公司业务定位 - 公司是生物技术公司，专注研发治疗衰老疾病的疗法，尤其关注溶酶体药物[72] UBX1325研究进展 - 2020 - 2021年开展UBX1325多项研究，2020年10月一期临床研究显示DME患者高剂量组最佳矫正视力平均改善9.5个ETDRS字母，nAMD患者平均改善3.2个ETDRS字母[73] - 2021年5月启动UBX1325的二期BEHOLD研究，共65名患者参与，随机分为两组，患者此前平均6个月内接受4.03次抗VEGF注射，基线平均最佳矫正视力61.4个ETDRS字母，中央亚区厚度约439.6微米[74] - 2022 - 2023年BEHOLD研究公布多阶段数据，24周时UBX1325治疗组最佳矫正视力较基线提高6.2个ETDRS字母，较假手术组高7.6个ETDRS字母，中央亚区厚度较基线减少5.4微米，假手术组增加34.6微米，无救援治疗患者比例UBX1325组为59.4%，假手术组为37.5%[76] - 2023 - 2024年开展UBX1325的二期b ASPIRE研究，2024年8月完成52名患者入组，患者随机1:1分配接受10μg UBX1325或2mg阿柏西普，每8周注射一次，持续6个月[79] - 2025年3月公布ASPIRE研究24周和部分36周数据，24周时UBX1325不劣于阿柏西普，UBX1325治疗组24周视力提高5.2个字母，36周提高5.5个字母，在中度疾病患者中表现优于阿柏西普[82] - 2022 - 2023年开展UBX1325治疗nAMD的二期ENVISION研究，2022年9月完成50名患者入组，2023年3月公布数据显示24周时UBX1325单药治疗组视力较基线平均下降0.8个ETDRS字母，52%患者无需抗VEGF治疗[83][85] 公司融资与收益 - 2023年11月9日公司与现有认股权证持有人达成诱导要约，持有人以2.045美元/股的价格行使认股权证购买214.3万股普通股，公司获得约440万美元总收益，扣除费用后净额用于运营等[87] 公司财务关键指标变化 - 截至2025年3月31日，公司三个月净亏损730万美元，2024年同期为580万美元，累计亏损5.176亿美元，预计短期内运营现金流不会为正[88] - 基于当前运营计划，公司现有资金预计可支持到2025年第四季度，存在持续经营的重大疑虑，需筹集额外资金[89] - 2025年第一季度研发费用为277.2万美元，较2024年同期的372.1万美元减少94.9万美元[100][101] - 2025年第一季度行政及一般费用为411.9万美元，较2024年同期的387.8万美元增加24.1万美元[100][102] - 2025年第一季度利息收入为26万美元，较2024年同期的51.3万美元减少25.3万美元[100][104] - 2025年第一季度认股权证负债亏损为61万美元，而2024年同期为收益137.6万美元，减少198.6万美元[100][105] - 2025年第一季度其他净支出为6.1万美元，较2024年同期的8万美元减少1.9万美元[100][106] - 2025年第一季度净亏损为730.2万美元，较2024年同期的579万美元增加151.2万美元[100][107] - 截至2025年3月31日，公司累计亏损为5.176亿美元，且短期内无法实现经营活动产生正现金流[107] - 公司现有资金预计可维持运营至2025年第四季度，这引发了对公司持续经营能力的重大怀疑[108] - 公司公开发行股份市值低于7500万美元，受“小货架”规则限制，12个月内销售股份不得超过公开发行股份市值的三分之一[113] - 2022年3月和10月的货架注册声明下，销售代理Cowen有权获得最高3%的销售总收益，但2025年第一季度均无股份销售[115][116] - 2025年第一季度经营活动使用现金635.7万美元，2024年同期为518.3万美元[121] - 2025年第一季度投资活动提供现金677.6万美元，2024年同期使用现金719万美元[121] - 2025年和2024年第一季度融资活动均无现金流入[121] - 2025年第一季度现金、现金等价物和受限现金净增加41.9万美元，2024年同期净减少1237.3万美元[121] - 2025年第一季度经营活动使用现金主要源于净亏损730万美元，调整非现金费用20万美元和净经营资产负债变化120万美元[123] - 2024年第一季度经营活动使用现金主要源于净亏损580万美元，调整非现金费用30万美元和净经营资产负债变化90万美元[124] - 2025年第一季度投资活动现金流入源于有价证券到期780万美元，部分被购买有价证券100万美元抵消[125] - 2024年第一季度投资活动现金流出源于购买有价证券1350万美元，部分被有价证券到期630万美元抵消[125] - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为1690万美元[136] - 市场利率1%的变动不会对公司投资组合总价值产生重大影响[136]