财务数据关键指标变化 - 截至2024年12月31日，公司现金及现金等价物为6980.2万美元，预计可支撑运营至2027年[1][9][16] - 2024年全年研发费用从2023年的1740万美元增至2090万美元，增加350万美元[6] - 2024年全年一般及行政费用从2023年的1840万美元增至2640万美元，增加800万美元[7] - 2024年全年净亏损4330万美元，2023年同期为2950万美元[8] - 截至2024年12月31日，公司发行的普通股总数为775728034股，美国存托股票（ADS）当量为155145606份[10] - 2024年全年总营收为0，2023年为1000万美元[18] - 2024年全年运营亏损4740万美元，2023年为2840万美元[8][18] 业务线进展 - Setrusumab的Orbit 3期研究正朝着第二次中期分析推进，预计2025年年中进行[1][5] - 2025年第一季度，欧洲委员会授予Alvelestat治疗AATD - LD的孤儿药资格[5] 合作业务数据 - 公司与Ultragenyx的合作包括高达2.45亿美元的潜在额外里程碑付款以及商业销售版税[11]