产品审批进展 - pz - cel生物制品许可申请（BLA）获FDA优先审评，PDUFA目标行动日期为2025年4月29日，预计2025年第三季度治疗首位患者[1][3] - 2024年12月，Ultragenyx向FDA提交UX111（原ABO - 102）AAV基因疗法的BLA，2025年2月获FDA受理和优先审评，PDUFA日期为2025年8月18日[4] 资金状况 - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物、短期投资和受限现金总计9810万美元，2023年12月31日为5260万美元[5] - 公司估计现有资金足以支持运营至2026年，不考虑pz - cel商业销售潜在收入或PRV出售所得[6] 费用与亏损情况 - 2024年全年研发费用为3440万美元，2023年为3110万美元；一般及行政费用为2990万美元，2023年为1900万美元[7] - 2024年全年净亏损6370万美元，合每股亏损1.55美元，2023年净亏损5420万美元，合每股亏损2.53美元[7] 收入情况 - 2024年全年许可及其他收入为0，2023年为350万美元[13] 资产负债与股东权益情况 - 截至2024年12月31日，总资产为1.08931亿美元，2023年12月31日为6400.2万美元[15] - 截至2024年12月31日，总负债为6490万美元，2023年12月31日为4917.6万美元[15] - 截至2024年12月31日，股东权益为4403.1万美元，2023年12月31日为1482.6万美元[15]