CAMBRIDGE, Mass., Oct. 30, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Prime Medicine, Inc. (Nasdaq: PRME), a biotechnology company committed to delivering a new class of differentiated one-time curative genetic therapies, today announced that it will host a virtual event on Wednesday, November 12, 2025, to discuss its liver disease franchise and strategy, with a focus on Wilson’s Disease. Prime Medicine remains on track to file an investigational new drug (IND) and/or clinical trial application (CTA) for PM577, its Prime Edi ...

-- Webcast event to begin at 8:00am ET on Wednesday, November 12, 2025 --CAMBRIDGE, Mass., Oct. 30, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Prime Medicine, Inc. (Nasdaq: PRME), a biotechnology company committed to delivering a new class of differentiated one-time curative genetic therapies, today announced that it will host a virtual event on Wednesday, November 12, 2025, to discuss its liver disease franchise and strategy, with a focus on Wilson’s Disease. Prime Medicine remains on track to file an investigational new dr ...

Prime Medicine (NasdaqGM:PRME) FY Conference October 21, 2025 08:45 AM ET Company ParticipantsAllan Reine - CEODevyn Smith - CEOGilmore O'Neill - CEOEmma Wang - Co-founder and CTOTian Zhu - Co-founder and CEOConference Call ParticipantsGula Lifshitz - Biotech AnalystGula LifshitzFor the morning. Maybe let's start there. Welcome to Chardan's ninth annual Genetic Medicines Conference. Before we begin, let me share the compliance statement. It covers the presentations today. Our conference presenters have atte ...

**关键要点总结** **一、 公司与技术平台** * 公司为Prime Medicine (NasdaqGM:PRME)，专注于基于Prime Editing（引导编辑）技术的基因和细胞疗法开发[2] * Prime Editing技术被描述为下一代基因编辑方法，具有高安全性和多功能性[4] 其通过单链DNA断裂进行编辑，避免了双链断裂，从而显著降低了脱靶编辑、染色体易位等风险[5] 该技术能够直接写入新的遗传密码，实现永久性基因修正，可纠正多种突变类型（如转换、颠换、移码突变等）[6][7] 并具备进行大片段精准插入的能力[8] **二、 研发管线与战略重点** * 公司当前研发重点集中于肝脏疾病管线，包括威尔逊病（Wilson's disease）和α-1抗胰蛋白酶缺乏症（Alpha-1 antitrypsin deficiency）项目，两者均计划于明年进入临床[8] 威尔逊病项目（PM577）预计在2025年上半年提交新药临床试验申请（IND），α-1项目预计在年中提交IND/临床试验申请（CTA）[9] * 囊性纤维化（Cystic fibrosis）项目是后续重点，目标是治疗超过90%的患者，目前正探索腺相关病毒（AAV）和脂质纳米颗粒（LNP）两种递送方式[10][45] 公司与百时美施贵宝（BMS）在体外CAR-T领域存在合作，并已获得1.1亿美元首付款[11][48] * 公司决定停止慢性肉芽肿病（CGD）项目，尽管在两名患者中获得了卓越的临床概念验证数据（显示可能功能性治愈），但主要原因是该疾病为超罕见病，美国患者群体过小（约250名），商业机会有限[12][14][15] **三、 核心项目详述与差异化优势** * **威尔逊病（PM577）**：选择该适应症作为领先体内项目的原因包括：其致病突变主要为颠换突变，只有Prime Editing技术能够纠正[26] 当前标准疗法（铜盐、锌盐、螯合剂）存在患者依从性差、疗效有限（患者寿命仍缩短）等问题，未满足需求高[27] 预估美国患者约10,000-11,000名，公司编辑器可覆盖约60%的美国患者；全球潜在可治疗患者可能超过20,000名，考虑到其一次性治愈的潜力，商业价值可能超过200亿美元[28][29][30] 预计2027年获得临床数据，可能采用铜PET扫描、铜蓝蛋白等作为早期生物标志物[32][34][35] * **α-1抗胰蛋白酶缺乏症**：公司相信其Prime Editing疗法能脱颖而出 相较于替代疗法，基因编辑能实现内源性蛋白表达，响应急性期反应，更符合生理[38] 相较于RNA编辑疗法（需长期慢性给药，维持效果存疑），Prime Editing是潜在的一次性治愈疗法[39][40] 相较于碱基编辑疗法（存在旁观者编辑，产生的蛋白非全部为野生型），Prime Editing能100%恢复野生型蛋白[42] **四、 技术验证、递送与业务发展** * CGD项目的积极临床数据被视为对Prime Editing平台的有效验证，证明了在人体细胞中实现高效率编辑的能力以及编辑后细胞在患者体内良好的定植和功能，降低了平台本身的风险[17][19][21] * 递送系统是关键，肝脏项目使用公司自有的通用肝脏LNP，显示出较高的肝细胞编辑效率，这种模块化方法有助于加速后续肝脏项目的开发[43][44] 对于其他器官（如肺、脑），公司正在探索不同的递送方式（如针对囊性纤维化开发了不同于肝脏LNP的专用LNP），并关注该领域的进展[22][45] * 业务发展是公司战略的重要组成部分，目标是通过与不同领域的合作伙伴进行多项合作，以最大化技术价值、惠及更多患者并获取资金[46][47][48] **五、 财务状况与近期催化剂** * 公司截至第二季度末拥有约2.6亿美元现金，预计现金可支撑运营至2027年[50] * 未来12-18个月的关键催化剂包括：威尔逊病和α-1抗胰蛋白酶缺乏症项目在2025年进入临床，以及这两个项目在2027年获得的临床数据[50]

生物科技公司盘后股价异动综述 - 多家生物科技公司股价在周二盘后交易中出现显著波动，主要驱动因素包括临床试验进展、融资公告以及即将举行的产品展示会 [1] Prime Medicine Inc (PRME) - 公司股价在盘后交易中上涨8.14%，报收5.05美元，此前常规交易时段已上涨16.46% [2] - 第二季度财报显示净亏损收窄至5260万美元，合每股亏损0.41美元，营收为112万美元 [3] - 其慢性肉芽肿病项目早期临床数据显示，单次输注PM359后免疫功能快速恢复 [3] - 公司完成1.442亿美元的公开发行，并从囊性纤维化基金会获得600万美元资金，作为总额2400万美元承诺的一部分，用于推进其囊性纤维化项目 [3] - 未来催化剂包括计划于2026年提交威尔逊病和α-1抗胰蛋白酶缺乏症的研究性新药申请，初步临床数据预计在2027年公布 [4] - 与Beam Therapeutics的知识产权仲裁预计在2026年上半年解决，这可能影响α-1抗胰蛋白酶缺乏症项目的未来经济性 [4] Meihua International Medical Technologies Co. Ltd (MHUA) - 公司股价在盘后交易中上涨7.55%，报收0.4444美元，此前常规交易时段下跌2.62% [4] - 公司定于2025年9月18日公布季度财报 [5] Elutia Inc (ELUT) - 公司股价在盘后交易中上涨10.17%，报收1.30美元，此前常规交易时段下跌3.28% [5] - 新发布的临床数据表明，其生物信封能显著简化心脏植入式电子设备再次手术的难度，降低手术难度超过40% [6] - 公司将于2025年9月17日在Vizient创新技术交流会上展示其EluPro抗生素洗脱生物信封 [6] Aligos Therapeutics Inc (ALGS) - 公司股价在盘后交易中上涨2.79%，报收9.20美元，此前常规交易时段下跌4.48% [7] - 公司在2025年柏林国际乙型肝炎病毒会议上展示了六项临床前研究数据，包括其衣壳组装调节剂ALG-000184的新数据以及针对丁型肝炎病毒的新型反义寡核苷酸策略 [8] - 这些发现支持公司正在进行的2期B-SUPREME试验，并将其研发管线扩展至丁型肝炎病毒领域 [8] - 未来催化剂包括B-SUPREME研究的持续入组和数据更新、丁型肝炎病毒靶向反义寡核苷酸项目临床候选药物的选定，以及定于2025年11月5日发布的财报 [9] Bionano Genomics Inc (BNGO) - 公司股价在周二常规交易时段暴跌35.74%，但在盘后交易中反弹6.74% [10] - 股价下跌紧随公司宣布一项1000万美元的公开发行，发行价格为每股2.00美元，并附有E系列和F系列认股权证 [11] - 此次发行预计于2025年9月17日左右结束，如果所有认股权证被行权，总收益可能达到3000万美元，资金将用于营运资本和一般公司用途 [11] - 近期有出版物强调其光学基因组映射技术在癌症生物标志物分析中的应用价值 [12] - 美国医疗保险和医疗补助服务中心发布了一项针对光学基因组映射技术用于先天性遗传疾病的新CPT代码的初步支付决定，这可能支持未来的报销途径 [12] Cognition Therapeutics Inc (CGTX) - 公司股价在盘后交易中上涨6.21%，报收1.71美元，此前常规交易时段上涨4.55% [12] - 其主导候选药物zervimesine在针对早期阿尔茨海默病的2期START研究中已达到75%的入组目标 [13] - 该试验获得国家老龄化研究所支持，旨在评估18个月内的认知和功能结果 [13] - 公司近期完成了一笔3000万美元的注册直接发行，以支持3期临床开发 [13]

财务表现 - 公司总收入增长51%至3.1亿美元 订阅收入增长55% [1] - 调整后净亏损收窄至每股0.03美元 去年同期为0.40美元 [1] - 调整后毛利率从77%提升至82% 主要得益于托管成本降低和规模效益 [1] - 自由现金流从去年负3200万美元改善至正5750万美元 [6] - 订阅年度经常性收入(ARR)达12.5亿美元 同比增长36% 其中云ARR增长57%至11亿美元 [2] 业务亮点 - 公司在网络安全弹性市场表现强劲 第二季度新增订阅ARR达7100万美元 [2] - 资产负债表包含15亿美元现金及有价证券 同时有11亿美元可转换债务 [6] - 分析师预测2025年收入增长39.2% 2026年增长25% [7] 市场定位 - 公司专注于数据安全、备份恢复和云数据保护 估值达152亿美元 [3] - 年内股价上涨17% 跑赢大盘表现 [3] - 被ARK下一代互联网ETF纳入 持仓占比1% 总投资额3500万美元 [3][7] 基因编辑公司财务 - 第二季度净亏损5260万美元 [12] - 期末持有1.154亿美元现金及等价物 不包括8月融资新资金 [12] - 获得囊性纤维化基金会支持 资金可支持研发至2027年 [12] 基因编辑技术进展 - 公司估值6.977亿美元 专注于Prime Editing基因编辑技术开发 [10] - 核心领域包括肝脏疾病、肺部疾病、免疫癌症疗法和罕见病 [10] - 第二阶段慢性肉芽肿病(CGD)临床数据取得突破 首次证明能恢复人体免疫功能 [11] - 平台技术可精准修复多种基因突变 应用范围涵盖免疫疾病、癌症和传染病 [13] 基因编辑市场表现 - 年内股价上涨32.9% 大幅超越市场 [10] - 被ARK基因组革命ETF纳入 持仓占比1.9% 总投资额1900万美元 [9][10] - 平均目标价6.50美元 隐含63%上涨空间 最高目标价10美元隐含150.6%涨幅 [14]

Question-and-Answer SessionAbsolutely. Maybe -- I know we were talking about this before, but you've recently become CEO of the company. And so maybe you could just kind of outline your strategic priorities, what you've been focused on, how you've been focusing your time and effort in this role now at the company?Allan ReineCEO & Director Yes. So as we think about -- as I think about strategic priorities and sort of capital allocation plan and how we really just build the best company that we can over the l ...

公司股票交易平台扩展 - 公司普通股已获准在美国OTCQB Venture Market上市交易，交易代码为"WSRIF"，并于2025年9月9日生效 [1] - 此次在OTCQB上市是对公司在加拿大证券交易所现有上市交易的补充，公司将继续在CSE交易，代码为"WSR" [2] 上市的战略意义与管理层观点 - OTCQB被公认为国际公司的成熟公开市场，能为美国投资者提供更好的渠道、透明度和流动性 [2] - 公司总裁兼首席执行官Blake Morgan表示，这是扩大公司对美国投资者覆盖范围的关键里程碑，有助于提升市场曝光度、流动性和股东价值 [2] - 此举旨在扩大公司的股东基础，并提升其在美国资本市场的知名度 [2] 公司业务与资产概况 - 公司是一家矿产勘探和开发公司，目标是通过开发勘探资产、收购更多勘探资产以及与行业领导者寻求合资或出售等合作方式来增加股东价值 [2] - 公司目前拥有9个未勘测的连续矿产主张权，总面积达4,740公顷，位于不列颠哥伦比亚省的Revelstoke矿区 [2] - 公司资产群位于不列颠哥伦比亚省Revelstoke东南约50公里处，大致在废弃的Camborne社区以北10公里 [2]

涉及的行业或公司 * 公司为Prime Medicine (NasdaqGM:PRME) 一家专注于基因编辑疗法的生物技术公司[1] * 行业为生物制药行业 特别是基因编辑和基因治疗领域[2] 核心观点和论据 **战略重点与资本配置** * 公司战略重点聚焦于短期内能降低风险、成功概率高、存在显著未满足医疗需求且商业机会大的项目[5] * 核心项目包括两个肝脏疾病项目（威尔逊病和α-1抗胰蛋白酶缺乏症）以及囊性纤维化项目[6][7] * 公司进行了裁员 将总现金需求削减约一半 并将现金跑道延长至2027年[59][60] **Prime Editing技术的差异化优势** * 该技术能完成CRISPR-Cas9的所有功能 但通过单链断裂进行编辑 避免了双链断裂导致的脱靶效应、插入缺失和染色体易位等问题[12] * 技术核心是在向导RNA上添加逆转录酶和模板 能够将特定的DNA序列写入基因组 而不仅仅是敲除基因或进行单碱基替换 从而能够将患者修复至野生型蛋白[13][16] * 该技术适用于其他技术无法触及的突变类型 例如重复序列扩展切除和颠换突变疾病 在神经系统疾病等领域具有独特潜力[8][9] **主要研发项目进展与市场机会** * **威尔逊病项目**：计划在2026年上半年提交新药临床试验申请 临床前数据显示在低剂量下即可实现高效率编辑 并观察到肝脏铜含量显著降低等表型改善[28][41] 美国患者约10,000-11,000人 初始针对占30%-50%的H1069Q突变 通过多个编辑器最终可覆盖约60%患者 在亚洲（如日本）患病率更高 潜在市场可能大于α-1抗胰蛋白酶缺乏症[32][33][34][35] * **α-1抗胰蛋白酶缺乏症项目**：计划在2026年中期提交新药临床试验申请 临床前数据显示高效率编辑和几乎全部血清蛋白转化为M型[28][42] 美国确诊患者约10,000-15,000人 其突变（PIS）同质性强 可覆盖约99%患者 但竞争更为激烈[32][33] 关键区别在于能恢复野生型蛋白[45] * **囊性纤维化项目**：由囊性纤维化基金会资助 同时探索腺相关病毒和脂质纳米颗粒两种递送方式[7][49] * **慢性肉芽肿病项目**：首个临床项目 两名患者治疗后DHR水平分别超过60%和70% 炎症标志物恢复正常 证明了平台在体外编辑的高效性和人体内植入的快速性（约15天）[19][20][21] 由于患者群体小（预计仅数十人） 公司决定不再进行更多临床投资 但将在未来约六个月内与FDA探讨基于现有数据的推进路径[21][22][23][25] **递送策略与外部合作** * 对于肝脏疾病 使用具有肝脏靶向性的脂质纳米颗粒进行递送 临床前已显示高效率编辑[27] * 公司对递送技术持开放态度 内部拥有脂质纳米颗粒和腺相关病毒经验 同时积极评估外部技术 愿意与专业递送公司合作[49][50] * 与百时美施贵宝的合作涉及CAR-T细胞疗法 公司获得1.1亿美元首付款 并有1.85亿美元的临床前里程碑付款 合作进展顺利[57] **监管环境展望** * 公司认为FDA对细胞和基因疗法态度积极 近期指南明确了对患者数少于1000的难治疾病的支持路径[15][16] * 由于Prime Editing技术能恢复野生型蛋白且脱靶风险低 公司预期与监管机构的沟通会相对顺利[17] 其他重要内容 * 公司计划将威尔逊病项目的临床前安全性研究和化学、制造与控制数据在很大程度上用于该项目的后续突变编辑以及α-1抗胰蛋白酶缺乏症项目 以节省成本和时间[37][38] * 对于威尔逊病的临床试验设计 除了标准指标 公司还在探索使用铜PET扫描等创新方法评估疗效[44] * 针对囊性纤维化的肺部递送挑战 公司使用气液界面等体外模型模拟肺部环境以评估编辑效率[55][56] * 公司期望通过未来达成更多合作来进一步扩展现金跑道[60]

融资活动变更 - 公司终止先前披露的配股发行 改为进行非经纪私募单位发行 计划筹集最高500万美元总收益 [1] 单位发行细节 - 每个单位发行价格为5000美元 包含62500股普通股和62500份可转让认股权证 [2] - 总计将发行最多6250万股普通股 每股认定价格0.08美元 以及最多6250万份认股权证 [2] - 每份认股权证允许持有人以每股0.085美元价格购买普通股 有效期自发行日起两年 [2] 中介费用安排 - 公司将支付现金中介费 金额为通过中介引入的投资者所获资金的6% [3] 发行方式与限制 - 通过私募方式发行 依据证券法招股说明书要求豁免条款 [4] - 单位包含的证券受转售限制 包括自发行日起四个月零一天的持有期 [4] - 发行需获得加拿大证券交易所最终批准及其他适用监管批准 [4] 资金用途 - 净收益将用于业务发展和一般营运资金需求 [5] 公司背景 - 总部位于魁北克 专注于成为饮料、网红媒体和酒店行业的领先多元化控股公司 [6]