现金及现金等价物相关数据变化 - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物为1426.5万美元，较2020年12月31日的1259.6万美元增长13.25%[10] - 截至2021年3月31日，公司现金、现金等价物和受限现金期末余额为1524万美元，2020年同期为4126.5万美元[16] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，公司现金、现金等价物、应收账款和短期投资分别为8680万美元和9500万美元[76] 短期投资相关数据变化 - 截至2021年3月31日，公司短期投资为7250.6万美元，较2020年12月31日的8243.8万美元下降12.05%[10] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，可供出售的美国政府和机构证券及国债分别为7250.6万美元和8243.8万美元[35] - 截至2021年3月31日，短期投资公允价值为7250.6万美元，2020年12月31日为8243.8万美元[47] 研发费用相关数据变化 - 2021年第一季度，公司研发费用为721.2万美元，较2020年同期的681.8万美元增长5.78%[12] - 2021年第一季度研发总支出为720万美元，2020年同期为680万美元，增加40万美元[72] 总费用相关数据变化 - 2021年第一季度，公司总费用为1459.7万美元，较2020年同期的4821.1万美元下降69.72%[12] 运营亏损相关数据变化 - 2021年第一季度，公司运营亏损为1459.7万美元，较2020年同期的4821.1万美元下降69.72%[12] 净亏损相关数据变化 - 2021年第一季度，公司净亏损为1600.2万美元，较2020年同期的4815.9万美元下降66.81%[12] - 2021年第一季度净亏损1600.2万美元，2020年同期为4815.9万美元[16] - 2021年第一季度净亏损为1600万美元，每股基本和摊薄亏损0.17美元；2020年同期净亏损4820万美元，每股基本和摊薄亏损0.52美元[74] 每股亏损相关数据变化 - 2021年第一季度，公司基本和摊薄后每股亏损为0.17美元，较2020年同期的0.52美元下降67.31%[12] 普通股发行及流通股数相关数据变化 - 截至2021年3月31日，公司普通股发行及流通股数为9903.8933万股，较2020年12月31日的9613.1678万股增长3.02%[10] 股东权益相关数据变化 - 截至2021年3月31日，公司股东权益为9439万美元，较2020年12月31日的10255.1万美元下降7.96%[10] 综合亏损相关数据变化 - 2021年第一季度，公司综合亏损为1598.9万美元，较2020年同期的4777.3万美元下降66.53%[12] 经营活动净现金使用量相关数据变化 - 2021年第一季度经营活动净现金使用量为1358.5万美元，2020年同期为1323.2万美元[16] - 2021年第一季度公司经营活动现金流出为1360万美元[22] 投资活动净现金提供量相关数据变化 - 2021年第一季度投资活动净现金提供量为937.6万美元，2020年同期使用量为7587.1万美元[16] 融资活动净现金提供量相关数据变化 - 2021年第一季度融资活动净现金提供量为587.8万美元，2020年同期为0[16] 潜在稀释性证券相关数据变化 - 2021年第一季度潜在稀释性证券中，股票期权为7091879份，受限股票为2636216份，认股权证为0；2020年同期分别为6690814份、0、70000份[34] 许可协议相关情况 - 公司于2018年11月4日与REGENXBIO签订许可协议，获独家全球许可权，原协议费用总计1.8亿美元，包括2000万美元初始费、最高1亿美元年费、6000万美元销售里程碑付款及低两位数至低十几的净销售特许权使用费[36] - 2019年11月1日修订协议，将2019年11月4日到期的1000万美元付款替换为300万美元和最晚2020年4月1日到期的800万美元（含100万美元利息），公司对800万和2000万美元付款有争议，正进行仲裁[36] - 2020年5月2日许可协议终止，公司于2020年5月25日提起仲裁，称REGENXBIO重大违约，无需支付总计2800万美元及应计利息（截至2021年3月31日为490万美元），REGENXBIO反诉要求支付[37] - 2018年11月4日公司与REGENXBIO签订许可协议，获取相关基因疗法全球独家许可权，原协议费用总计1.8亿美元，包括2000万美元初始费、最高1亿美元年费、6000万美元销售里程碑付款及低两位数至低十几的净销售特许权使用费[80] - 2019年11月1日修订原许可协议，将2019年11月4日到期的1000万美元付款替换为300万美元付款和最晚2020年4月1日到期的800万美元付款（含100万美元利息），公司对800万美元和2000万美元付款有争议[80] - 2020年4月1日截止日期前公司未能与REGENXBIO就协议财务条款重新协商达成共识，未支付800万美元付款，许可于2020年5月2日终止[81] - 2020年5月25日公司向美国仲裁协会提起仲裁，称REGENXBIO在终止前重大违约，不应承担总计2800万美元付款及应计利息（截至2021年3月31日为490万美元），REGENXBIO有反诉[81][95] - 公司与REGENXBIO的仲裁听证会于2021年3月8日和9日举行，仲裁庭意见预计在2021年第三季度初发布[81][95] 非现金减值费用相关情况 - 2020年第一季度，公司记录3290万美元非现金减值费用[39] - 2020年第一季度对REGENXBIO许可技术进行减值测试，记录3290万美元非现金减值费用[73] 许可技术净值及摊销费用相关数据变化 - 截至2021年3月31日，许可技术净值为147.1万美元，2020年12月31日为150万美元，2021年第一季度摊销费用为2.9万美元，2020年同期为130万美元[40][41] 薪资保护计划贷款相关情况 - 2020年5月2日，公司获得约180万美元薪资保护计划贷款，可申请贷款豁免，未豁免部分按1%利率两年内偿还[42] 股票期权补偿费用相关数据变化 - 2021年第一季度，股票期权补偿费用为108.3万美元，2020年同期为125.6万美元[49] 授予期权相关数据变化 - 2021年第一季度授予期权加权平均预期波动率为99%，预期期限为6.08年，无风险利率为1.00%；2020年同期分别为111%、6.25年、0.43%[52] - 2021年第一季度授予期权214.95万份，加权平均行使价格为2.29美元，授予日公允价值为1.80美元；2020年同期分别为117.5927万份、1.45美元、1.21美元[53] 一般及行政总费用相关数据变化 - 2021年第一季度一般及行政总费用为660万美元，2020年同期为640万美元，增加20万美元[72] 折旧和摊销相关数据变化 - 2021年第一季度折旧和摊销为80万美元，2020年同期为210万美元，减少130万美元[73] 利息和杂项收入相关数据变化 - 2021年第一季度利息和杂项收入为1.5万美元，2020年同期为70万美元[73] 利息费用相关数据变化 - 2021年第一季度利息费用为140万美元，2020年同期为60万美元[74] 营运资金相关数据变化 - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，公司营运资金分别为4780万美元和5580万美元[77] 出售普通股相关情况 - 2021年第一季度，公司根据与Jefferies LLC的协议出售157.8324万股普通股，获得520万美元净收益，累计出售466.5274万股，获得2220万美元净收益[79] 公司盈利及资金需求相关情况 - 公司自成立以来经营现金流为负，未实现盈利，预计未来几年仍会亏损，无法保证能实现持续盈利[82] - 公司未来资金需求受新冠疫情、产品研发商业化、合作安排、科研进展、临床试验等多因素影响[85] - 因多种不确定性，无法可靠预测未来支出、项目完成时间及重大项目净现金流入开始时间[86] 资金投资计划相关情况 - 公司计划将可用资金投资于定期存款、货币市场基金、政府证券和投资级计息证券，不投资衍生金融工具[87] 财务报告内部控制相关情况 - 截至2021年3月31日，公司披露控制和程序有效，该季度财务报告内部控制无重大变化[91][92] 认股权证行使情况 - 2020年10月，9017055份“预融资”认股权证全部行使并转换为普通股[32]