公司概况 - 公司是一家致力于提供一次性治愈基因疗法的生物技术公司[54] - 公司已经建立了包括18个治疗项目在内的多元化投资组合，分为四个战略指示类别[55] 研发支出 - 2023年9月30日，研发支出为40,967千美元，比2022年同期的25,047千美元增加了15,920千美元[1] - 2023年9月30日，研发支出中实验室用品为18,183千美元，2022年同期为9,390千美元[1] - 2023年9月30日，研发支出中人员支出为13,246千美元，2022年同期为8,348千美元[1] - 2023年9月30日，研发支出中设施相关和其他支出为6,160千美元，2022年同期为4,821千美元[1] - 2023年9月30日，研发支出中专业和顾问费为1,868千美元，2022年同期为543千美元[1] 运营支出 - 2023年9月30日，总体运营支出为51,459千美元，比2022年同期的31,655千美元增加了19,804千美元[1] - 2023年9月30日，营运亏损为51,459千美元，比2022年同期的31,655千美元增加了19,804千美元[1] 行政支出 - 2023年9月30日，总体行政支出为10,492千美元，比2022年同期的6,608千美元增加了3,884千美元[3] - 2023年前9个月的总管理及行政费用为30,303千美元，比2022年同期的20,194千美元增加了10,109千美元[73] - 与2022年同期相比，与专业和顾问费用相关的总管理及行政费用增加了3,650千美元，人员费用增加了3,406千美元[73] 财务状况 - 截至2023年9月30日，公司的现金、现金等价物和投资为165.3百万美元，包括受限现金在内为178.8百万美元[76] - 2023年前9个月的经营活动中，公司的净现金流出为121,548千美元，主要由净损失132.5百万美元、预付款和其他流动资产变动9.0百万美元以及租赁负债变动8.9百万美元驱动[77] - 2023年前9个月的投资活动中，公司的净现金流入为22,574千美元，主要由购买市场证券净额15.5百万美元和购买固定资产及设备净额6.9百万美元驱动[81] 未来展望 - 公司相信现有的现金、现金等价物和投资将足以支持其经营费用和资本支出需求至2024年底[85] - 公司预计需要额外资金来继续研发活动、识别产品候选者、启动临床试验、发展知识产权组合、进一步发展Prime Editing平台以及雇佣额外的研究、临床和科学人员[85] - 如果公司获得任何产品候选者的监管批准，预计将需要大量的与产品制造、销售、营销和分销相关的商业化支出[86] 风险和挑战 - 公司的财务报表是根据美国通用会计准则编制的，需要进行估计和假设，这些估计和假设可能会影响资产和负债的报告金额[91] - 公司在2023年9月30日持有的现金、现金等价物、投资和限制性现金中，主要面临的市场风险是利息收入敏感性，受美国利率一般水平变化的影响[96] - 公司可能会因通货膨胀导致的劳动力成本和研发成本增加而受到影响，尤其是如果通货膨胀率继续上升，可能会对业务、财务状况和经营业绩产生不利影响[97]