临床试验进展 - 公司主要产品候选CTX001正在进行针对输血依赖性β地中海贫血（TDT）和严重镰状细胞病（SCD）的1/2期临床试验，已获得FDA的再生医学先进疗法（RMAT）、快速通道和罕见儿科疾病认定[143] - CTX001在2020年第四季度发布了针对TDT和SCD的临床数据更新，分别涉及7名TDT患者和3名SCD患者[143] 产品开发与合作 - 公司正在开发基于基因编辑技术的CAR-T细胞产品候选，包括CTX110、CTX120和CTX130，分别针对CD19、B细胞成熟抗原和CD70[145][146][147] - 公司与Vertex Pharmaceuticals合作开发和商业化CTX001，并于2021年4月修订了合作协议[149] - 公司与ViaCyte合作开发用于治疗糖尿病的基因编辑同种异体干细胞疗法[151] - 公司与Bayer终止了2015年的合作协议，并签署了新的选择权协议，涉及自身免疫性疾病、眼部疾病和血友病A的治疗[151] 财务状况 - 截至2021年3月31日，公司拥有18.062亿美元的现金、现金等价物和可交易证券，累计亏损为6.867亿美元[152] - 公司预计未来几年将继续产生重大运营亏损，并计划增加研发支出和资本支出，包括建设新的研发总部和细胞治疗制造设施[152] - 公司尚未从产品销售中产生任何收入，预计短期内也不会产生收入[153] - 公司2021年第一季度总营收为539万美元，同比增长243.3%，主要由于合作收入和补助收入增加[164] - 公司2021年第一季度净亏损为1.1316亿美元，同比增长62.4%，主要由于研发和行政费用增加[164] - 公司预计未来研发费用将继续显著增加，以支持临床试验、新项目扩展和监管文件准备[159] - 公司预计未来行政费用将增加，以支持研发活动和潜在产品商业化[161] - 公司预计现有资金将支持未来24个月的运营支出和资本支出，但可能需要额外融资以支持长期临床开发[176] 现金流与投资 - 公司2021年第一季度经营活动净现金流出为1.0067亿美元，同比增长92.9%，主要由于净亏损增加和运营资产及负债变化[178] - 公司2021年第一季度投资活动净现金流出为1.6789亿美元，主要由于购买市场证券和固定资产[179] - 公司2021年第一季度融资活动净现金流入为2.2599亿美元，主要由于股票发行和期权行使[180] - 公司截至2021年3月31日的现金、现金等价物及有价证券总额为18.062亿美元，主要投资于美国国债、政府机构证券、公司债券、商业票据和货币市场账户[188] 风险与外汇 - 公司认为其投资组合对利率风险没有重大敞口，利率每变动1%，投资组合的公允价值变动幅度不大[188] - 公司面临外汇汇率波动风险，主要涉及瑞士法郎和英镑对美元的汇率变动[189] - 外汇汇率变动主要影响公司的现金、应付账款及公司间应收应付款项[189] - 公司未进行任何外汇对冲交易，且迄今为止外汇交易损益对财务报表影响不大[189] 研发费用 - 研发费用主要包括员工相关费用、第三方服务费用、实验室用品费用、设施费用和许可费用[154][155] - 公司2021年第一季度研发费用为9065万美元，同比增长67.1%，主要由于员工薪酬、福利和研发相关成本增加[166]