LX2020 HEROIC - PKP2试验进展 - LX2020 HEROIC - PKP2一期/二期试验队列1中，前两次治疗后活检PKP2蛋白表达分别增加71%和115%，首位参与者治疗6个月后室性早搏减少67%（从861次降至284次）[1][10] - LX2020 HEROIC - PKP2一期/二期试验队列2完成招募，预计2025年下半年公布中期临床数据更新[1][10] 公司财务状况 - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物和投资为1.285亿美元，预计可支持公司运营至2027年[1][10][15] 研发费用变化 - 2024年第四季度研发费用为1840万美元，2023年同期为820万美元；2024年全年研发费用为7410万美元，2023年为5310万美元[10] 总务和行政费用变化 - 2024年第四季度总务和行政费用为900万美元，2023年同期为680万美元；2024年全年为3170万美元，2023年为1540万美元[10] 净亏损情况 - 2024年第四季度净亏损为2590万美元，合每股亏损0.78美元；2023年同期净亏损为1420万美元，合每股亏损0.86美元；2024年全年净亏损为9830万美元，合每股亏损3.09美元；2023年为6640万美元，合每股亏损12.40美元[10] LX2006研究进展 - LX2006治疗Friedreich共济失调（FA）心肌病与FDA就关键研究进一步达成一致，包括以蛋白质表达作为共同主要终点[1] - LX2006预计在注册试验中使用液相色谱质谱法（LCMS）测量frataxin蛋白表达[3] LX2020药物资格 - 2025年3月，欧洲委员会授予LX2020治疗PKP2 - ACM孤儿药资格[10] 药物耐受性情况 - LX2006和LX2020总体耐受性良好，暂无与治疗相关的严重不良事件报告[1][5][10]