药品获批与研究进展 - 2025年5月8日，FDA批准AVMAPKI FAKZYNJA CO - PACK用于治疗KRAS突变复发性低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）成年患者[153][158] - RAMP 301研究预计2025年底完成全部患者入组，该研究旨在评估avutometinib和defactinib联合用药对比标准护理化疗或激素疗法治疗复发性LGSOC的疗效和安全性[156] - RAMP 203研究中，avutometinib和LUMAKRAS的双联疗法已进展到推荐的2期剂量，即4mg avutometinib联合960mg LUMAKRAS；2024年新增三联疗法队列，计划剂量水平评估队列于2025年第一季度完成入组[160][161] - 2022年5月，公司从Pancreatic Cancer Network获得最高380万美元的“Therapeutic Accelerator Award”资助RAMP 205研究；8月，又获得额外50万美元用于患者样本收集和转化分析[162] - RAMP 205研究所有剂量水平已扩展至每组12名患者，预计2025年上半年选择推荐的2期剂量进行试验扩展[163][165] - 2025年1月14日，公司提前行使对VS - 7375的GenFleet期权，2025年第一季度在美国提交IND申请，4月获FDA批准，预计2025年年中启动1/2a期试验[168] 财务关键指标 - 累计亏损与资金状况 - 截至2025年3月31日，公司累计亏损10.076亿美元，2025年和2024年第一季度净亏损分别为5210万美元和3390万美元[170] - 截至2025年3月31日，公司拥有现金、现金等价物和投资共计1.176亿美元[170] - 截至2025年3月31日，公司拥有现金、现金等价物和投资共计1.176亿美元[196] - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和投资为1.176亿美元，主要为现金和美国政府货币市场基金[202] 财务关键指标 - 持续经营能力 - 公司预计未来仍会有运营亏损，且持续产生运营成本执行战略计划，这些情况对公司持续经营能力产生重大怀疑[170][172] - 公司计划通过现有资金、潜在未来里程碑和特许权使用费、产品收入或其他战略融资机会为运营提供资金，但这些机会存在风险，对持续经营能力评估而言并非很可能实现[173] 财务关键指标 - 费用与损益变化 - 2025年第一季度研发费用为2915.2万美元，较2024年同期的1770.7万美元增加1144.5万美元，增幅65%[178] - 2025年第一季度销售、一般和行政费用为1502.2万美元，较2024年同期的1035.2万美元增加467万美元，增幅45%[178] - 2025年第一季度总运营费用为4417.4万美元，较2024年同期的2805.9万美元增加1611.5万美元，增幅57%[178] - 2025年第一季度净亏损为5210.3万美元，较2024年同期的3386.3万美元增加1824万美元，增幅54%[178] - 2025年第一季度利息收入为96万美元，较2024年同期的136.7万美元减少40.7万美元，降幅30%[178] - 2025年第一季度利息费用为19.2万美元，较2024年同期的113万美元减少93.8万美元，降幅83%[178] - 2025年第一季度债务清偿损失为182.6万美元，2024年同期无此项损失[178] 财务关键指标 - 现金流量 - 2025年第一季度经营活动净现金使用量为3867.6万美元，2024年同期为2830.7万美元[198] - 2025年第一季度融资活动提供净现金6742.7万美元，2024年同期为84.6万美元[198] - 2025年季度和2024年季度经营活动使用的现金分别为3870万美元和2830万美元[199] - 2025年季度投资活动无现金流入或流出，2024年季度投资活动提供的现金为3100万美元，部分被少于10万美元的物业和设备购买所抵消[199] - 2025年季度融资活动提供的现金包括7500万美元的票据购买协议所得、2270万美元的2021年8月ATM所得等，部分被4260万美元的贷款协议还款等抵消；2024年季度融资活动提供的现金包括130万美元的保险费融资所得等，部分被40万美元的保险费融资付款等抵消[200] 财务关键指标 - 利率与负债影响 - 利率立即变动100个基点对公司投资组合的公允价值无重大影响[202] - 截至2025年3月31日，公司总负债中以非功能货币计价的金额 immaterial[203] - 截至2025年3月31日，公司根据票据购买协议借款7500万美元，票据按浮动利率计息[204] - 当前利率提高10%，2025年第一季度现金利息费用增加 immaterial[205]