财务表现 - 公司2021年前九个月收入为9.021亿美元，其中第三季度收入为80万美元[156] - 公司2021年第三季度总收入为824,000美元，同比增长676,000美元，主要由于合作收入和补助收入的增加[166] - 2021年前九个月总收入为9.0206亿美元，同比增长9.0171亿美元，主要由于与Vertex的合作收入增加[173] - 2021年前九个月，公司经营活动产生的净现金为6.25亿美元，较2020年同期的1.572亿美元亏损大幅增加7.8216亿美元[189][190] - 2021年前九个月，公司投资活动使用的净现金为10.267亿美元，较2020年同期的3.369亿美元增加6.8979亿美元[191] - 2021年前九个月，公司融资活动提供的净现金为2.446亿美元，较2020年同期的6.035亿美元减少3.5888亿美元[192] - 公司2021年前九个月的净收入为5.189亿美元，较2020年同期的2.418亿美元亏损大幅增加7.607亿美元，主要得益于Vertex支付的9亿美元预付款[190] 现金与亏损 - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物及有价证券总额为24.774亿美元，累计亏损为5470万美元[155] - 2021年第三季度净亏损为1.2715亿美元，同比增长3471万美元[166] - 公司预计未来几年将继续产生显著的运营亏损，并增加资本支出以支持研发和制造设施建设[155] - 公司预计未来几年将继续亏损，并需要额外资金支持研发和运营活动[184] - 公司预计现有现金足以支持未来24个月的运营支出和资本支出，但可能需要额外融资以支持长期临床开发[188] - 截至2021年9月30日的现金、现金等价物和可交易证券总额为24.774亿美元，主要投资于美国国债和政府机构证券[199] 研发与产品开发 - 公司与Vertex合作开发的CTX001已获得FDA的再生医学先进疗法（RMAT）和快速通道认定，用于治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）和严重镰状细胞病（SCD）[144][145] - 公司在2021年第二季度公布了CTX001治疗TDT和SCD的临床数据，分别涉及15名和7名患者[144][145] - 公司正在开发基于基因编辑技术的CAR-T细胞候选产品，包括CTX110、CTX120和CTX130，分别针对CD19、B细胞成熟抗原和CD70[146][147][148] - 公司预计未来几年将大幅增加研发支出，以推进现有和新的产品候选项目[155] - 2021年第三季度研发费用为1.053亿美元，同比增长3430万美元，主要由于可变研发成本、员工薪酬和设施相关费用的增加[171] - 2021年前九个月研发费用为3.0416亿美元，同比增长1.1958亿美元，主要由于可变研发成本、员工薪酬和设施相关费用的增加[178] 合作伙伴关系 - 公司与Vertex、ViaCyte和Bayer建立了战略合作伙伴关系，以扩大基因编辑疗法的适应症范围并加速开发[149][150][152][153] - 公司计划通过股权融资、债务融资和合作收入等方式筹集资金，以支持未来的研发和商业化活动[186] 设施建设与运营 - 公司计划在波士顿和马萨诸塞州弗雷明汉建设新的研发总部和细胞治疗制造设施[155] 费用与支出 - 2021年第三季度一般和行政费用为2435万美元，同比增长281万美元，主要由于员工薪酬的增加[169] - 2021年前九个月一般和行政费用为7867万美元，同比增长1623万美元，主要由于员工薪酬和知识产权成本的增加[179] 外汇风险 - 公司面临外汇汇率波动的风险，主要涉及瑞士法郎和英镑对美元的汇率变动[200]