公司收购 - 2021年8月27日公司完成对Grace的收购，Grace成为全资子公司并更名为Acasti Pharma U.S. Inc [113] - 公司收购Grace的治疗管线，包含三个临床阶段和多个临床前阶段资产，有超40项专利 [116] - 2021年前九个月公司完成Grace合并，获得了一系列新的候选药物[199] - 2021年8月27日，公司完成Grace并购，获得其治疗管线和超40项专利的知识产权组合[217] - 收购Grace初步估计资产和负债公允价值为60824美元，无形资产65208美元主要为在研项目[220] 公司项目情况 - 公司三个最先进项目为GTX - 104、GTX - 102、GTX - 101，分别针对不同疾病 [118,119] - 2017 - 2018年公司对GTX - 104在超80名健康受试者中进行四部分研究评估PK、BA和安全性 [133] - GTX - 104使用表面活性剂胶束作为药物载体，是基本不含有机溶剂的水溶液 [122] - GTX - 104可每12小时给药一次，相比现有药物可减少给药频率和护理负担 [125] - GTX - 104不同研究中，非严重不良事件发生率在20.0% - 43.9%之间，且无严重不良事件[136] - 2021年9月公司启动GTX - 104的PK桥接研究，涉及50名健康受试者[138] - 2021年12月2日报告GTX - 104 PK研究的中期结果，前20名患者数据显示其与口服尼莫地平生物利用度相当[139] - GTX - 104 PK研究最终结果预计2022年上半年得出，若进展顺利，下半年将开展3期安全研究[140] - 口服液体倍他米松使A - T患者ICARS总分在ITT人群中中位数降低13分，PP人群中降低16分，降幅分别为28%和31%[148] - 基于Zannolli研究数据，GTX - 102浓缩口腔喷雾有望减轻A - T症状[150] - GTX - 102浓缩口腔喷雾以口服溶液1/70的体积达到相似血药水平[152] - 公司已获得Zannolli研究数据许可，可在NDA申请中引用[154] - 2015年11月12日公司向FDA提交Zannolli研究数据并获监管要求指导[154] - 公司计划对自有浓缩口服喷雾剂进行PK桥接研究，若达到主要终点，将开展3期确证性试验，之后提交NDA申请[155] - GTX - 101是用于缓解带状疱疹后神经痛（PHN）症状的非麻醉性外用喷雾剂，采用双相递送机制，有望快速起效并持续止痛8小时，1期研究未报告皮肤敏感性[156][158] - 公司已对GTX - 101开展三项1期研究，在健康志愿者中验证了其安全性和耐受性，且喷雾给药的布比卡因可通过皮肤良好吸收[165][168] - 公司计划保留部分关键候选药物的全球商业化权利，对于GTX - 101，若获批可能寻求商业合作伙伴以充分挖掘市场潜力[171] - 2021年12月2日，GTX - 104关键PK桥接研究的中期分析显示，前20名受试者数据达到两个主要终点，研究将按当前方案继续进行[181] 疾病相关情况 - SAH约占所有中风的5%，每10万人年发病率为6例，美国每年每10万人发病率约为10例 [129,132] - 约一半SAH患者年龄小于60岁，10% - 15%的aSAH患者在送医前死亡，约70%患者死亡或永久依赖家人 [130] - 美国SAH总潜在市场约为3亿美元，欧盟估计有5万名患者 [132] - 美国每年约4300名患者受A - T影响，潜在总可寻址市场为1.5亿美元[143] - 美国每年约150,000名患者受PHN影响，GTX - 101的总潜在市场规模为16亿美元，其中PHN疼痛市场4亿美元，非PHN疼痛市场12亿美元[162] 公司管理层与策略 - 公司管理层在药物研发、生产、监管和商业开发等方面经验丰富 [120] - 公司依靠第三方合同制造商生产候选药物，通过风险管理策略应对供应链中断风险[173][174] - 公司拥有多层知识产权保护策略，领先的候选药物获FDA孤儿药资格，专利组合包括超40项已授权和待决专利[176] - GTX - 104有4项美国专利获批，GTX - 101在欧洲、中国等多地有1项专利获批，GTX - 102在日本有1项专利获批[180] 公司股权与期权 - 公司可通过代理不时发行和出售总发行价高达7500万美元的普通股[182] - 公司宣布向员工、高管和董事授予207.79万份购买普通股的股票期权，行使价为2.05加元，有效期十年[183] 新冠疫情影响 - 截至目前，新冠疫情未对公司业务运营和研发活动造成重大干扰[185] 公司财务数据 - 2021年第四季度净亏损3778美元，较2020年同期增加558美元；2021年前九个月净亏损5915美元，较2020年同期减少8117美元[187][188][189][190] - 2021年第四季度研发费用为2179美元，较2020年同期增加1501美元；2021年前九个月研发费用为3233美元，较2020年同期减少487美元[188][192] - 2021年第四季度一般及行政费用为1808美元，较2020年同期增加703美元；2021年前九个月一般及行政费用为7441美元，较2020年同期增加3363美元[188][192] - 2021年第四季度销售和营销费用为238美元，较2020年同期增加12美元；2021年前九个月销售和营销费用为263美元，较2020年同期减少813美元[188] - 2021年第四季度财务收入为696美元，较2020年同期增加1952美元；2021年前九个月财务收入为5271美元，较2020年同期增加5184美元[188][190][192] - 2021年第四季度无形资产、设备及其他资产和预付费用减值损失为249美元，2020年同期无减值损失；2021年前九个月减值损失为249美元，较2020年同期减少5041美元[188][192] - 2021年前9个月销售和营销费用为244美元，较2020年同期的1083美元下降，主要因员工人数减少使薪资和福利减少837美元[202] - 2021年前9个月基于股票的薪酬费用降至721美元，较2020年同期的1003美元减少282美元，因期权被没收和授予时间不同[202] - 截至2021年12月31日，现金及现金等价物为33013美元，较2020年同期的26546美元净增6467美元[206] - 2021年和2020年12月31日止三个月，经营活动分别使用现金4584美元和4214美元；前9个月分别使用14089美元和12559美元[208] - 2021年12月31日止三个月，投资活动产生现金557美元，2020年同期使用1372美元；前9个月分别使用3533美元和1441美元[209] - 2021年12月31日止三个月和前9个月，融资活动提供现金均为零，2020年同期分别产生19745美元和24812美元[210] - 2021年12月31日和3月31日，待售资产分别为587美元和768美元[228] - 2021年12月31日止三个月和九个月，其他资产（磷虾油）产生减值损失249美元[229] - 2021年12月31日，设备账面净值为394美元，其中实验室和生产设备因CaPre项目终止触发减值[230] - 2018年5月加拿大公开发行的剩余824,218份认股权证，截至2021年12月31日衍生认股权证负债总计268美元[231] - 2017年12月美国公开发行的剩余884,120份认股权证，截至2021年12月31日衍生认股权证负债总计32美元[232] - 截至2021年12月31日，合同义务总计5,665美元，均需在一年内支付[234] - 2020年3月5日续租实验室设施，截至2021年12月31日剩余义务余额为22美元[236] - 2019年10月与Aker签订磷虾油供应协议，截至2021年12月31日剩余承诺余额为280万美元[237] - 截至2021年12月31日，现金及现金等价物37,341美元、投资15,055美元为美元计价，贸易及其他应付款2,015美元为美元计价[251] - 假设美元和欧元升值5%，2021年12月31日净亏损将增加3,183美元，2020年12月31日将增加978美元[254] 公司财务计划 - 2021年11月10日，公司提交ATM计划招股说明书补充文件，恢复7500万美元发行额度[213] 公司风险与管理 - 公司面临信用、货币、利率和流动性风险，通过相应措施进行管理[248][249][254][255] 财务会计准则 - 2016年6月财务会计准则委员会发布ASU 2016 - 13，修订摊余成本计量资产和可供出售债务证券信用损失报告指引[257] - 新指引消除美国公认会计原则中可能的初始确认门槛，要求反映当前所有预期信用损失估计[257] - 信用损失备抵是从金融资产摊余成本中扣除的估值账户[257] - ASU 2016 - 13将影响贷款、债务证券等有合同现金收取权的金融资产[257] - ASU 2016 - 13于2022年12月15日后开始的年度及中期生效[257] - 管理层尚未评估ASU 2016 - 13对合并财务报表的影响[257] 市场风险披露 - 市场风险定量和定性披露信息详见“管理层对财务状况和经营成果的讨论与分析”[258]