公司基本信息 - 公司是临床阶段生物制药公司，开发针对危及生命的罕见遗传病的基因和细胞疗法[18] - 公司主要临床项目包括EB - 101、ABO - 102和ABO - 101等[18] 财务数据关键指标变化 - 资产类 - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物为2717.9万美元，较2020年12月31日的1259.6万美元有所增加[10] - 截至2021年6月30日，公司短期投资为5038万美元，较2020年12月31日的8243.8万美元有所减少[10] - 截至2021年6月30日，公司总资产为1.30675亿美元，较2020年12月31日的1.51198亿美元有所减少[10] - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，可供出售的美国政府和机构证券及国债分别为5038万美元和8243.8万美元，摊销成本分别为5038.1万美元和8244.8万美元[35] - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，许可技术净值分别为144.2万美元和150万美元，2021年剩余时间至以后的累计摊销费用为144.2万美元[42][43] - 2021年6月30日，短期投资为5038万美元，许可技术净值为144.2万美元，商誉3246.6万美元；2020年12月31日，短期投资为8243.8万美元，许可技术净值为150万美元，商誉3246.6万美元，许可技术净值损失3291.6万美元[50] - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，公司现金、现金等价物、应收账款和短期投资分别为7760万美元和9500万美元[84] - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，公司营运资金分别为3800万美元和5580万美元[85] 财务数据关键指标变化 - 负债类 - 截至2021年6月30日，公司总负债为4658.9万美元，较2020年12月31日的4864.7万美元有所减少[10] 财务数据关键指标变化 - 股权类 - 2021年6月30日，公司普通股发行及流通股数为1.01251023亿股，较2020年12月31日的9613.1678万股有所增加[10] - 截至2021年6月30日的三个月，公司普通股数量从99,038,933股增至101,251,023股，股东权益从94,390,000美元降至84,086,000美元[14] - 截至2021年6月30日的六个月，公司普通股数量从96,131,678股增至101,251,023股，股东权益从102,551,000美元降至84,086,000美元[14] - 2020年10月，9017055份“预融资”认股权证全部行使并转换为普通股[32] - 2021年6月和2020年6月，潜在稀释性证券（股票期权、限制性股票和认股权证）分别为11054593份和8893909份[34] 财务数据关键指标变化 - 费用与亏损类 - 2021年6 - 30日，公司研发费用为743.4万美元，较2020年同期的610.9万美元有所增加[12] - 2021年6 - 30日，公司净亏损为1520.7万美元，较2020年同期的1301万美元有所增加[12] - 2021年6 - 30日，公司基本和摊薄后每股普通股亏损为0.16美元，较2020年同期的0.14美元有所增加[12] - 2021年6 - 30日，公司综合亏损为1521.1万美元，较2020年同期的1326.3万美元有所增加[12] - 2021年6 - 30日，公司加权平均流通普通股数量（基本和摊薄）为9650.9783万股，较2020年同期的9270.4203万股有所增加[12] - 2021年第二季度净亏损15,207,000美元，2020年同期净亏损13,010,000美元[14] - 2021年上半年净亏损31,209,000美元，2020年同期净亏损61,169,000美元[14][16] - 2021年上半年经营活动净现金使用量为25,074,000美元，2020年同期为22,707,000美元[16] - 2021年上半年投资活动净现金提供量为31,300,000美元，2020年同期使用量为94,080,000美元[16] - 2021年上半年融资活动净现金提供量为8,357,000美元，2020年同期为1,933,000美元[16] - 2021年上半年现金、现金等价物和受限现金净增加14,583,000美元，2020年同期净减少114,854,000美元[16] - 2020年第一季度，公司记录了3290万美元的非现金减值费用[37] - 2021年3个月研发和行政的股票期权补偿费用分别为60.8万美元和71.9万美元，6个月分别为121.7万美元和119.3万美元；2020年3个月分别为87.1万美元和70.7万美元，6个月分别为161.5万美元和121.9万美元[52] - 2021年3个月和6个月授予期权加权平均数量分别为120.5808万份和335.5308万份，行使价格分别为1.60美元和2.05美元，授予日公允价值分别为1.22美元和1.59美元；2020年3个月和6个月分别为189.7119万份和307.3046万份，行使价格分别为2.83美元和2.30美元，授予日公允价值分别为2.36美元和1.92美元[55] - 2021年3个月研发和行政的受限普通股补偿费用分别为48.4万美元和61.7万美元，6个月分别为103万美元和93.8万美元；2020年3个月分别为14.7万美元和4万美元，6个月分别为47.2万美元和17.9万美元[56] - 2021年3个月和6个月授予受限普通股分别为92.6484万股和197.5734万股，没收分别为22.0136万股和42.8659万股；2020年3个月和6个月授予均为108.3313万股，无没收[58] - 2021年3个月和6个月的经营租赁成本均为43.4万美元和86.8万美元；2020年3个月和6个月均为43.4万美元和86.8万美元[61] - 2021年3个月和6个月的可变租赁成本分别为10.4万美元和23.9万美元；2020年3个月和6个月分别为9.2万美元和17.5万美元[61] - 2021年3个月和6个月的短期租赁成本分别为0.5万美元和1万美元；2020年3个月和6个月分别为0.6万美元和2.4万美元[61] - 2021年3个月和6个月预计波动率分别为97%和98%，预计期限分别为5.67年和5.93年，无风险利率分别为0.96%和0.99%，预期股息收益率均为0%；2020年3个月和6个月预计波动率均为111%，预计期限均为6.25年，无风险利率分别为0.23%和0.30%，预期股息收益率均为0%[54] - 2021年第二季度研发总支出为740万美元，2020年同期为610万美元，增加130万美元；2021年前六个月研发总支出为1460万美元，2020年同期为1290万美元，增加170万美元[75][78] - 2021年第二季度和2020年同期的一般及行政总支出均为550万美元；2021年前六个月和2020年同期均为1200万美元[75][78] - 2021年第二季度和2020年同期的折旧和摊销均为80万美元；2021年前六个月为160万美元，2020年同期为290万美元，减少130万美元[75][79] - 2021年第二季度利息及杂项收入约为零，2020年同期为30万美元；2021年前六个月约为零，2020年同期为90万美元[76][80] - 2021年第二季度利息支出为150万美元，2020年同期为80万美元；2021年前六个月为290万美元，2020年同期为140万美元[76][80] - 2021年第二季度净亏损为1520万美元，每股基本和摊薄亏损0.16美元，2020年同期净亏损为1300万美元，每股基本和摊薄亏损0.14美元；2021年前六个月净亏损为3120万美元，每股基本和摊薄亏损0.33美元，2020年同期净亏损为6120万美元，每股基本和摊薄亏损0.66美元[77][82] 公司业务相关协议 - 2018年11月4日，公司与REGENXBIO签订许可协议，初始费用2000万美元，年费最高1亿美元，销售里程碑付款6000万美元，净销售额特许权使用费为低两位数到低十几位数，专利有效期8年摊销[36] - 2018年11月4日，公司与REGENXBIO签订许可协议，获得独家全球许可权，原协议费用总计1.8亿美元，包括初始费用、年度费用、销售里程碑付款和特许权使用费等[87] - 公司未在2020年4月1日支付800万美元费用，许可协议于2020年5月2日终止[88] - 公司于2020年5月25日提起仲裁，称因REGENXBIO重大违约，不应支付总计2800万美元及应计利息（截至2021年6月30日为640万美元）[90][100][106] - 2021年7月13日，仲裁庭裁决REGENXBIO胜诉，公司认为双方此前已达成1800万美元的和解协议[39] - 2021年7月13日仲裁庭裁决REGENXBIO胜诉，判给其2800万美元及利息，但公司认为双方此前已达成1800万美元分两年支付的和解协议[90][100][106] 其他财务相关信息 - 2020年5月2日，公司获得约180万美元的PPP贷款，2021年7月该贷款已获豁免[44][45] - 预付费用、其他流动资产、其他资产、应付账款、应计费用、应付贷款、应付许可方款项和合同负债的估计公允价值接近其账面价值[47] - 2021年前六个月，公司根据2018年与Jefferies LLC的公开市场销售协议出售3063545股普通股，获得770万美元净收益，截至2021年6月30日累计出售6150495股，获得2460万美元净收益[86] 公司经营与风险 - 公司自成立以来经营现金流为负，未实现盈利，预计未来几年仍将亏损[91] - 公司计划将可用资金投资于定期存单、货币市场基金、政府证券和投资级计息证券，不投资衍生金融工具[96] - 公司在报告期内及目前没有任何表外安排[97] - 截至2021年6月30日，公司披露控制和程序有效，该季度财务报告内部控制无重大变化[98] - 公司产品候选开发和商业化权利部分受第三方许可协议条款和条件约束[101] - 若公司违反许可协议义务或破产，许可方有权终止许可，可能影响产品制造和销售[106] - 若美国政府行使对公司获资助技术的相关权利，可能损害公司竞争地位和财务状况[107] 报告相关信息 - 材料来自Abeona截至2021年6月30日季度的10 - Q季度报告[112] - 报告包含2021年6月30日和2020年12月31日的简明合并资产负债表等多份财务报表[112] - 报告签署日期为2021年7月28日[116] - 公司总裁兼首席执行官Michael Amoroso签署报告[116] - 公司首席会计官Edward Carr签署报告[116]