公司合作项目 - 公司与Vertex合作开发治疗TDT和SCD的exa-cel产品，合作内容包括联合开发和商业化[48][48] - 公司与ViaCyte合作开发治疗糖尿病的基因编辑干细胞疗法，合作领域包括糖尿病1型、2型和胰岛素依赖性/需要依赖胰岛素的糖尿病[49][49] - 公司与Bayer签署合作协议，Bayer有权共同开发和商业化公司推进的两种产品，用于治疗某些自身免疫性疾病、眼部疾病或血友病A[49][49] 公司财务状况 - 公司在2023年3月31日的财务报告中指出，新冠疫情对其业绩影响不大，但全球金融市场动荡和衰退可能影响其未来业务和股票价值[50][50] - 公司自2013年成立以来一直致力于研发工作，主要通过私募股份、普通股发行、可转换贷款和与战略合作伙伴的合作协议来融资[51][51] - 公司在2023年3月31日的财务报告中指出，尚未从产品销售中产生任何收入，2023年第一季度的收入主要来自与Vertex签订的合作协议[51][51] - 公司在2023年3月31日的财务报告中披露，研发费用主要包括员工相关费用、第三方服务费用、实验室用品成本等，2023年第一季度研发费用为9990万美元[52][52] - 公司在2023年3月31日的财务报告中指出，研发活动是其商业模式的核心，预计将继续承担与同等规模和发展阶段的公司相一致的研发成本[53][53] - 公司在2023年3月31日的财务报告中披露，总体和行政支出主要包括员工相关费用、设施费用、法律费用等，2023年第一季度总体和行政支出为2240万美元[54][54] - 公司在2023年3月31日的财务报告中指出，合作费用净额主要涉及与Vertex合作的exa-cel项目的运营费用[55][55] - 截至2023年3月31日，公司现金、现金等价物和可市场交易证券总额为18.895亿美元，其中约2.5百万美元存放在美国以外，累计亏损达8.992亿美元[61] - 2023年第一季度，公司经营活动净现金流为880万美元，相比2022年同期的亏损13.52亿美元，现金流向好转为盈利14.4亿美元，主要受益于与Vertex的前期付款有关的收入[63] - 公司主要资金用途包括研发活动、制造活动、薪酬和相关费用、法律和其他监管费用、专利申请、申报、维护和知识产权维护成本等，预计未来至少几年将继续亏损[61]