财务数据关键指标变化 - 2024年12月31日现金余额为3800万美元（6100万澳元），完成全球私募配售后续现金约2亿美元（3.22亿澳元），此次配售筹集1.7亿美元（2.6亿澳元）[20] - 2025财年上半年净运营现金支出为2070万美元，较2024财年上半年减少22%[20] - 2024年12月因FDA批准RYONCIL，2300万美元的库存减值准备转回并确认为库存资产[20] - 2025财年上半年总营收320万美元，2023年同期为340万美元；税后亏损4790万美元，2023年同期为3250万美元[21] - 2025财年上半年研发支出2060万美元，其中820万美元为非现金付款；管理与行政费用1720万美元，其中部分为非现金付款[22] RYONCIL产品相关数据 - RYONCIL是首个获FDA批准用于2个月及以上儿童类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR - aGvHD）的现成细胞疗法[28] - RYONCIL在第28天的总体缓解率置信区间为56.4 - 82.0[32] - RYONCIL治疗儿科SR - aGvHD推荐剂量为每公斤体重2×10⁶个间充质干细胞，每周静脉输注2次，连续4周；每次静脉输注批发采购成本为19.4万美元[45] - 对鲁索替尼治疗无效的成人SR - aGVHD患者超过40%，这些患者100天生存率仅为20 - 30%，而使用RYONCIL治疗后100天生存率为73%[59] 市场需求相关数据 - 全球每年进行超3万例异基因骨髓移植（BMT），约20%为儿科患者；美国每年约1500名儿童和青少年接受异基因BMT[29] - 治疗死于SR - aGvHD的儿童费用约250万美元，比存活患者高180万美元[37] - 15家高销量移植中心约占患者总数的50%，公司目标是针对45家高销量中心的809名患者[51] - 超60%的成人和儿童克罗恩病患者无法通过抗TNF药物实现缓解，20 - 30%的患者在20岁前被诊断，多达80%的医学难治性克罗恩病患者和20%的医学难治性溃疡性结肠炎患者最终需要手术治疗[53] - 美国儿童炎症性肠病患病率约为60,000 - 80,000，年发病率约为7,000例[54] - 慢性下腰痛（CLBP）影响超700万患者，美国和欧盟各有超700万患者受退行性椎间盘疾病导致的CLBP困扰，50%的阿片类药物处方用于CLBP[63] - 美国约有100万缺血性射血分数降低的心力衰竭（HFrEF）且有炎症的患者，心力衰竭影响650万美国人，HFrEF约占所有患者的50%，超60%的HFrEF患者有潜在缺血[70] 产品试验效果相关数据 - 单次注射rexlemestrocel - L + HA的3期试验显示，疼痛缓解超三年，在病程短于基线研究中位数68个月的特定人群中疼痛缓解最明显[66] - MPCs对比对照组，可使HFrEF和基线炎症患者的心血管死亡率降低60 - 80%[73] - DREAM - HF试验显示，缺血性HFrEF患者平均随访30个月后主要不良心血管事件（MACE）显著减少；LVAD - MPC研究2显示，缺血性HFrEF病因的LVAD接受者随访12个月后成功脱机人数显著增加，住院率和死亡率显著降低[79] 产品资质与未来规划 - 2024年FDA授予REVASCOR罕见儿科疾病指定（RPDD）、再生医学先进疗法（RMAT）指定和孤儿药指定（ODD）[80] - 公司预计未来6至12个月推进多个产品管线获FDA批准[82] - RYONCIL儿科和成人产品将在美国医院用于SR - aGvHD[82] - 炎症性疾病研究将在儿科和成人标签扩展方面展开[82] - REVASCOR用于低射血分数成人心力衰竭和先天性心脏病儿童[82] - 心力衰竭产品正准备加速批准申请[82] - Rexlemestrocel - L慢性腰痛3期试验在多地点积极招募[82] - 慢性腰痛300名患者随机、安慰剂对照试验，主要终点为减轻疼痛[82]