疾病数据 - RDEB发病率为每百万例出生0.2至3.05例，患病率为每百万人口0.14至1.35例，美国患病率可能高达3850例患者[20] - RDEB患者平均身上有11处活跃伤口，约60%患者活跃伤口覆盖面积超身体30% [21] - RDEB患者每年仅伤口敷料估计成本从24.5万美元起，严重病例更高[22] - MPS III发病率估计为每7万例出生中有1例[25] - CLN3疾病通常在4至8岁发病，患者大多活到二十或三十多岁，截至2020年12月31日无特定治疗方法[39] 临床试验数据 - EB - 101的VIITAL™ 3期临床试验评估10至15名患者，共治疗35个大型慢性伤口部位[24] - 截至2021年1月，ABO - 102的1/2期研究已治疗19名患者[32] - 截至2021年1月，ABO - 102的1/2期研究中1组平均随访55个月、2组47个月、3组24个月[32] - 截至2021年1月，ABO - 101的1/2期研究已治疗11名MPS IIIB患者，队列1平均随访31个月、队列2为17个月、队列3为7个月[36] 公司项目情况 - 公司有三个临床开发项目EB - 101、ABO - 101和ABO - 102及多个早期项目[13] 公司制造能力建设 - 公司在俄亥俄州克利夫兰建立了符合cGMP的临床规模基因和细胞治疗制造能力[15] - 公司在俄亥俄州克利夫兰的Elisa Linton中心已完成26000多平方英尺制造扩建计划的前两个阶段，2018年完成6000平方英尺生产设施，2019年完成8000平方英尺实验室空间及近2000平方英尺库存控制空间[45] - 公司已开发LZRSE - Col7A1逆转录病毒载体的cGMP制造工艺，并生产三个GMP批次用于分析和临床可比性研究，还开发了GMP主细胞库和工作细胞库[46] - 公司正在开发使用三质粒瞬时转染方法的AAV载体制造能力，采用无血清悬浮生物反应器载体生产技术[47] 公司专利许可情况 - 公司通过全国儿童医院获得AAV治疗MPS IIIA和IIIB的专利申请独家许可，美国相关专利预计2031年和2032年到期[54] - 公司从内布拉斯加大学医学中心和俄亥俄州创新基金会获得治疗CLN3疾病的国际专利家族独家许可，其中美国专利号10,876,134预计2035年12月到期[55] - 公司从斯坦福大学获得治疗RDEB的专利家族许可，美国相关专利预计2037年到期，还提交了美国临时专利申请用于EB产品的包装和运输[57] - 公司拥有AIM™衣壳国际专利家族独家许可，'110专利预计2036年11月6日到期，'743专利预计2035年11月20日到期[58] - 公司从北卡罗来纳大学教堂山分校获得用于治疗CLN1疾病的专利组合许可，美国相关专利预计约2037年到期，2020年8月将该专利组合独家转授给Taysha Gene Therapies[59] - 公司获得北卡罗来纳大学教堂山分校和爱丁堡大学关于治疗雷特综合征的专利申请许可，2020年10月将这些专利权利独家转授给Taysha Gene Therapies[60] - 公司将探索支持所有许可专利组合专利期限延长的策略[61] 美国生物制品审批流程 - 美国生物制品上市前需完成临床前测试、提交IND申请、经IRB批准、进行人体临床试验、开发制造工艺、提交BLA申请、通过FDA预批准检查等步骤，孤儿药BLA申请费可豁免[63] - IND申请提交后30天自动生效，除非FDA实施临床搁置，FDA也可在临床试验前后因安全问题或违规实施临床搁置[66] - 人体临床试验通常分三个阶段，FDA通常要求两个3期试验用于产品批准，特殊情况下可基于单个3期临床研究加确证证据或单个大型多中心试验批准BLA[69][71] - 严重或意外不良事件等IND安全报告需在确定符合报告条件后15个日历日内提交，意外致命或危及生命的疑似不良反应需在收到信息后7个日历日内通知FDA[73] - 生物制品制造商必须遵守cGMP法规，生产企业需向FDA和某些州机构注册并列出生产产品，FDA会进行定期、突击检查[76] - 公司在临床试验同时需完成额外临床前研究，开发产品物理特性信息，确定符合cGMP要求的商业生产工艺[77] - 每个生物制品许可申请（BLA）需在首次提交时支付高额用户费，FDA每年调整费用，小企业首份申请可免申请费，孤儿药产品候选物的BLA一般免用户费[84] - FDA在收到BLA后60天内审查其是否基本完整，接受申请后开始深入审查[85] - FDA审查目标是在受理标准BLA后10个月内审查90%，优先BLA在6个月内审查90%并作出决定，但目标可能改变，新信息提交会延长审查[91] 美国生物制品相关政策 - 孤儿药指治疗美国少于20万患者的疾病或情况的生物制品，获批后有7年市场独占权，除特定情况外FDA不再批准同类产品[92][93] - 快速通道计划下，生物制品候选物可在提交研究性新药申请（IND）时或之后申请指定为快速通道产品，FDA可提前开始滚动审查[95] - 突破性疗法需治疗严重或危及生命疾病且初步临床证据显示有显著改善，可获密集指导和滚动审查等[97] - 优先审查适用于治疗严重疾病且有显著改善的产品，FDA目标是6个月完成审查[97] - 加速批准适用于治疗严重或危及生命疾病且有有意义治疗益处的产品，可能基于替代终点批准，但需进行上市后临床试验[97] - 2016年《21世纪治愈法案》授权FDA加速审查指定为再生先进疗法的产品，该产品需是再生医学疗法且有潜力满足未满足医疗需求[99] - 产品获批后，制造商需遵守cGMP要求，报告偏差、不良事件等，非孤儿产品有年度计划用户费，且会接受FDA和州机构定期检查[101][103] - 美国药品价格竞争与专利期限恢复法案允许公司的美国专利最多延长5年，但剩余专利期限自产品批准日起总计不超过14年[110] - 美国儿科独占权若获批，可在现有监管独占期基础上额外增加6个月的营销保护[111] - 参考生物制品自首次许可起享有12年独占期，生物类似药申请需在参考产品获批4年后提交，获批需在12年后[114] - 罕见儿科疾病凭证计划中，符合条件的公司获批产品后可获优先审评凭证，该凭证可转让和赎回，但特定情况下可被FDA撤销[116] 欧盟生物制品相关政策 - 欧盟创新药品获批后享有8年数据独占期，仿制药或生物类似药在参考产品首次欧盟上市10年后才可上市，若有新治疗适应症获批，最长可延长至11年[123] - 欧盟获得孤儿药指定的产品可获10年市场独占期，进行儿科试验可额外获得2年独占期，特定情况下独占期可减至6年[124][125] 公司营销与法规合规 - 公司推广产品需符合FDA营销、广告和促销要求，违规推广超适应症用药可能承担重大责任[104] - 处方药生物制药样品分发受PDMA监管，免费试用或起始处方受医疗补助药品回扣计划等法规约束[105] - 药品质量与安全法案要求生物制药产品赞助商履行产品追踪和追溯义务[107] - 公司未遵守美国法规要求，可能面临行政或司法的民事或刑事诉讼及负面宣传[109] 公司人员情况 - 公司于2021年3月15日有76名全职员工[148] 医保改革措施 - 医保改革措施包括提高医疗补助回扣、扩大340B药品折扣计划，以及要求制造商对D部分覆盖缺口的D部分使用提供70%的折扣[138] - 2020年11月27日，CMS发布临时最终规则，实施最惠国待遇支付模式，某些医疗保险B部分药品和生物制品的报销将基于经合组织非美国成员国中人均GDP至少为美国人均GDP 60%的最低人均GDP调整价格[138] 公司基本信息 - 公司主要行政办公室位于纽约美洲大道1330号33层，纽约电话号码为(646) 813 - 4701，在俄亥俄州克利夫兰有制造和实验室设施及行政办公室，在西班牙马德里有办公设施[145] - 公司1974年在怀俄明州成立，名为Chemex Corporation，1983年更名为Chemex Pharmaceuticals, Inc.，1989年6月30日将注册地从怀俄明州改为特拉华州，1996年与Access Pharmaceuticals, Inc.合并并更名，2014年10月24日更名为PlasmaTech Biopharmaceuticals, Inc.，2015年5月15日收购Abeona Therapeutics LLC，6月19日更名为Abeona Therapeutics Inc.[145] 公司竞争与运营情况 - 公司作为临床阶段生物制药公司，开发针对危及生命的罕见遗传病的基因和细胞疗法，与众多公司竞争专业人才[147] - 公司使用的一些材料具有专业性，从世界各地的多个供应商处获取，若一个供应商无法提供材料，通常有替代供应商[146] - 公司预计随着新产品进入市场和先进技术出现，将面临激烈且不断加剧的竞争，产品将在疗效、安全性等方面竞争[144] 医疗行业法规约束 - 医疗保健提供商、医生和第三方付款人在药品推荐和使用中起主要作用，公司与他们的安排受欺诈和滥用及其他医疗保健法律法规约束[130] - HIPAA及其修正案HITECH Act和类似州法律对某些实体保护健康信息隐私、安全和传输有义务要求，2018年5月25日生效的欧盟通用数据保护条例统一了欧洲数据隐私法[134] 公司信息披露 - 公司通过网站www.abeonatherapeutics.com免费提供10 - K表格年度报告等向美国证券交易委员会（SEC）提交的报告及部分公司治理政策文件[149] - 若有需求，可书面致函公司获取上述材料副本，地址为Abeona Therapeutics Inc. c/o Investor Relations, 1330 Avenue of the Americas, 33 Floor, New York, NY 10019 [149] - SEC网站www.sec.gov包含公司以电子方式提交给SEC的报告、代理声明等信息[149] - 本10 - K表格中提及网站的内容，除非明确说明，否则不纳入本表格引用范围[149] 市场风险披露情况 - 关于市场风险的定量和定性披露不适用[400]