新冠疫情影响 - 公司面临着新冠疫情引起的高度波动的股价，未来经济复苏的不确定性可能对业务、财务状况和运营结果产生重大不利影响[575] - 全球经济不利条件可能对公司的业务、财务状况或运营结果产生不利影响[576] 基因编辑技术风险 - 基因编辑技术是一项尚未为人类治疗使用验证的新技术，公司的研发可能会面临意外成本、延迟或无法完成产品候选物的开发和商业化[577] - 公司专注于开发利用基因编辑技术的疗法，该技术尚未经过临床测试，成功开发产品候选物需要安全地将基因编辑器传递到靶细胞中[578] - 公司的未来成功高度依赖于基因编辑技术、细胞递送方法和该技术的治疗应用的成功开发[581] - 公司可能需要解决其他安全问题，并且需要通过单次给药实现这些目标并展示永久性矫正[580] - 基因编辑领域的开发活动目前面临一系列风险，包括与在美国进行专利干扰程序和在欧洲进行反对程序的某些知识产权权利和使用相关的风险[583] 临床试验风险 - 临床药物开发涉及漫长且昂贵的过程，结果不确定，因为基因编辑是一项新技术，将规管公司潜在产品候选物的监管环境是不确定的，可能会发生变化[585] - 公司和合作伙伴在临床试验中可能会遇到许多意外事件，这些事件可能会延迟或阻止公司获得营销批准或商业化任何公司可能确定和开发的产品候选物[591] - 公司需要提交IND或临床试验申请给监管机构，并获得监管机构的批准才能开始临床开发，由于产品候选物基于新的基因编辑技术，可能无法获得监管机构的批准继续进行临床开发[594] 竞争环境 - 公司面临着激烈的竞争环境，可能会影响其成功营销或商业化任何可能开发的产品候选药物[638] - 公司将面临来自全球主要制药公司、专业制药公司和生物技术公司的竞争[639] 知识产权风险 - 公司寻求通过许可知识产权和在美国和国外提交专利申请来保护自己的专有位置[727] - 公司无法获得或维持与技术和产品候选者相关的专利保护可能会对业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响[731] - 公司目前没有拥有任何已发行的专利[736]