括美国国债、美国和非美国政府机构债券等[290] - 2024年12月31日现金及现金等价物为9485.7万美元，2023年为1.13024亿美元；2024年短期投资为9.81157亿美元，2023年为5.018亿美元[310] - 2024年12月31日现金、现金等价物和投资增至12.211亿美元，2023年12月31日为6.554亿美元[323] - 截至2024年12月31日，现金及现金等价物为94857千美元，2023年为113024千美元[332] - 截至2024年12月31日，受限现金为375千美元，2023年同样为375千美元[332] - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物及受限现金总额为95232千美元，2023年为113399千美元[332] - 2024年购买投资1,293,416千美元，投资到期收回744,225千美元[319] 利率变动对投资和负债的影响 - 假设市场利率上升1%，公司投资价值在2024年12月31日和2023年12月31日将分别下降约610万美元和240万美元[291] - 假设2024年12月31日用于衡量2024 RP OM贷款协议、RP CK - 586 RPA和RP多期贷款协议衍生品的贴现率下降1%，公允价值将增加，确认损失约540万美元[292] - 2024年，公司因衡量2024 RP OM贷款协议和RP CK - 586 RPA的贴现率变化，确认负债估计公允价值变动损失约1960万美元[292] - 2024年12月31日，贴现率范围为10% - 18%，而2024年6月30日为14% - 18%，导致负债估计公允价值增加[292] 票据情况 - 截至2024年12月31日，2026年票据未偿还金额为2110万美元，固定利率4.0%；2027年票据未偿还金额为5.4亿美元，固定利率3.5%[293] - 截至2024年12月31日，2026年票据和2027年票据的公允价值分别估计为9510万美元和6.517亿美元[293] - 截至2024年12月31日，2026年票据未偿还本金2110万美元，2027年票据未偿还本金5.4亿美元[429] - 2026年票据在特定条件下可赎回，2024年12月31日持有人可选择转换，当日部分转换为151股，有效利率为4.6%，未摊销债务发行成本为0.2百万美元，将在约1.9年摊销[433][436] - 2027年票据持有人在特定情况下可转换，公司在2025年7月7日前不可赎回，有效利率为4.2%，2024年未满足转换条件，未摊销债务发行成本为8.5百万美元，将在约2.5年摊销[434][435][437] - 2024 - 2022年，2026年票据总利息费用分别为959千美元、952千美元、3620千美元；2027年票据分别为22165千美元、21974千美元、10730千美元[436][437] - 截至2024年12月31日，2027年和2026年票据未来最低付款总额分别为596700千美元、22821千美元，本金分别为540000千美元、21131千美元，净账面价值分别为531467千美元、20903千美元，估计公允价值分别为651.7百万美元、95.1百万美元[438] 负债相关情况 - 截至2024年12月31日，与收入参与权购买协议相关的负债净额为4.622亿美元，2024年公司确认该协议相关负债的非现金利息费用为 - 4880万美元[303] - 截至2024年12月31日，按公允价值计量的与RPI交易相关的负债账面价值为1.37亿美元，衍生负债公允价值为1130万美元；2024年公司确认与RPI交易相关负债的公允价值变动为 - 1960万美元，衍生负债公允价值变动为130万美元[308] - 2024年12月31日应收账款为1665万美元，2023年为128.3万美元；2024年预付费用和其他流动资产为1527.6万美元，2023年为1194.4万美元[310] - 2024年12月31日总资产为14.01673亿美元，2023年为8.24316亿美元；2024年总负债为15.37045亿美元，2023年为12.10639亿美元[310] - 2024年12月31日普通股股份为118,209,139股，金额为118美元，累计赤字为135,372美元[316] - 2024年净亏损589,526千美元，净现金用于经营活动395,890千美元[319] - 公司自成立以来累计亏损约27亿美元，2024年净亏损5.895亿美元[323] 营收、费用和亏损情况 - 2024年总营收为1847.4万美元，2023年为753万美元，2022年为9458.8万美元[313] - 2024年总运营费用为5.54722亿美元，2023年为5.03735亿美元，2022年为4.1879亿美元[313] - 2024年净亏损为5.89526亿美元，2023年为5.26244亿美元，2022年为3.88955亿美元[313] - 2024年基本和摊薄后每股净亏损为5.26美元，2023年为5.45美元，2022年为4.33美元[313] 公司业务和风险情况 - 公司最早可能在2025年开始商业销售并记录收入[324] - 公司面临新药研发、依赖关键人员、获取资金等风险[324] - 公司主要通过出售普通股、合作协议付款等方式筹集资金[324] - 公司有一个主要业务活动，运营一个可报告的业务部门[328] 会计政策和核算方法 - 公司对2024 RP OM贷款协议和RP CK - 586 RPA相关负债选择按公允价值计量[350] - 公司将嵌入式衍生工具相关负债按公允价值在合并资产负债表中确认[351] - 研发成本在发生时计入运营费用，主要包括临床试验成本等[352] - 公司按资产和负债法核算所得税[353] - 基本净亏损每股通过净亏损除以当期已归属普通股加权平均数计算，摊薄净亏损每股考虑潜在稀释性普通股[360] RPI交易相关情况 - 2024年5月，公司进行2024 RPI交易，包括2024 RP OM贷款协议等[350] - 2022年RPI交易安排对价总计1.5亿美元，含两笔5000万美元预付款和5000万美元里程碑付款[363] - 2024年RPI交易对价2亿美元，其中RP Aficamten RPA分配3330万美元，Tranche 6 of RP Multi Tranche Loan Agreement分配4120万美元等[365] - RP OM贷款协议提供1亿美元本金贷款，2024年第二季度执行时记录负债1.047亿美元[368][372] - 若omecamtiv mecarbil 2028年6月30日前3期临床试验成功且2029年12月31日前获FDA营销批准，公司需支付7500万美元、2500万美元及2%全球年净销售额[373] - 若omecamtiv mecarbil 2028年6月30日前3期临床试验成功但2029年12月31日前未获FDA营销批准，需支付237.5%本金的18笔季度现金付款[373] - 若omecamtiv mecarbil 2028年6月30日前3期临床试验未成功，需支付227.5%本金的22笔季度现金付款[373] - RP CK - 586 RPA中，RPI ICAV最多支付2亿美元，其中5000万美元预付，后续最多1.5亿美元用于资助潜在3期临床试验[375] - 2024年第二季度执行RP CK - 586 RPA时记录负债1270万美元[377] - 2024年公司记录与2024 RP OM贷款协议和CK - 586 RPA负债公允价值变动相关的损失1960万美元[379] - 2024年第二季度，公司因2024年RPI交易将RP Aficamten负债账面价值增加3330万美元[384][390] - 截至2024年12月31日和2023年12月31日，RP Aficamten负债账面价值的内含利率分别约为23.5%和24.8%[384] - 2017年2月，公司将部分奥西卡麦角新碱未来净销售特许权使用费权利以9000万美元出售给RPFT，同时RPFT以1000万美元购买875656股公司普通股，RP OM负债初始确认为9230万美元，特许权使用费率为5.5%[385] - 截至2024年12月31日和2023年12月31日，RP OM负债账面价值的内含利率约为0.1%[387] - 2023年第三季度，公司因2022年RP Aficamten特许权购买协议收到5000万美元额外对价[390] - 截至2024年12月31日，根据2022年RP贷款协议，公司有权获得4和5期贷款，4期可提取7500万美元（2025年4月3日前），5期可提取10000万美元（2025年11月25日前），6期已在2024年5月22日提取5000万美元，7期在未来FDA批准阿非卡麦后一年内（2025年12月31日前获批）可按公司意愿提取1.75亿美元[392][393] - 1、4、5、6、7期贷款到期需支付金额为贷款本金的190%[395] - 截至2024年12月31日，1和6期贷款的加权平均实际利率约为11.8%，估计公允价值为1.1亿美元[398][399] - 2024年，公司因衍生负债公允价值变动录得130万美元收益，截至2024年12月31日，衍生负债公允价值为1130万美元[403] - 2024年5月28日，RPI ICAV以每股51美元购买980392股公司普通股，私募所得款项为5000万美元[404] 合作协议收入情况 - 2021年Corxel OM许可协议确认收入5490万美元，2020年Corxel Aficamten许可协议确认收入3650万美元[410] - 2024年修改Corxel Aficamten许可协议，确认1500万美元预付款收入，1000万美元或有付款因不确定性受限[411] - 2024、2023、2022年Corxel合作收入分别为330万、130万、90万美元[412] - 2024年12月31日Corxel应收账款为1650万美元，2023年为30万美元[413] - 2024年与拜耳达成日本合作协议，获5240万美元预付款，有望获最高6300万欧元里程碑付款及销售提成[415] - 2024年12月31日递延收入为5240万美元，来自拜耳协议预付款[417] - 2024、2023、2022年Astellas合作收入分别为0、270万、570万美元[419] 金融资产公允价值情况 - 2024年12月31日金融资产公允价值为1.21918亿美元，2023年为6327.05万美元[422][423] 折旧费用情况 - 2024、2023、2022年折旧费用分别为950万、1190万、580万美元[426] 股票发行和收益情况 - 2024年授权普通股1.63亿股，发行和流通1.18209139亿股；2023年授权普通股1.63亿股，发行和流通1.01637922亿股[310] - 2024年5月28日，公司完成普通股公开发行，总收益约575.0百万美元，净收益约563.2百万美元；同时私募配售收益为50.0百万美元[439] - 截至2024年12月31日，2004年计划授权可授予股份为5.1百万股[441] - 2024 - 2022年，股票期权行使内在价值分别为112.6百万美元、33.8百万美元、46.3百万美元；加权平均授予日公允价值分别为40.65美元/股、24.67美元/股、24.77美元/股；授予日公允价值分别为57.5百万美元、51.1百万美元、26.9百万美元[442] - 2024 - 2022年，受限股票单位（RSU）和绩效股票单位（PSU）公允价值分别为52.6百万美元、28.6百万美元、26.2百万美元[445] - 2023 - 2024年，公司通过修订后的ATM机制分别发行5016170股、1237460股普通股，净收益分别为164.2百万美元、93.6百万美元[448] - 2024年，公司授予458357个绩效股票单位（PSU），确认费用7.6百万美元，截至12月31日未摊销基于股票的薪酬为6.0百万美元[449][450] - 2024年按员工股票购买计划（ESPP）发行140,703股，均价32.76美元；2023年发行136,065股，均价30.43美元；2022年发行98,153股，均价32.89美元；截至2024年12月31日，有263,119股普通股预留用于ESPP发行[452] - 2024年、2023年和2022年基于股票的薪酬