Exhibit 99.1 Grace Therapeutics Announces Third Quarter 2026 Financial Results, Provides Business Update FDA Established April 23, 2026 as PDUFA Target Date for Review of Submission Seeking Approval for GTx-104 in the Treatment of Patients with aneurysmal Subarachnoid Hemorrhage (aSAH) Phase 3 STRIVE-ON Safety Trial Data Presented at 2025 Society of Vascular and Interventional Neurology Annual Meeting Company Continues Pre-Commercial Planning in Anticipation of Potential FDA Approval of NDA Submission for G ...

财务数据关键指标变化：收入与利润 - 2025财年前九个月净亏损661.5万美元，较上年同期净亏损1020.4万美元减少358.9万美元（约35.2%）[23] - 2025财年第三季度（截至12月31日）基本和稀释后每股亏损为0.14美元[23] - 2025年第四季度净亏损为231.5万美元（每股亏损0.14美元），同比减少184.0万美元；九个月净亏损为661.5万美元（每股亏损0.41美元），同比减少358.9万美元[161][162] - 2025年九个月期间公司分部及合并亏损为661.5万美元（或6,615千美元），较2024年同期的1020.4万美元（或10,204千美元）减少[76] - 2025年第四季度利息及其他收入净额为17.0万美元，同比增加3.2万美元，因现金及现金等价物余额增加[176] 财务数据关键指标变化：成本与费用 - 2025财年前九个月研发费用净额为198.5万美元，较上年同期787.7万美元大幅减少589.2万美元（约74.8%）[23] - 2025财年前九个月一般及行政费用为608.2万美元，较上年同期561.9万美元增加46.3万美元（约8.2%）[23] - 2025年第四季度研发费用为46.2万美元，同比减少173.2万美元，主要因GTx-104关键三期试验完成[165][166] - 2025年九个月研发费用为198.5万美元，同比减少589.2万美元，主要因GTx-104关键三期试验完成[165][167] - 2025年第四季度一般及行政费用为198.7万美元，同比增加47.7万美元，主要因GTx-104商业化前规划成本增加[172][173] - 2025年九个月一般及行政费用为608.2万美元，同比增加46.3万美元，主要因GTx-104商业化前规划成本增加[172][174] - 2025年九个月期间临床开发项目费用为65.1万美元（或651千美元），较2024年同期的697.7万美元（或6,977千美元）大幅下降[76] - 2025年九个月期间确认的股权激励补偿费用总额为61.6万美元（或616千美元），其中研发费用16.7万美元（或167千美元），一般及行政费用44.9万美元（或449千美元）[69] 财务数据关键指标变化：现金流 - 2025财年前九个月经营活动所用现金净额为717.4万美元，较上年同期1195.0万美元有所改善[26] - 截至2025年12月31日的九个月，经营活动所用现金净额为717.4万美元，较2024年同期的1195万美元减少477.6万美元[181] - 经营活动现金使用减少主要源于研发活动费用减少589.2万美元，主要因GTx-104关键性III期STRIVE-ON试验完成[181] - 截至2025年12月31日的九个月，融资活动提供的现金净额为404万美元，源于普通权证行权，扣除与2025年私募相关的股票发行成本32.7万美元[183] - 截至2025年12月31日的九个月，无投资活动[182] 融资活动与资本结构 - 2025年2月私募配售为公司带来净收益1370.5万美元[32] - 2025年10月通过行使认股权证获得总收益404.0万美元，发行1,345,464股普通股[33] - 公司于2025年2月完成私募配售，净收益为13,705美元[56] - 2025年私募包括发行3,252,132股普通股（每股3.395美元）及可购买1,166,160股的预融资认股权证[52] - 2025年私募还发行了可购买总计4,418,292股普通股的普通认股权证（行权价每股3.395美元）[53] - 在截至2025年12月31日的九个月内，410,460份2025年预融资认股权证被行权，转换为410,456股普通股[57] - 2023年私募的净收益为7,338美元[58] - 2025年10月，公司从2023年私募发行的1,345,464份普通认股权证行权中获得4,040美元总收益[60] - 截至2025年12月31日，流通在外的股权分类认股权证包括：808,502份2023年预融资认股权证（行权价0.0001美元）和4,418,291份2025年普通认股权证（行权价3.395美元）[61] - 2025年2月私募配售（2025 Private Placement）净收益为1370.5万美元[184] - 2025年私募配售涉及发行3,252,132股普通股，每股价格3.395美元，及可购买1,166,160股普通股的预融资权证[184] - 2023年私募配售（2023 Private Placement）净收益为733.8万美元[185] - 2025年10月，公司因行使2023年私募中发行的1,345,464份普通权证获得404万美元总收益[185] - 2025年2月完成私募配售，净收益为1370.5万美元；2025年10月因行使认股权证获得总收益404.0万美元[160] 财务状况与流动性 - 现金及现金等价物从2025年3月31日的2213.3万美元下降至2025年12月31日的1867.2万美元，减少346.1万美元（约15.6%）[21] - 公司认为现有现金及现金等价物足以支持自财务报表发布之日起至少未来12个月的运营[34] - 截至2025年12月31日，累计赤字为2.273亿美元[21] - 截至2025年12月31日，贸易及其他应付款总额为1,284美元，较2025年3月31日的1,930美元下降33.5%[49] - 截至2025年12月31日，公司现金及现金等价物为1867.2万美元，无形资产及商誉为4926.6万美元，流动负债为128.4万美元[159] - 公司认为现有现金足以支持自财报发布日起至少12个月的运营计划[160] - 截至2025年12月31日，公司未来12个月对合同生产组织（CMO）的承诺支出为18.5万美元，对合同研究组织（CRO）无承诺支出[187] 公允价值与金融工具 - 截至2025年12月31日，以公允价值计量的资产总额为17,485美元，全部为一级公允价值计量的短期国库券[47] - 截至2025年3月31日，以公允价值计量的资产总额为21,304美元（一级），负债总额为1,141美元（三级衍生认股权证负债）[47] - 衍生权证负债于2025年12月31日余额为0美元，较2024年12月31日的378.1万美元（或3781千美元）全部结清，其中2025年因权证到期结算金额为24.1万美元（或241千美元）[63] - 2023年普通权证公允价值变动导致2025年九个月期间负债减少90万美元（或900千美元），2024年同期减少57.8万美元（或578千美元）[63] 股权激励计划 - 截至2025年12月31日，2024年股权激励计划下授权发行普通股135万股，其中可供未来发行的股份为964,470股[67] - 2025年九个月期间授予股票期权391,530份，加权平均行权价为2.15美元，加权平均授予日公允价值为1.78美元[68] - 截至2025年12月31日，已发行但未行权的期权为1,305,453份，加权平均行权价3.12美元，剩余加权平均合约期限8.07年，内在总价值116.2万美元（或1,162千美元）[68] - 截至2025年12月31日，与未归属股票期权相关的未确认补偿成本总额为39.8万美元（或398千美元），预计在剩余加权平均归属期1.12年内确认[69] - 2025年九个月期间基本和稀释后每股净亏损计算中，因具有反稀释效应而排除的潜在普通股包括：1,305,453份期权和4,418,291份2025年2月普通权证[71] 核心产品GTx-104进展与数据 - 公司主要候选药物GTx-104的NDA已获FDA受理，PDUFA目标日期为2026年4月23日[94][115] - GTx-104在III期STRIVE-ON试验中达到主要终点，与口服尼莫地平相比，临床显著低血压发生率降低19%（28% vs 35%）[114] - GTx-104已在超过200名患者和健康志愿者中给药，耐受性良好，且药代动力学变异性显著低于口服尼莫地平[99][105] - III期STRIVE-ON试验共入组102名患者，其中50名接受GTx-104，52名接受口服尼莫地平[112] - 在STRIVE-ON试验中，GTx-104组包含更多重症aSAH患者（Hunt & Hess Grade V 占8%，口服组为2%）[112] - GTx-104在3期临床试验中，54%的患者相对剂量强度达到处方剂量的95%或以上，而口服尼莫地平组仅为8%[120] - GTx-104组患者在90天随访时获得良好结局的比例，相比口服尼莫地平组有29%的相对提升[120] - 口服尼莫地平胶囊的生物利用度仅约为7%，而GTx-104为100%[122] - GTx-104的新药申请(NDA)于2025年6月25日提交，FDA于2025年8月22日受理，并将PDUFA目标日期定为2026年4月23日[125] - GTx-104的1期PK试验于2021年9月启动，涉及约50名健康受试者，最终结果于2022年5月报告[118][119] 核心产品GTx-104市场与专利 - GTx-104已获得孤儿药资格，若获批可享有7年市场独占期，并可能为公司节省约430万美元的NDA申请费[91] - 公司管线拥有超过40项已授权和申请中的全球专利，GTx-104的配方专利保护至2037年，新给药方案专利保护至2043年[89][96] - 在美国，动脉瘤性蛛网膜下腔出血（aSAH）每年影响约42,500名患者，第三方市场分析显示年发病率可能高达约70,000例[110] - 市场调研显示，80%的医院管理者和医师在特定条件下（如100%生物利用度、更好安全性）可能采用尼莫地平的静脉注射剂型[111] - 公司估计aSAH病例在欧盟每年约60,000例，在中国每年约150,000例[110] 其他研发管线进展 - 针对GTx-102的临床试验数据显示，口服液体倍他米松使意向治疗人群的ICARS总分中位数降低13点（症状减少28%），符合方案人群降低16点（症状减少31%）[138] - GTx-102的药代动力学数据显示，其作为浓缩口腔喷雾剂达到相似血药浓度所需的体积仅为口服溶液的1/70[141] - 据第三方报告，共济失调毛细血管扩张症(A-T)在美国每年影响约4300名患者，潜在总可寻址市场为1.5亿美元[136] - 据第三方报告，带状疱疹后神经痛(PHN)在美国每年影响约12万名患者，GTx-101的潜在总可寻址市场高达25亿美元，其中PHN疼痛市场约2亿美元，非PHN疼痛适应症市场约23亿美元[151] - 市场调研显示，约40%使用利多卡因贴片的PHN患者疼痛缓解不足[150] 战略重点与管线调整 - GTx-101的进一步开发已被降级，公司重点转向GTx-104；可能对外授权或出售GTx-101[157] 公司治理与内控 - 管理层得出结论，截至2025年12月31日，公司的披露控制和程序是有效的[194]

Exhibit 99.1 Grace Therapeutics Announces Second Quarter 2026 Financial Results, Provides Business Update Announced U.S. Food and Drug Administration (FDA) Acceptance for Review of New Drug Application (NDA) for GTx-104 FDA Established April 23, 2026 as PDUFA Target Date for Review of Submission Seeking Approval for GTx-104 in the Treatment of Patients with aneurysmal Subarachnoid Hemorrhage (aSAH) Phase 3 STRIVE-ON Safety Trial Data Presented at 2025 Neurocritical Care Annual Meeting Granted Sixth U.S. Pat ...

收入和利润表现 - 六个月内净亏损为430.1万美元，相比去年同期的604.9万美元有所收窄[25] - 截至2025年9月30日的六个月，公司净亏损为430.1万美元，较2024年同期的604.9万美元有所收窄[86] - 2025年第三季度净亏损93.8万美元，较2024年同期的343.2万美元减少249.4万美元[168][169] - 2025年前六个月净亏损430.1万美元，较2024年同期的604.9万美元减少174.8万美元[168][169] 成本和费用 - 六个月研发费用净额为152.3万美元，相比去年同期的568.4万美元显著下降73.2%[25] - 六个月一般及行政费用为409.6万美元，与去年同期的410.9万美元基本持平[25] - 2025年第三季度研发费用为56.8万美元，较2024年同期的297.6万美元减少240.8万美元[168][173] - 截至2025年9月30日的六个月内，公司确认的股权激励补偿费用为50.8万美元，其中研发费用12.7万美元，一般及行政费用38.1万美元[78] 现金流状况 - 六个月运营活动所用净现金为494.4万美元，相比去年同期的783.5万美元有所改善[29] - 公司2025年9月30日止六个月经营活动所用现金净额为494.4万美元，较2024年同期的783.5万美元减少289.1万美元，降幅为36.9%[188] - 经营活动现金使用减少主要因研发活动支出减少424.8万美元，部分被应付账款及其他应付款项变化增加150.6万美元所抵消[188] - 公司2025年9月30日止六个月投资活动所用现金净额为0美元，2024年同期因购买短期投资使用现金15美元[189] - 公司2025年9月30日止六个月筹资活动所用现金净额为32.7万美元，用于支付与2025年私募配售相关的股票发行成本[190] 融资活动 - 公司于2025年2月完成私募配售，净收益为1370.5万美元[34] - 公司于2025年10月因认股权证行权获得400万美元总收益[35] - 2025年2月私募融资净收益为13,705美元，发行普通股及认股权证[60] - 2025年10月，公司因行权2023年认股权证获得总收入4,000美元，发行1,345,464股普通股[64] - 2025年二季度私募配售净收益为1,370.5万美元[167][186] - 2025年10月普通认股权证行权获得总收益400万美元[167][186] - 公司2025年2月完成私募配售，净筹资1370.5万美元，发行普通股3,252,132股，每股价格3.395美元[191] - 公司2023年9月完成私募配售，净筹资733.8万美元，并于2025年10月收到行权资金40万美元，行权1,345,464股普通股[193] - 2025年10月23日，公司通过行使2023年私募发行的认股权证获得约400万美元的额外资金[93] 现金及等价物 - 现金及现金等价物从3月31日的2213.3万美元减少至9月30日的1686.2万美元，下降24.2%[23] - 截至2025年9月30日公司现金及现金等价物为1,686.2万美元[166][185] 负债与公允价值变动 - 衍生认股权负债公允价值变动带来94万美元收益[25][29] - 截至2025年9月30日，衍生认股权负债公允价值为201美元，较2025年3月31日的1,141美元下降82.4%[51] - 衍生认股权负债公允价值从2025年3月31日的114.1万美元下降至2025年9月30日的20.1万美元，降幅为82.4%[69] - 2023年普通认股权证的加权平均公允价值从2025年3月31日的每股0.45美元下降至2025年9月30日的每股0.08美元，降幅为82.2%[70] - 关联方衍生认股权负债余额从2025年3月31日的95.2万美元下降至2025年9月30日的16.9万美元[71] - 2023年私募产生的衍生认股权负债初始公允价值为1,631美元[68] 累计赤字与承诺支出 - 累计赤字从3月31日的22068.7万美元扩大至9月30日的22498.7万美元[23][27] - 截至2025年9月30日，公司在未来十二个月内对合同生产组织和合同研究组织的承诺支出分别为18.5万美元和15万美元[91] - 截至2025年9月30日，公司对未来十二个月的CMO（合同生产组织）承诺支出为18.5万美元，对CRO（合同研究组织）承诺支出为15万美元[195] 认股权证详情 - 截至2025年9月30日，公司持有无到期日的2023年预缴认股权证808,502份，行权价为每股0.0001美元[65] - 截至2025年9月30日，公司持有2025年普通认股权证4,418,291份，行权价为每股3.395美元[65] - 截至2025年9月30日，公司持有无到期日的2025年预缴认股权证987,458份，行权价为每股0.0001美元[65] - 2025年9月季度，410,460份2025年预缴认股权证被行权，获得41美元收益[61] - 2023年普通认股权证于2025年10月21日到期，因FDA接受公司产品GTx-104新药申请后的第60天已过[69] 股权激励 - 截至2025年9月30日，根据2024年股权激励计划，公司有1,350,000股普通股被授权发行，其中960,220股可用于未来授予[75] - 截至2025年9月30日，与未归属股票期权相关的未确认补偿成本总额为51.6万美元，预计在剩余加权平均归属期1.37年内确认[78] 产品管线与研发进展 - 公司主要候选药物GTx-104的NDA申请获FDA受理，PDUFA目标日期为2026年4月23日[104] - 公司管线中三个候选药物均获得了孤儿药认定[100] - 公司于2025年6月25日向FDA提交GTx-104新药申请，FDA于2025年8月22日受理并设定PDUFA目标日期为2026年4月23日[125][137] 知识产权 - 公司知识产权组合包括40多项已授权和申请中的专利[98] - GTx-104已获得一项新的美国专利，将其专利保护期延长至2043年[106] 市场分析与潜力 - 美国每年约有42,500名患者接受医院治疗的动脉瘤性蛛网膜下腔出血，公司赞助的研究显示年发病率可能高达约70,000例[120] - 欧盟和中国每年aSAH病例数分别约为60,000例和150,000例[120] - 市场调研显示，80%的受访医疗决策者倾向于采用GTx-104静脉制剂[121] - 在美国，A-T（共济失调毛细血管扩张症）每年影响约4300名患者，潜在可触达市场规模为1.5亿美元[145] - 约半数PHN患者将疼痛描述为“可怕”或“极度痛苦”，该病是70岁以上慢性疼痛患者自杀的主要原因[156] - 带状疱疹后神经痛（PHN）患者中约40%对利多卡因贴剂疼痛缓解不足[157] - 美国PHN患者年估测人数约为12万人[158] - GTx-101总潜在市场规模估测达25亿美元，其中PHN疼痛市场约2亿美元，非PHN疼痛市场约23亿美元[158] 临床试验结果 - GTx-104在STRIVE-ON III期试验中使临床显著低血压发生率降低19%，发生率为28%，而口服尼莫地平为35%[124] - GTx-104组有54%的患者相对剂量强度达到处方剂量的95%或更高，而口服尼莫地平组仅为8%[130] - 接受GTx-104治疗的患者在90天随访时改良Rankin量表显示良好结局的患者数量相对增加29%[130] - GTx-104组有8例死亡，口服尼莫地平组有4例死亡，所有死亡均归因于患者基础疾病严重程度[130] - GTx-104的生物利用度为100%，而口服尼莫地平胶囊仅为约7%[132] - 在Zannolli试验中，口服液体倍他米松使意向治疗人群的ICARS总分中位数降低13点（症状减少28%）[147] - GTx-102浓缩口服喷雾仅需口服溶液1/70的剂量即可达到相似的血药浓度[150] 药物安全性与耐受性 - GTx-104已在超过200名患者和健康志愿者中施用，耐受性良好[110][117] 财务报告与内部控制 - 公司管理讨论与分析中的所有金额数字均以千美元为单位表示[96] - 公司管理层认为，截至2025年9月30日，其披露控制和程序是有效的[202] - 在截至2025年9月30日的季度内，公司的财务报告内部控制未发生重大变化[203] 高管薪酬与雇佣协议 - 公司于2025年11月12日与首席执行官修订雇佣协议，并与其他四位高管签署新的雇佣协议[210][213] - DelAversano先生年度基本工资为306,360美元，年度酌情奖金最高可达基本工资的30%[216] - Kumar先生年度基本工资为310,000美元，年度酌情奖金最高可达基本工资的30%[216] - D'Andrea女士年度基本工资为310,000美元，年度酌情奖金最高可达基本工资的30%[216] - Macdonald先生年度基本工资为200,000美元，年度酌情奖金最高可达基本工资的30%[216] - 公司无因解雇高管时，需支付6个月基本工资作为补偿[217] - 公司无因解雇高管时，需支付或报销6个月的COBRA保费[217] - 控制权变更后12个月内无因解雇高管，补偿为6个月基本工资加目标奖金[218] - 控制权变更后12个月内无因解雇高管，所有未归属股权奖励将完全归属[218] - 高管签署了公司标准的保密信息与专有财产所有权协议[219] 其他资产与负债 - 截至2025年9月30日，以公允价值计量的资产为14,969美元，全部为第一层级计价的国库券[51] - 截至2025年9月30日，贸易及其他应付款总额为1,245美元，较2025年3月31日的1,930美元下降35.5%[53] - 2025年9月30日公司无形资产和商誉为4,926.6万美元[166] 其他事项 - 公司认为现有资金足以维持未来至少12个月的运营[36] - 公司估计孤儿药认定可为GTx-104节省约430万美元的NDA申请费用[100] - 截至2025年9月30日的三个月内，公司董事或高管未采用或终止任何交易安排[221]

收入和利润 - 公司2026年第一季度净亏损340万美元，每股亏损0.21美元，较2024年同期净亏损260万美元（每股0.24美元）增加80万美元[5] - 2025年第二季度净亏损336.2万美元，较去年同期261.7万美元扩大28.5%[24] - 2025年第二季度每股基本及稀释亏损为0.21美元，较去年同期0.24美元改善12.5%[24] 成本和费用 - 研发费用从2024年同期的270万美元降至2025年第一季度的90万美元，减少180万美元，主要由于GTx-104关键III期STRIVE-ON试验完成[7] - 行政管理费用从2024年同期的220万美元降至2025年第一季度的210万美元，减少10万美元[8] - 研发费用从去年同期的270.8万美元降至95.5万美元，降幅达64.7%[24] 现金及资产状况 - 截至2025年6月30日，公司现金及等价物为2000万美元，较2025年3月31日的2210万美元净减少210万美元[9] - 截至2025年6月30日，公司现金及现金等价物为2000.5万美元，较2025年3月31日的2213.3万美元下降9.6%[23] - 2025年第二季度总资产为6980.5万美元，较上一季度7199.3万美元减少3.0%[23] - 无形资产保持稳定为4112.8万美元，与上一季度持平[23] - 商誉保持稳定为813.8万美元，与上一季度持平[23] - 应收账款从上一季度的12.6万美元大幅下降至2万美元，降幅达84.1%[23] 融资活动 - 2025年2月私募发行的认股权证若全部行权可带来1500万美元潜在总收益，行权价每股3.395美元[10] - 2023年9月私募发行的认股权证若全部行权可带来760万美元潜在总收益，行权价每股3.003美元[11] - 衍生权证负债公允价值变动导致亏损48.7万美元，去年同期为收益139.5万美元[24] 业务表现（GTx-104） - GTx-104在III期STRIVE-ON试验中达到主要终点，与口服尼莫地平相比显著降低19%的临床显著低血压发生率（28% vs 35%）[13] - GTx-104治疗组54%患者达到≥95%相对剂量强度，显著高于口服尼莫地平组的8%[13] - GTx-104治疗组90天功能预后良好患者比例比口服尼莫地平组高29%[13] 市场背景 - aSAH占所有卒中病例约5%，美国每年约有42,500例住院患者[14] 股权结构 - 普通股加权平均流通股数从去年同期的1092.8543万股增至1592.4522万股，增幅45.8%[24]

收入和利润 - 净亏损336.2万美元，较去年同期的261.7万美元扩大28.5%[20] - 每股基本及摊薄亏损0.21美元，较去年同期的0.24美元改善12.5%[20] - 季度净亏损336.2万美元，临床开发项目支出44.6万美元，专业费用98.8万美元[78] 成本和费用 - 研发费用从270.8万美元降至95.5万美元，减少64.7%[20] - 股票薪酬支出总额为30.2万美元，其中研发费用6.9万美元，一般行政费用23.3万美元[70] 现金流 - 经营现金流净流出180.1万美元，较去年同期的359.6万美元改善49.9%[23] - 现金及现金等价物从2213.3万美元减少至2000.5万美元，减少212.8万美元或9.6%[18][23] - 截至2025年6月30日，公司现金等价物中的国库券公允价值为18,087千美元，较2025年3月31日的21,304千美元下降15.1%[47] 资产和负债变动 - 应收账款从12.6万美元减少至2万美元，下降84.1%[18] - 应付账款从193万美元增加至231.5万美元，增长20.0%[18] - 应收账款总额从2025年3月31日的126千美元降至2025年6月30日的20千美元，降幅84.1%[48] - 贸易及其他应付款总额从2025年3月31日的1,930千美元增至2025年6月30日的2,315千美元，增幅19.9%[49] - 总资产从7199.3万美元减少至6980.5万美元，下降218.8万美元或3.0%[18] - 股东权益从6661万美元减少至6355万美元，下降306万美元或4.6%[18] 股权和融资活动 - 加权平均流通股数从1092.85万股增至1592.45万股，增加45.7%[20] - 2025年私募发行净收益13,705千美元，发行普通股3,252,132股及预融资认股权证1,166,160份[52][56] - 2025年预融资认股权证在2025年第二季度行使110,460份，发行110,456股普通股[56] - 2023年私募发行净收益7,338千美元，发行普通股1,951,371股及预融资认股权证2,106,853份[57] - 2025年私募发行向关联方募集资金5,694千美元，2023年私募发行向关联方募集资金2,500千美元[54][58] - 公司授权发行10,000,000股优先股(面值0.0001美元/股)和100,000,000股普通股(面值0.0001美元/股)[50][51] - 2024股权激励计划授权发行135万股普通股，其中94.347万股可供未来发行[68] - 未行权期权数量1,326,453股，认股权证数量6,954,683股（2025年6月30日）[72] 衍生金融工具 - 衍生认股权负债公允价值从2025年3月31日的1,141千美元增至2025年6月30日的1,628千美元，增幅42.7%[47] - 2023普通认股权证初始衍生负债为163.1万美元，发行成本为4.5万美元[60] - 截至2025年6月30日衍生认股权负债期末余额为162.8万美元，较期初增长42.7%[62] - 2025年6月30日认股权证加权平均公允价值为每股0.64美元，较3月31日增长42.2%[63] - 关联方衍生认股权负债余额从95.2万美元（2025年3月31日）增至135.7万美元（2025年6月30日）[64] - 截至2025年6月30日，流通在外认股权证包括2,536,391份2023年普通认股权证(行权价3.003美元)和4,418,292份2025年普通认股权证(行权价3.395美元)[59] 股权激励 - 股票期权加权平均授予日公允价值为每股1.78美元（截至2025年6月30日季度）[69] - 未确认薪酬成本为71万美元，预计在1.42年平均剩余授予期内确认[70]

收入和利润（同比） - 2025财年净亏损960万美元，较2024财年的1290万美元减少330万美元，每股亏损0.79美元[5] - 2025财年公司净亏损和综合亏损总额为9,568千美元，小于2024财年的12,853千美元[24] - 2025财年公司基本和摊薄后每股亏损为0.79美元，小于2024财年的1.35美元[24] - 2025财年公司所得税收益为3,199千美元，高于2024财年的1,832千美元[24] - 2025财年公司经营活动亏损为16,679千美元，高于2024财年的12,852千美元[24] 成本和费用（同比） - 2025财年研发费用为950万美元，较2024财年的470万美元增加480万美元[6] - 2025财年行政及管理费用为720万美元，较2024财年的670万美元增加50万美元[7] - 2025财年公司研发费用（扣除政府补助后）为9,511千美元，高于2024财年的4,683千美元[24] 其他财务数据（同比） - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物为2210万美元，较2024年3月31日的2300万美元净减少90万美元[8] - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物为22,133千美元，较2024年3月31日的23,005千美元有所下降[23] - 截至2025年3月31日，公司应收账款为126千美元，较2024年3月31日的722千美元大幅减少[23] - 2025年3月31日，公司总流动资产为22,712千美元，低于2024年3月31日的24,010千美元[23] - 2025财年公司总负债为5,383千美元，较2024财年的11,557千美元显著降低[23] - 2025财年公司加权平均流通股数量为12,087,270股，多于2024财年的9,529,123股[24] 融资情况 - 2025年2月完成私募融资，初始资金约1500万美元，行使认股权证后潜在总收益约3000万美元[10] - 2023年9月私募融资的认股权证潜在收益为760万美元[11] 产品试验表现 - STRIVE - ON试验中，GTx - 104组患者临床显著低血压发生率较口服尼莫地平组降低19%（28% vs 35%）[13] - STRIVE - ON试验中，GTx - 104组54%患者相对剂量强度达95%以上，口服尼莫地平组仅8% [13] - STRIVE - ON试验中，GTx - 104组90天功能良好结局患者多29% [13] 产品进度指引 - GTx - 104的NDA预计在2025年上半年提交给FDA [2]

公司治疗管线与产品情况 - 公司治疗管线有3个临床阶段候选药物，知识产权组合有超40项专利[21] - 3个候选药物获FDA孤儿药认定，获批后有7年排他权，临床开发成本最高可获25%税收抵免，GTx - 104可节省约430万美元申请费[23] - GTx - 104已在超200名患者和健康志愿者中使用，耐受性良好，药代动力学变异性低于口服尼莫地平[26][35] - 3期STRIVE - ON试验中，GTx - 104组50人，口服尼莫地平组52人，GTx - 104组Hunt & Hess V级患者比例为8%，口服尼莫地平组为2%[40] - GTx - 104组患者发生至少一次临床显著低血压的比例比口服尼莫地平组降低19%（28% vs 35%）[42] - 54%接受GTx - 104的患者相对剂量强度达到或超过规定剂量的95%，口服尼莫地平组仅8%[44] - GTx - 104的生物利用度为100%，而口服尼莫地平胶囊仅约7%，GTx - 104只需约十二分之一的尼莫地平剂量就能达到与口服胶囊相当的药代动力学效果[49] - GTx - 104的PK参数中，C max Day 1 0 - 4 hr (ng/mL)几何平均值为63.1（GTx - 104）和68.6（尼莫地平胶囊），90%置信区间下限为81.7，上限为103.6；AUC pay 3 0 - 24rr (ng.h/mL)几何平均值为491.6（GTx - 104）和462.6（尼莫地平胶囊），90%置信区间下限为99.3，上限为114.0；药物分数F (%)分别为100%（GTx - 104）和7.2%（尼莫地平胶囊）[51] - 在意大利的试验中，口服液体倍他米松使意向治疗人群的国际合作共济失调评定量表（ICARS）总分中位数降低13分，按方案人群降低16分，共济失调症状中位数百分比分别降低28%和31%[61] - GTx - 102作为浓缩口腔喷雾，只需口服溶液七十分之一的体积就能达到相似的血药水平[63] - 公司已对GTx - 101进行了四项健康志愿者的一期试验，确认其通过皮肤吸收良好，全身吸收极少，且安全耐受性良好[77] - 公司临床管线药物候选产品获FDA孤儿药资格，美国市场有7年营销独占期，欧洲市场有10年最终营销独占期[86] - GTx - 104在美国获5项专利授权，GTx - 101在日本、欧洲等多地各获1项专利授权[90] 市场情况 - aSAH早期死亡率高达25%，神经功能衰退可能性约40%，占所有中风的5%，美国每年约4.25万例住院患者[29] - 约10% - 15%的aSAH患者在送医前死亡[30] - 独立市场调研显示，假设生物利用度100%、安全性好等条件下，80%受访者可能采用GTx - 104静脉制剂[39] - 在美国，共济失调毛细血管扩张症（A - T）每年约影响4300名患者，潜在总可寻址市场为1.5亿美元[59] - 美国每年约有12万名患者受带状疱疹后神经痛（PHN）影响，GTx - 101的潜在总可寻址市场高达25亿美元，其中PHN疼痛约2亿美元，非PHN疼痛适应症约23亿美元[76] - 约40%使用利多卡因贴剂治疗PHN的患者疼痛缓解不足[73] 公司发展计划与目标 - 公司计划2025年上半年向FDA提交GTx - 104新药申请[45] - 公司预计在2025年第二季度提交GTx - 104的新药申请（NDA）[53] - 公司目前优先发展GTx - 104，若在美国获得GTx - 104的监管批准，计划用经验丰富的医院销售团队进行商业化[83] 专利与法规相关 - 公司专利资产包含超40项已授权和待决专利，其中美国有8项已授权专利和4项已提交的专利申请[86] - 美国实用专利自非临时专利申请最早有效申请日起有效期为20年，FDA部分恢复期不超5年，含恢复期总专利期限自FDA批准后不超14年[89] - 美国IND申请提交后，若FDA无异议，30天后生效可开展临床试验[95] - 公司为GTx - 104选择FDCA第505(b)(2)条监管批准途径，以NIMOTOP口服胶囊为参考药物[100] - FDA接受NDA提交后，标准审评目标为自受理决定起10个月，优先审评申请为6个月[104] - 公司产品若获FDA批准，标准审评需10个月，优先审评需6个月，但FDA不一定能按时完成[104] - 公司产品获批后，若进行如适应症、标签等修改，可能需提交新的或补充NDA并获FDA批准[107] - 公司产品获批后若不满足监管要求或出现安全等问题，FDA可能撤回批准或采取限制措施[108] - 新药申请（NDA）持有人需提交年度报告、不良药物反应信息并保存特定记录[111] - 2019年12月20日特朗普签署《2020年进一步综合拨款法案》，其中包含《2019年创造和恢复等效样品平等获取法案》，允许仿制药开发商起诉品牌制造商以获取样品[112] - 《哈奇 - 瓦克斯曼法案》为仿制药和类似已批准产品设立两种简化审批途径[113] - 仿制药通过简化新药申请（ANDA）获批，需证明与参比列名药物（RLD）活性成分、强度、剂型、用途和生物等效性相同[114] - 505(b)(2)新药申请适用于与已批准产品相似但不相同的产品，需证明安全性和有效性[115] - 新化学实体（NCE）获批后5年内，FDA不接受相同活性成分的ANDA或505(b)(2)申请，若申请人做Paragraph IV认证，4年后可提交[117] - 非NCE产品若NDA含必要新临床数据，有3年排他期，FDA在此期间不批准相关ANDA或505(b)(2)申请[118] - 提交含Paragraph IV认证的申请后，申请人20天内通知RLD或NDA持有人及专利所有者，若对方45天内起诉，FDA30个月内或诉讼解决前不批准申请；若RLD有NCE排他期且在第5年起诉，监管延期至RLD获批后7.5年[119] - 专利期限恢复最长5年，专利自FDA批准产品之日起不超过14年，获批产品仅一项专利可申请恢复，需在批准后60天内申请[122] 医保与政策影响 - 《患者保护与平价医疗法案》及后续立法变化影响制药行业，如医保报销、药品定价等，可能限制公司产品价格和商业机会[126] - 自2023年起，制造商需为Medicare Part B报销的单源药物或生物制品等支付退款，若未支付将面临退款金额125%的民事罚款[144] - 2026年起，美国卫生与公众服务部部长将与制造商协商部分高医保支出药物和生物制品的价格[145] - 若Part B药物平均销售价格涨幅超过通胀率，制造商需支付通胀回扣，未及时支付将面临民事罚款[145] - 制造商参与Medicaid Drug Rebate Program时，若药品平均制造商价格涨幅超过通胀率，需支付额外回扣[140] - 制造商需向HRSA按季度报告340B最高限价，HRSA会将其公布给受覆盖实体[143] - 制造商需为Tricare Retail Pharmacy项目中创新产品的使用支付季度回扣，回扣为年度非联邦平均制造商价格与联邦最高限价的差额[147] - 若制造商故意提交虚假价格信息或未及时提交所需价格数据，可能面临重大民事罚款，CMS可能终止Medicaid drug rebate协议[148] - 若制造商向340B受覆盖实体收取的费用超过法定最高限价，可能面临民事罚款[148] - 基于制造商提供的错误定价数据向联邦资助医疗保健计划提交的索赔可能涉及《虚假索赔法》[148] - 2011年《预算控制法》导致的医保支付削减目前为2%，将持续到2032年前7个月[214] - 2022年《降低通胀法案》要求美国卫生与公众服务部部长就特定数量的高支出医保B部分和D部分药品及生物制品价格进行谈判，价格2026年起生效，不遵守规定可能面临消费税和/或民事罚款[215] - 《降低通胀法案》设立医保B部分通胀回扣计划，若B部分药品平均销售价格涨幅超过通胀率，制造商需向医保支付回扣，未及时支付可能面临民事罚款[215] - 美国各州积极通过立法和实施法规控制药品和生物制品定价，如设立处方药可负担性委员会，可能设定高价药品的最高支付限额[216] - 美国可能将最惠国定价机制纳入医疗体系，药品价格可能与外国参考价格挂钩[217] - 多项国会调查、联邦和州立法及监管举措旨在提高产品定价透明度、评估定价与制造商患者计划关系、改革药品政府医疗计划报销方法[217] 公司基本信息 - 截至2025年3月31日公司有6名全职员工，均位于美国[153] - 2002年2月1日公司在魁北克省注册成立，2008年8月7日更名为Acasti Pharma, Inc.，2024年10月28日更名为Grace Therapeutics, Inc. [155][156] - 2021年8月27日公司完成对Grace Therapeutics Inc.的收购，该公司成为其全资子公司并更名为Acasti Pharma U.S. Inc.，2024年10月28日更名为Grace Therapeutics U.S., Inc. [155][156] - 2024年10月1日公司注册地从加拿大魁北克省变更为不列颠哥伦比亚省，10月7日变更为美国特拉华州[156] 财务数据 - 公司现金及现金等价物在2025年3月31日为2200万美元，2024年3月31日为2300万美元[164] - 公司自成立以来一直存在经营亏损和经营活动现金流量为负的情况，目前运营主要通过证券公开发行、私募、权证和期权行权收益、研究税收抵免和研究资助计划来融资[164] - 公司当前资产预计至少能在审计合并财务报表发布之日起十二个月内支持当前负债，若GTx - 104获批，商业发布还需额外资金[165] 公司面临的风险 - 公司可能无法按时或根本无法实现公开宣布的里程碑，这可能对业务、财务状况、经营成果或普通股交易价格产生重大不利影响[161] - 公司业务和未来成功很大程度上依赖于GTx - 104的成功开发、获批和商业化，该产品开发的任何延迟或挫折都可能产生不利影响[162] - 公司决定优先发展GTx - 104，对GTx - 102和GTx - 101进行降优先级处理，可能无法通过开发、授权或出售来实现其价值最大化[163] - 公司尚无药物商业化历史，GTx - 104未获FDA批准，难以评估业务成功性和未来可行性[166] - 公司依赖高管团队，行业人才短缺，竞争激烈，人员流失或招聘失败会影响业务进展[168] - 若药物研发成功，公司将扩张，可能面临管理困难，影响运营和财务表现[169] - 产品 liability风险大，当前保险可能不足，成功索赔会使股价下跌，影响业务[170] - 信息技术故障或安全漏洞会影响公司运营，导致数据丢失、成本增加和业务延迟[172] - FDA等政府机构的中断会阻碍产品开发、审批和商业化，影响公司业务[174] - 不利的全球经济和地缘政治事件会影响公司临床试验、制造活动和财务状况[177] - 2025年美国对加拿大、墨西哥和中国某些进口商品加征关税，可能导致供应中断和成本增加[178] - 违反GDPR可能面临高达前一财年全球年营业额4%或2000万欧元的罚款[181] - 若FDA不允许GTx - 104走505(b)(2)监管途径，获批时间和成本将大幅增加[189] - 临床试验失败可能导致公司停止试验、开展额外试验或研究，且数据解读差异可能影响监管批准[192] - 临床试验延迟会增加成本、影响监管批准和药品销售，患者招募困难也会阻碍药物研发[193] - 监管批准过程漫长、不可预测，公司可能无法获得药物候选品的监管批准[196] - 药物候选品可能因多种原因无法获得监管批准，如资金筹集、试验设计、患者招募等问题[197] - 若产品候选品有不良副作用，可能无法获得监管批准或市场认可，影响公司财务状况[200] - 公司依赖505(b)(2)监管途径，可能面临第三方知识产权侵权索赔，不利诉讼结果会影响药物开发和商业化[201] - GTx - 104市场机会若小于预期，会对公司运营结果和业务产生不利影响[206] - 公司药物候选品商业化受医保改革和报销政策影响，可能无法获得第三方覆盖或报销[207] - 美国医保系统的立法和监管变化可能影响公司产品的营销、定价和报销[213] - 若公司参与医疗补助药品回扣计划或其他政府定价计划，未遵守报告和支付义务，可能面临额外回扣要求、罚款或其他制裁[219]

财务数据关键指标变化 - 2025财年第三季度净亏损420万美元，即每股亏损0.36美元，较2023年同期的240万美元（每股0.21美元）增加180万美元[5] - 2024年12月31日止三个月研发总费用为220万美元，较2023年同期的140万美元增加80万美元[6] - 2024年12月31日止三个月一般及行政费用为150万美元，较2023年同期的160万美元减少10万美元[7] - 截至2024年12月31日，现金及现金等价物为1110万美元，较2024年3月31日的2300万美元净减少1190万美元[8] - 2024年第四季度研发费用为219.4万美元，2023年同期为144.3万美元[18] - 2024年前九个月研发费用为787.7万美元，2023年同期为299.8万美元[18] - 2024年第四季度经营活动损失为370.4万美元，2023年同期为304.3万美元[18] - 2024年前九个月经营活动损失为1349.6万美元，2023年同期为958.9万美元[18] - 2024年第四季度所得税前损失为476万美元，2023年同期为259.9万美元[18] - 2024年前九个月所得税前损失为1238.5万美元，2023年同期为1063万美元[18] - 2024年第四季度净亏损为415.5万美元，2023年同期为239.1万美元[18] - 2024年前九个月净亏损为1020.4万美元，2023年同期为968.7万美元[18] - 2024年第四季度基本和摊薄后每股亏损为0.36美元，2023年同期为0.21美元[18] - 2024年前九个月基本和摊薄后每股亏损为0.89美元，2023年同期为1.09美元[18] 业务线研发进展 - 3期STRIVE - ON安全试验达到主要终点，新药申请预计于2025年上半年提交[2][4] - GTx - 104已在150多名健康志愿者中使用，耐受性良好，药代动力学变异性显著低于口服尼莫地平[11] - GTx - 101的进一步开发已被降级，公司可能会授权或出售该产品[13] 私募融资情况 - 私募融资潜在总收益高达约3000万美元，初始前期资金约1500万美元，行使认股权证可能额外获得1500万美元[2][3][4] - 初始前期资金扣除费用后净收益约1380万美元[4] 市场疾病数据 - 动脉瘤性蛛网膜下腔出血占所有中风的约5%，美国约有42500例住院治疗患者[9]

公司基本信息变更 - 2024年10月1日，公司从加拿大魁北克省迁至不列颠哥伦比亚省，10月7日迁至美国特拉华州，10月28日更名为Grace Therapeutics, Inc [26][27] - 2024年10月1日公司注册地从加拿大魁北克省变更为不列颠哥伦比亚省，10月7日变更为美国特拉华州[102] - 2024年10月28日公司更名为Grace Therapeutics, Inc.，股票在纳斯达克以“GRCE”交易[104] - 公司普通股在纳斯达克上市，原代码“ACST”，更名后于2024年10月28日开始以“GRCE”代码交易[28] 财务数据关键指标变化 - 截至2024年12月31日和3月31日，公司总资产分别为6.1224亿美元和7.33亿美元，总负债分别为0.9085亿美元和1.1557亿美元[18] - 2024年第四季度和2023年第四季度，公司净亏损分别为415.5万美元和239.1万美元，2024年前九个月和2023年前九个月净亏损分别为1020.4万美元和968.7万美元[20] - 2024年前九个月和2023年前九个月，公司经营活动使用的净现金分别为1195万美元和1024.5万美元[24] - 截至2024年12月31日和3月31日，公司现金及现金等价物分别为1.1055亿美元和2.3005亿美元[18] - 2024年第四季度和2023年第四季度，公司研发费用分别为219.4万美元和144.3万美元，2024年前九个月和2023年前九个月研发费用分别为787.7万美元和299.8万美元[20] - 2024年第四季度和2023年第四季度，公司基本和摊薄后每股亏损分别为0.36美元和0.21美元，2024年前九个月和2023年前九个月分别为0.89美元和1.09美元[20] - 截至2024年12月31日，按公允价值计量的资产为10219美元，负债为3781美元；截至2024年3月31日，资产为19725美元，负债为4359美元[49][51] - 截至2024年12月31日，应收账款总计301美元；截至2024年3月31日，总计722美元[52] - 截至2024年12月31日，贸易及其他应付款总计1971美元；截至2024年3月31日，总计1684美元[53] - 2023年私募配售向关联方发行证券，所得款项2500美元，截至2024年12月31日和2024年3月31日，关联方衍生认股权证负债余额分别为1265美元和1453美元[57] - 截至2024年12月31日，衍生认股权证负债期初余额4359美元，年内发行0美元，公允价值变动 - 578美元，期末余额3781美元；2023年对应数据分别为0美元、1631美元、1701美元、3332美元[63] - 2024年12月31日，无风险利率4.20%，股价3.85美元，预期认股权证期限1.34年，股息收益率0%，预期波动率64.66%；2024年3月31日对应数据分别为4.69%、3.43美元、2.03年、0%、85.94%[64] - 截至2024年12月31日的九个月内，期权期初数量721793份，加权平均行权价3.68美元，授予213130份，期末数量934923份，加权平均行权价3.52美元，可行权数量526065份，加权平均行权价4.10美元[73] - 2024年计划下确认的薪酬费用，三个月（截至2024年12月31日）研发费用50美元，行政费用110美元，共计160美元；九个月对应数据分别为176美元、424美元、600美元[75] - 截至2024年12月31日，未确认薪酬成本415美元，预计在剩余加权平均归属期1.23年内确认[75] - 截至2024年12月31日，公司对合同制造商的承诺为230美元，对合同研究组织的承诺为1500美元[78] - 2024年三个和九个月，公司记录与CaPre生产设备运输相关的运费分别为22美元和215美元[79] - 2024年第四季度净亏损420万美元，较2023年同期增加180万美元；2024年前九个月净亏损1020万美元，较2023年同期增加51.7万美元[170][171] - 2024年第四季度研发费用为219.4万美元，较2023年同期增加75.1万美元；2024年前九个月研发费用为787.7万美元，较2023年同期增加487.9万美元[170][174] - 2024年截至12月31日的三个月和九个月无政府补助和税收抵免，2023年同期分别为0和55美元[176] - 2024年截至12月31日的三个月股份支付为50美元，较2023年同期减少11美元；九个月为176美元，较2023年同期增加31美元[177] - 2024年截至12月31日的三个月和九个月一般及行政费用分别为150万美元和560万美元，2023年同期分别为160万美元和510万美元[181] - 2023年发生150万美元重组成本，2024年截至12月31日的三个月和九个月无重组成本[182] - 2024年截至12月31日的三个月衍生认股权证负债公允价值增加120万美元，2023年同期减少125美元；2024年九个月减少578美元，2023年九个月增加170万美元[183][184] - 2024年截至12月31日的三个月和九个月利息及其他收入分别为138美元和544美元，较2023年同期分别减少178美元和118美元[185][186] - 2024年截至12月31日的三个月和九个月所得税收益分别为605美元和220万美元，较2023年同期分别增加397美元和120万美元[188] - 截至2024年12月31日，现金及现金等价物为1110万美元，较3月31日减少1190万美元[190] - 2024年九个月经营活动使用的净现金为1200万美元，较2023年同期增加180万美元[193] - 截至2024年12月31日，未来十二个月对合同制造商的承诺为230美元，对合同研究组织的承诺为150万美元[199] 私募配售情况 - 2023年9月公司完成私募配售，发行195.1371万股普通股、可购买210.6853万股普通股的预融资认股权证和可购买253.6391万股普通股的普通认股权证，总收益约7500美元，净收益7338美元[33][56] - 2025年2月公司完成私募配售，净收益约13800美元[34] - 2025年2月10日，公司进行私募发行，净收益约13800美元[83][84] - 2025年2月10日公司达成私募协议，出售3252132股普通股和可购买1166160股普通股的预融资认股权证，同时发行可购买4418292股普通股的普通股认股权证[98] - 2025年私募于2月11日完成，净收益约1380万美元[99] - 2025年2月公司完成证券私募配售，净收益约1380万美元，现有现金及等价物预计可维持至少12个月运营[168] 股权相关情况 - 公司授权发行最多1000万股优先股，无已发行或流通股份；授权发行最多1亿股普通股[54][55] - 2024年1 - 9月，74.048万份2023年预融资认股权证行使，转换为74.0457万股普通股，无2023年普通认股权证行使[58] - 2023年私募配售发行的普通认股权证为衍生认股权证负债，初始衍生认股权证负债为1631美元，发行成本45美元[60][62] - 2024年股权奖励计划于驯化生效日生效，取代先前计划，有1350000股普通股可供发行，将于生效日期10年后自动终止[67][71][72] 公司经营与发展规划 - 公司自成立以来每个期间都有经营亏损和经营活动负现金流，预计未来仍会有重大支出和持续经营亏损[30] - 2023年5月，公司实施战略调整计划，精简研发活动并大幅裁员，专注于GTx - 104的开发[31] - 公司计划使用现有现金和2025年私募配售净收益用于GTx - 104临床试验等，现有现金及等价物至少可维持12个月运营[35] 各条业务线数据关键指标变化 - GTx - 104 - 2024年9月25日GTx - 104的3期STRIVE - ON试验完成入组，2025年2月10日宣布该试验达到主要终点，公司计划2025年上半年向FDA提交新药申请[100] - 动脉瘤性蛛网膜下腔出血占所有中风的约5%，美国约有42500例住院治疗患者[106] - 口服尼莫地平胶囊稳态暴露变异性为37.5%，GTx - 104静脉输注为15.5%[110] - 美国每年约42500名患者受aSAH影响，索赔分析显示发病率可能高达约70000人；欧盟每年约60000例，中国约150000例[115] - 美国aSAH总潜在市场规模约为3亿美元；医院管理人员等受访者表示，假设GTx - 104生物利用度100%等条件下，有80%可能性采用其静脉注射制剂[117] - GTx - 104生物利用度为100%，而口服尼莫地平胶囊仅约7%，GTx - 104用量约为口服胶囊的十二分之一即可达到相当药代动力学[121] - GTx - 104关键3期STRIVE - ON随机安全试验中，50名患者使用GTx - 104，52名患者使用口服尼莫地平；GTx - 104组中最严重aSAH病例（Hunt & Hess V级）比例为8%，口服尼莫地平组为2%[127] - GTx - 104关键3期试验达到主要终点，与口服尼莫地平相比，临床显著低血压发生率降低19%（28%对35%）[128] - GTx - 104组54%患者相对剂量强度（RDI）达到或高于处方剂量的95%，口服尼莫地平组仅8%[128] - GTx - 104组90天随访时良好结局患者数量相对口服尼莫地平组增加29%[128] 各条业务线数据关键指标变化 - GTx - 102 - 意大利试验中，口服液体倍他米松使意向治疗人群ICARS总分中位数降低13分，按方案人群降低16分，共济失调症状中位数分别降低28%和31%[137] - GTx - 102作为浓缩口腔喷雾，用量仅为口服溶液的1/70即可达到相似血药水平[139] - 公司预计GTx - 102和GTx - 101临床开发至少推迟三年[96] 各条业务线数据关键指标变化 - GTx - 101 - 预计GTx - 101总潜在市场规模达25亿美元，其中PHN疼痛市场约2亿美元，非PHN疼痛市场约23亿美元[152] - 约40%使用利多卡因贴剂治疗PHN的患者疼痛缓解不足[152] - 美国每年约有12万名患者受PHN影响[152] - GTx - 101单剂量200mg时，基于Cmax全身接触布比卡因量比皮下注射10mg低约29倍，基于AUC低约6倍[161] - GTx - 101单剂量局部应用后布比卡因血浆中位Tmax为18 - 24小时，皮下注射10mg布比卡因中位Tmax为23分钟[160] - GTx - 101单剂量局部应用后平均半衰期为24 - 37小时，皮下注射10mg布比卡因平均Tmax为8小时[161] 公司治疗管线整体情况 - 公司治疗管线有三个临床阶段候选药物，拥有超40项全球专利[91] - 三个候选药物获孤儿药指定地位，获批后可享7年美国市场独占权，临床开发成本最高可获50%税收抵免，GTx - 104预计节省约430万美元新药申请费[92] 公司其他情况 - FASB于2023年11月发布ASU 2023 - 07，适用于2023年12月15日后开始的财年及2024年12月15日后开始财年的中期，公司将评估其对截至2025年3月31日财年合并财报的影响，预计无重大影响[207] - 截至2024年12月31日，公司现有披露控制和程序有效[209] - 截至2024年12月31日的季度内，公司财务报告内部控制无重大影响的变更[210] - 公司在日常业务中会面临法律诉讼，虽管理层认为已建立适当法律准备金，但不利结果可能影响财务状况、经营成果或现金流，目前无可能产生重大不利影响的诉讼[212] - 公司风险因素与年报披露相比无重大变化[214] - 公司无未注册的股权证券销售及收益使用情况[215] - 公司高级证券无违约情况[216]