产品研发与临床试验 - 公司主要产品CTX001正在进行针对输血依赖性β地中海贫血（TDT）和严重镰状细胞病（SCD）的III期临床试验，已完成患者招募[738] - CTX001已获得FDA的RMAT、快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病认定，以及欧洲委员会的孤儿药认定和EMA的PRIME认定[741] - 公司在2021年第四季度发布了CTX110的更新临床数据，涉及26名患者，随访时间至少28天[744] - 公司与ViaCyte合作开发基因编辑的干细胞疗法，用于治疗糖尿病，并正在进行VCTX210的I期临床试验[749][753] 合作与协议 - 公司与Vertex合作开发CTX001，并在2021年4月修订了联合开发和商业化协议[752] - 公司在2021年与Nkarta和Capsida分别达成合作协议，开发基因编辑的CAR-NK细胞疗法和体内基因编辑疗法[755][756] - 公司与Vertex和ViaCyte的合作以及与拜耳的交易相关的研发费用未按项目单独跟踪[765] - 公司评估合作安排中的商业活动和利润分享，并根据ASC 808标准进行收入分类[781] - 公司通过ASC 808标准记录合作安排中的联合运营活动[779] 财务状况与收入 - 公司2021年收入为9.131亿美元，主要来自与Vertex的合作协议[760] - 公司2021年总收入为9.149亿美元，较2020年的7190万美元大幅增长，主要得益于与Vertex的合作收入增长[796][797] - 2021年合作收入为9.131亿美元，较2020年的50万美元显著增加，主要由于Vertex支付的9亿美元预付款及1250万美元的里程碑付款[797] - 2021年净收入为3.777亿美元，较2020年的净亏损3.489亿美元大幅改善，主要由于Vertex的9亿美元预付款及里程碑付款[796][797] 研发费用与支出 - 公司预计未来将继续产生亏损，主要由于研发支出增加和运营成本上升[759] - 公司研发费用包括员工相关费用、第三方服务费用、实验室用品费用等，且研发成本在发生时即计入费用[761] - 公司无法合理估计完成产品开发所需的时间和成本，主要由于临床试验、监管审批和市场竞争等不确定性[762] - 公司预计研发费用将显著增加，主要由于现有开发项目的推进、新项目的增加以及准备监管文件的需要[766] - 2021年研发费用为4.386亿美元，较2020年的2.669亿美元增加1.717亿美元，主要由于可变研发成本、设施相关费用及员工薪酬的增加[799] 现金流与融资 - 截至2021年12月31日，公司持有现金、现金等价物及有价证券约23.791亿美元，预计可支持未来24个月的运营[803] - 2021年经营活动产生的净现金流为5.389亿美元，较2020年的净现金流出2.384亿美元显著改善，主要由于净收入的增加[809][810] - 2021年投资活动净现金流出为10.354亿美元，主要用于购买有价证券及研发设备[811] - 2021年融资活动净现金流入为2.509亿美元，主要来自普通股发行及股票期权行权[813] - 公司预计未来几年将继续亏损，并需要额外资金支持研发及运营，可能通过股权融资、债务融资或合作支付获得[804][814] - 公司计划通过股权或债务融资筹集资金，但市场波动可能影响融资条件，并可能导致股东权益稀释[815] - 公司现有现金预计可支持至少未来24个月的运营支出和资本支出，不考虑与Vertex合作可能获得的额外收益或其他融资交易[816] - 公司未来可能根据市场条件考虑额外融资机会，以支持长期临床开发项目[816] 会计与财务报告 - 公司通过ASC 606标准确认收入，涉及合同识别、履约义务识别、交易价格确定、交易价格分配和收入确认五个步骤[772][774][775][776][777][778] - 公司根据ASC 718标准确认股票补偿费用，并在授予时基于公允价值进行计量[789][790][791] - 公司使用Black-Scholes期权定价模型计算股票期权的公允价值，并基于服务或绩效条件确认股票补偿费用[789][792] - 公司根据合同和采购订单估算应计研发费用，主要涉及临床研究、临床研究站点、临床前开发活动和临床试验材料的开发、制造和分销[782][783] - 公司评估并记录与可变利益实体（VIE）相关的财务信息，并在确定为主要受益人时合并其财务报表[784][785][786] 风险与不确定性 - 公司未将未来可能支付的里程碑款项纳入资产负债表，因为这些款项的支付时间和条件尚未确定[821] - 公司签订了可随时取消的合同研究组织协议，部分协议要求支付里程碑款项[820] - 公司需与加州、维也纳及其被许可方共同承担CRISPR/Cas9基因编辑知识产权的专利维护、防御和起诉费用[819] - 公司面临外汇汇率波动的风险，主要涉及瑞士法郎和英镑对美元的汇率变动[823] - 公司未对任何外汇进行对冲交易，外汇交易损益对财务报表影响不大[823] 租赁与义务 - 公司未来一年内的租赁和转租义务支付金额为1830万美元，超过一年的支付金额为3.335亿美元[819] 现金与投资 - 公司持有现金、现金等价物和可交易证券总额为23.791亿美元，主要投资于美国国债、政府机构证券、公司债券和商业票据[822]