财务数据关键指标变化 - 2020年全年收入增长16%至9840万美元，现金、现金等价物和有价证券为8.068亿美元，临床测序量增长50%至15216次[15] - 截至2020年12月31日和2019年12月31日，公司现金及现金等价物分别为1.234亿美元和9660万美元[384] - 截至2020年12月31日，公司短期和长期有价证券为6.834亿美元，2019年12月31日为5.857亿美元[384] - 截至2020年12月31日，假设利率上调100个基点，公司可供出售证券公允价值将下降430万美元，2019年12月31日约下降300万美元[384] 临床诊断业务线数据关键指标变化 - 临床诊断方面，clonoSEQ测试量增长49%达15186次，累计独特患者测试数增长超50%超15000人，FDA标签扩展至包括骨髓和血液的CLL，已申请扩展ALL骨髓标签至包括血液；T-Detect推出首个适应症T-Detect COVID，将完成ImmuneSENSE Lyme临床验证研究并准备2021年商业化，宣布克罗恩病的另一临床信号[15] - clonoSEQ检测已被超15000名独特患者使用，超40家生物制药公司在超190项临床试验中使用该检测[25] - clonoSEQ检测在ALL和MM方面覆盖超2.25亿人，在CLL方面覆盖超1.1亿人[25] - T - Detect COVID于2020年12月提前一年推出早期访问计划，2021年2月正式推出[25] - T - Detect Lyme预计2021年底作为CLIA服务推出，ImmuneSense Lyme研究已招募91%的中期分析所需受试者，研究共990名受试者，约420人有莱姆病临床诊断或疑似症状[27] - 美国每年约有340万次莱姆病诊断检测，有非典型症状疑似莱姆病的患者每年超60万人[27] - 2020年第四季度公司推出第二款商业诊断产品T - Detect COVID用于确认既往COVID - 19感染[54] - clonoSEQ检测灵敏度达百万分之一，高于MM、ALL和CLL当前临床标准[61][65] - 临床医生已为全国超15000名独特患者订购clonoSEQ检测[61] - 截至2020年12月31日，公司为MM和ALL超2.25亿承保人群、CLL超1.1亿承保人群获得了clonoSEQ的医保和私人保险支付覆盖[61][77] - 超40家生物制药公司在超190项临床试验中使用clonoSEQ[61] - clonoSEQ还在79项正在进行的前瞻性研究者主导的临床试验中使用，其MRD数据已被纳入超92篇同行评审出版物[61] - 2020年公司启动一项约500名美国淋巴恶性肿瘤成年患者的临床注册研究[61][77] - 2021年2月公司提交了ALL血液样本的510(k)上市前通知[61] - 公司已将技术成功转移到法国、德国、意大利、英国、西班牙、澳大利亚和日本的七家实验室[61][79] - 公司对超660名已知巨细胞病毒（CMV）状态的受试者进行T细胞库分析，在新的120人队列中用特定TCR集检测CMV感染，准确率达93%，后将诊断准确率提高到98% [83] - T - Detect COVID在两项研究中，≥15天自诊断时阳性百分比一致性（PPA）为97.1%，≥15天自症状发作时PPA为94.5% [88] - T - Detect COVID在两项研究中，阴性百分比一致性（NPA）约为100%，DLS队列NPA为100%，ImmuneSense COVID - 19队列NPA为98.7% [89] - 2019年第三季度，公司在超200名急性莱姆病患者的两个独立回顾性队列中验证概念，测试灵敏度是标准两层血清学测试的两倍 [93] - 公司为T - Detect Lyme启动ImmuneSENSE Lyme研究，目标招募990人，到2020年底已招募91%用于中期分析的受试者 [94] - 公司预计2021年底将T - Detect Lyme作为CLIA服务推出 [94] - 2020年第三季度，公司宣布确认克罗恩病的第三个临床信号，相关数据将于明年在科学论坛分享 [98] - 公司T - Detect的发展分三个阶段，依次为逐个疾病推出更准确测试、推出用于鉴别诊断的面板、实现群体免疫组学诊断 [82] - 2020年8月，公司的诊断产品clonoSEQ经510(k)提交后，获得FDA对慢性淋巴细胞白血病（CLL）骨髓及血液样本检测的第三次批准[145] - clonoSEQ可作为实验室开发测试（LDT），用于评估其他淋巴恶性肿瘤的微小残留病（MRD）[150] - 截至2020年11月，美国卫生与公众服务部指示FDA审查COVID - 19 LDT的自愿紧急使用授权（EUA）提交，公司正为T - Detect COVID测试寻求EUA[152] - 公司的clonoSEQ在临床诊断方面，主要面临美国以外进行流式细胞术检测的机构的竞争[141] 生命科学研究业务线数据关键指标变化 - 生命科学研究方面，推出升级版immunoSEQ RUO试剂盒，被35个核心实验室和用户组及2个全球CRO选择；2020年第三季度推出immunoSEQ T-MAP COVID，与多家开发下一代疫苗的公司处于后期讨论阶段；2020年第四季度与阿斯利康达成首个多年期immunoSEQ T-MAP癌症合作，还与基因泰克和葛兰素史克签署两项合作[15] - 公司immunoSEQ研究服务和试剂盒自2009年成立以来被超2400名学术研究人员和175家生物制药公司用于研究，已完成下一代样本类型无关的RUO试剂盒开发，与2个CRO达成首个分销协议[22] - 2020年8月推出immunoSEQ T-MAP COVID，用于准确测量疫苗的T细胞免疫反应并跟踪其持久性，已对多个顶级疫苗开发商赞助的临床试验患者样本进行测序，与多家开发下一代疫苗的公司处于后期讨论阶段[22] - 2020年第四季度与阿斯利康达成首个多年期immunoSEQ T-MAP癌症合作，T-MAP数据可用于早期疾病干预，有望开发伴随诊断或新型疗法，还可实现数据共享[24] - immunoSEQ自推出以来，被超2400名学术研究人员和175家生物制药公司用于研究，纳入超650项临床试验[55] - 超550篇同行评审出版物引用了immunoSEQ并探索潜在临床信号[57] - 公司改进的immunoSEQ RUO试剂盒于2019年第四季度完成并于2020年推出，被美国35个学术核心实验室和用户组选用[57] - 公司与两家CRO（Q2 Solutions和Labcorp）达成分销协议，并与其他几家进行讨论[57] - 2020年8月公司推出首个用于COVID - 19疫苗开发者和研究人员的immunoSEQ T - MAP产品扩展[58] - 2020年第四季度公司与AZ达成首个多年期immunoSEQ T - MAP癌症合作协议[58] - 公司核心研究产品immunoSEQ是美国的RUO工具，可向第三方提供数据[142] 药物发现业务线数据关键指标变化 - 药物发现方面，基因泰克计划2021年上半年提交首个共享细胞疗法产品的研究性新药申请，公司正在对下一个癌症特异性免疫受体进行后期表征；公司正在扩大研发工作，计划为个性化方法生成概念验证数据，并将于2021年初在南旧金山开设专用原型实验室；中和抗体方面，已确定几种针对SARS-CoV-2的高效中和抗体，正在进行积极的合作讨论[15] - TruAB从超300名患者血液中筛选出数百万BCR，合成并表征超3300种结合SARS - CoV - 2病毒的抗体[28] - 公司已鉴定和表征超4000种针对600个不同临床相关靶点的独特抗原特异性TCR[48] - 2020年4月，公司处理超300名康复和有症状的COVID - 19患者血液，配对超490,000条抗体重链和轻链，选出超3300个有吸引力的抗体候选物[50] - 公司已识别并在不同阶段表征超4000个独特抗原特异性配对TCR，针对600个不同临床相关靶点[102] - 公司候选WT - 1 TCR杀伤癌细胞效果比基准TCR高四倍多[102] - 2019年2月公司从Genentech获得3亿美元前期付款，有望获得约18亿美元里程碑付款[105][118] - 2020年和2019年，Genentech协议分别占公司收入约53.7%和约41.3%[118] - 公司收集超300名患者血液和数十万抗体，合成并表征超3300种针对SARS - CoV - 2病毒不同部分的抗体[107] - Genentech计划2021年上半年为首个共享产品提交首份IND申请[104] - 公司2020年下半年开始筛查癌症患者血液，目标是2021年初生成概念验证数据[104] - 公司计划2021年在南旧金山开设专用原型实验室，用于首次人体临床试验[104] 公司免疫医学平台相关情况 - 公司免疫医学平台结合专有化学、计算生物学和机器学习，生成临床免疫组学数据，解码适应性免疫系统，其动态临床免疫组学数据库存储超580亿个免疫受体[18] - 公司免疫医学平台具有测序、映射、配对和表征免疫受体的关键功能，应用机器学习有望加速从数据库中获取新见解并推动产品开发[18] - 公司临床免疫组学数据库拥有超580亿个免疫受体[29] - 公司临床免疫组学数据库包含超580亿个免疫受体，计划将约10¹⁵个TCR与数千种临床相关抗原进行映射[41][52] 公司人员与培训情况 - 公司团队中有124人拥有医学或博士学位，具备生物学、化学等多领域专业知识[31] - 截至2020年12月31日，公司有622名全职员工，其中124人拥有医学或博士学位[110] - 2020年超100名员工参加领导力发展项目，消耗超2000小时培训时间[115] 公司专利与知识产权情况 - 截至2020年12月31日，公司已提交451项专利申请，其中386项已获批[29] - 截至2020年12月31日，公司拥有或控制451项有效专利及专利申请，专利保护期从2029年到2040年[124] - 截至2020年12月31日，知识产权组合包括全球提交451项专利申请、65项待决专利申请、386项已授权专利、24个非靶向特异性免疫测序和研究专利家族、17个诊断和疾病监测专利家族、12个药物发现专利家族、1个治疗性抗体专利家族、1个基因测序技术专利家族以及28个全球注册和待注册商标[125][127] - 2009年美国临时专利申请催生超31项额外专利申请，截至2020年12月31日多项已获授权[129] - 核酸扩增方法相关超28项专利申请，截至2020年12月31日多项已获授权[130] - 2015年收购Sequenta获得124项专利申请，截至2020年12月31日超112项已获授权[131] - 与微软合作前就TCR - Antigen Map相关提交10项专利申请，后续还会继续提交[132] - pairSEQ相关超50项专利申请，截至2020年12月31日近一半已成为授权专利[134] - 评估免疫治疗反应性相关超20项专利申请，截至2020年12月31日多数已获授权[135] - 公司就TruAB治疗性抗体发现过程于2020年提交专利申请，目前处于待决状态[136] - 公司从Fred Hutch独家许可128项美国及国外专利和专利申请，对授权产品净销售额支付0.75%的特许权使用费率[137] 公司监管与合规情况 - 欧盟于2017年5月26日发布新监管框架IVDR，公司产品在欧盟需于2022年5月26日后遵守IVDR要求[148] - 公司实验室需持有联邦和州的许可证、认证和许可，如CLIA证书，且每两年接受调查和检查[149] - 公司需遵守HIPAA和HITECH下的隐私、安全和安全漏洞通知法规，违规将面临民事和刑事处罚[153] - 违反《虚假索赔法》需支付高达实际损失三倍的赔偿，外加每项虚假索赔11,463美元至22,927美元的民事罚款[157] - 《支持法案》于2018年10月25日颁布，其中《消除康复回扣法案》建立了全支付方反回扣禁令[157] - 《平价医疗法案》于2010年3月成为法律，自2016年起有废除该法案部分或全部内容的举措[162] - 《医师支付阳光法案》扩展到对医师助理、护士从业者和其他中级医疗服务提供者的支付和价值转移报告，2021年相关支付和转移需在2022年开始报告[164] - 《通用数据保护条例》于2018年5月25日开始实施，适用于处理欧洲经济区个人信息的美国公司[155] - 违反英国《2010年贿赂法》的个人面临最高10年监禁，还可能被处以无上限罚款[157] - 违反法国《萨潘二号法案》的公司最高罚款100万欧元，高管最高罚款20万欧元[157] - 《反回扣法规》违规处罚包括监禁、刑事罚款、民事罚款和禁止参与联邦医疗保健计划[156] - 《医师自我转诊法》违规处罚包括返还禁止转诊所得资金、罚款、民事罚款和可能被排除在联邦医疗保健计划之外[159] - 违反公司行医禁令可能导致民事或刑事罚款以及执照程序制裁[160] 公司发展历程与收购情况 - 公司于2009年9月8日在华盛顿州成立，名为Adaptive TCR Corporation，2011年12月21日更名为Adaptive Biotechnologies Corporation[168] - 2015年1月，公司收购Sequenta, Inc.[168] 公司未来规划 - 预计2021年下半年完成位于华盛顿州西雅图的新总部建设并迁入，该设施约10万平方英尺，旨在使公司业务量随时间增长四倍[15] - 公司研发漏斗各早期阶段约有四到五种疾病正在研究 [95] 公司竞争情况 - 公司面临来自生命科学工具、诊断、制药和生物技术公司等多方面的竞争，且竞争强度预计增加[141] - 公司的商业机会可能因竞争对手开发出更优产品而减少或消除，竞争对手也可能更快获得FDA批准[141]