财务表现 - 公司2021年第二季度收入为9.007亿美元，同比增长显著[154] - 公司2021年第二季度合作收入为9.002亿美元，同比增长9.00158亿美元，主要由于与Vertex的合作协议中的9亿美元预付款[164][165] - 公司2021年上半年合作收入为9.004亿美元，同比增长9.00203亿美元，主要由于与Vertex的合作协议中的9亿美元预付款[170][171] - 2021年上半年运营活动产生的净现金为7.063亿美元，较2020年同期的-8145万美元大幅增加787.8百万美元[183] - 2021年上半年投资活动使用的净现金为4.615亿美元，较2020年同期的659.6万美元大幅增加454.9百万美元[184] - 2021年上半年融资活动提供的净现金为2.344亿美元，较2020年同期的9063.7万美元增加143.8百万美元[185] 现金及投资 - 截至2021年6月30日，公司现金及等价物和可交易证券总额为25.894亿美元[153] - 截至2021年6月30日，公司持有现金、现金等价物及有价证券约25.894亿美元，其中约12.009亿美元位于美国境外[174] - 公司现金、现金等价物及有价证券总额为25.894亿美元，主要投资于美国国债和政府机构证券[192] 研发与支出 - 公司预计未来几年将继续产生重大运营亏损，主要由于研发支出增加[153] - 2021年第二季度研发费用为1.083亿美元，同比增长4890万美元，主要由于可变研发成本增加2410万美元，员工薪酬和福利增加1530万美元，以及设施相关费用增加870万美元[164][166] - 2021年上半年研发费用为1.988亿美元，同比增长8527万美元，主要由于可变研发成本增加4190万美元，员工薪酬和福利增加2920万美元，以及设施相关费用增加1500万美元[170][172] - 公司预计未来研发费用将显著增加，以支持当前和未来的临床试验、新项目的增加以及监管文件的准备[160] 行政费用 - 2021年第二季度一般及行政费用为2980万美元，同比增长850万美元，主要由于员工薪酬和福利增加600万美元，知识产权费用增加250万美元[164][167] - 2021年上半年一般及行政费用为5432万美元，同比增长1342万美元，主要由于员工薪酬和福利增加990万美元，知识产权费用增加340万美元[170][173] 合作与协议 - 公司主要收入来源为与Vertex的合作协议，2021年上半年合作收入为9.012亿美元[153] - 公司与Vertex合作开发的CTX001已获得FDA的再生医学先进疗法（RMAT）和快速通道认定[144][145] - 公司与ViaCyte合作开发用于治疗糖尿病的基因编辑干细胞疗法[152] - 公司与Bayer达成新协议，共同开发治疗自身免疫性疾病和血友病A的产品[152] 产品开发 - 公司正在开发基于CRISPR/Cas9技术的CAR-T细胞产品候选药物，包括CTX110、CTX120和CTX130[146][147][148] 资本支出与设施建设 - 公司计划在波士顿和马萨诸塞州建设新的研发总部和细胞治疗制造设施[153] - 公司预计未来资本支出将显著增加，主要用于新设施的建设[153] 资金需求与融资 - 公司预计未来几年将继续亏损，并需要额外资金支持运营，可能通过股权或债务融资、战略合作等方式筹集[178][179] - 公司计划通过公开或私募股权或债务融资、战略合作等方式筹集资金，以支持研发和商业化活动[179] - 公司预计现有现金足以支持未来24个月的运营支出和资本支出，但需考虑与Vertex的合作收入和其他融资交易[181] 外汇风险 - 公司面临外汇汇率风险，主要涉及瑞士法郎和英镑对美元的汇率波动[193] - 公司未进行任何外汇对冲交易，外汇交易损益对财务报表影响不大[193] 会计政策 - 公司认为其最关键的会计政策涉及收入确认、可变利益实体和基于股权的薪酬[190] 合同义务与承诺 - 公司未对其年度报告中披露的合同义务和承诺进行重大变更[187] 表外安排 - 公司未披露任何表外安排[188]