公司业务及产品 - 公司是一家专注于开发CRISPR/Cas9基因编辑疗法的领先基因编辑公司[45] - 公司的主要产品候选者exa-cel在治疗TDT和严重SCD方面取得了积极的临床试验结果[46] - FDA已接受公司的BLA申请，为exa-cel在SCD和TDT治疗方面进行审查[47] - 公司正在推进多个基因编辑的CAR T细胞疗法项目，包括针对CD19和CD70的allogeneic CAR T项目[48] - 公司在再生医学领域展开努力，致力于开发基因编辑的干细胞疗法，首个产品候选者VCTX210正在进行临床试验[50] - 公司的in vivo基因编辑策略专注于基因破坏和整个基因修复，已建立领先的肝脏内基因编辑平台[51] - 公司与Vertex合作开发治疗TDT和SCD的exa-cel产品，合作内容包括联合开发和商业化[54] 财务状况 - 2023年第二季度，公司与Vertex和ViaCyte签订的研究、开发、制造和商业化治疗糖尿病产品的协议带来了7000万美元的收入[56] - 研发费用中，外部研发支出为37483万美元，员工相关费用为21002万美元[62] - 总体而言，公司在2023年第二季度的亏损为7774万美元，较2022年同期减少了1.08亿美元[62] - 2023年上半年合作收入为1.7亿美元，较2022年同期增长约169,664%[64] - 研发费用为2.01亿美元，较2022年同期减少约39,978美元，主要是外部研发和制造成本减少[65] - 行政费用为4,140万美元，较2022年同期减少约12,902万美元，主要是由于股权补偿费用减少[66] - 其他收入为3,110万美元，较2022年同期增加约27,241万美元，主要是由于利息收入增加[66] - 截至2023年6月30日，公司现金、现金等价物和可市场证券总额为17.73亿美元，累计亏损为9.769亿美元[67] - 2023年上半年经营活动净现金流为1.24亿美元，较2022年同期减少约15,274.9万美元，主要是由于净亏损减少[70] - 2023年上半年投资活动净现金流为3.34亿美元，较2022年同期增加约50,533.9万美元，主要是由于市场证券的净增加[70] - 2023年上半年融资活动净现金流为2,216.9万美元，较2022年同期增加约1,167万美元，主要是由于期权行使所得[70] - 2023年6月30日季度内，公司内部财务报告控制未发生变化[75]