财务数据关键指标变化 - 截至2021年3月31日，公司现金为666.8325万美元，较2020年12月31日的1405.5777万美元减少[4] - 2021年第一季度，公司研发费用为352.9384万美元，高于2020年同期的273.2165万美元[9] - 2021年第一季度，公司净亏损为583.8501万美元，高于2020年同期的374.5407万美元[9] - 截至2021年3月31日，公司累计亏损为1.88119312亿美元[6] - 2021年第一季度，公司经营活动使用的净现金为741.8172万美元，低于2020年同期的773.9656万美元[15] - 截至2021年3月31日，公司总资产为783.9745万美元，较2020年12月31日的1460.4807万美元减少[4] - 截至2021年3月31日，公司总负债为390.2938万美元，较2020年12月31日的522.0488万美元减少[6] - 截至2021年3月31日，公司股东权益为393.6807万美元，较2020年12月31日的938.4319万美元减少[6] - 2021年第一季度公司净亏损5838501美元，预计未来几年开发阶段将持续大幅亏损[22] - 2021年3月31日和2020年12月31日公司无现金等价物[30] - 2021年3月31日和2020年12月31日公司财产和设备净值均为0美元[31] - 2021年和2020年第一季度折旧费用分别为0美元和2917美元[31] - 2021年和2020年第一季度专利收购成本摊销分别为1034美元和960美元[33] - 2021年和2020年第一季度研发费用分别为3529384美元和2732165美元[39] - 2021年1月1日累计其他综合损失余额为648065美元，当期净其他综合损失为306097美元，3月31日余额为341968美元[48] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，公司递延所得税资产全额计提估值备抵[43] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，公司无不确定税务状况[44] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，公司无需定期进行公允价值计量的金融资产，2020年12月8日，公司将普通股名义货币从英镑改为美元，认股权证从负债重分类为股东权益[65] - 2019年12月31日认股权证负债公允价值为101.4868万美元，2020年发行保尔森认股权证增加274.9369万美元，行使12500份认股权证ADS重分类减少7874美元，公允价值变动减少55.681万美元，2020年12月8日余额为319.9553万美元，重分类至额外实收资本后，2020年12月31日余额为0 [66] - 截至2021年1月1日，流通股期权为1.12649035亿股，加权平均行使价0.09美元，加权平均剩余合同期限7.1年，总内在价值9550美元；截至3月31日，流通股期权为1.15649035亿股，加权平均行使价0.09美元，加权平均剩余合同期限6.9年，总内在价值438795美元[88] - 2021年第一季度授予300万股期权，行使价0.02美元，授予日公允价值0.01美元，剩余合同期限9.8年，内在价值24900美元[88] - 2021年第一季度和2020年第一季度，公司分别记录员工和董事的股份支付费用约84892美元和100504美元；截至2021年3月31日，有347571美元未确认的股份支付费用，预计在2.0年的加权平均期限内确认[94] - 2021年和2020年第一季度，公司伦敦办公室租赁费用分别约为38000美元和31000美元（含增值税）[95] - 2021年和2020年第一季度，公司实验室测试服务费用分别约为72000美元和148000美元（含增值税）；截至2021年3月31日和2020年3月31日，应付账款分别为132000美元和142000美元[95] - 2021年和2020年第一季度，公司咨询服务费用均约为25000美元[96] - 2021年和2020年第一季度，公司租金费用分别约为46000美元和41000美元[96] 业务合作与融资相关 - 2020年6月30日，公司与Aspire Capital签订证券购买协议，对方承诺在30个月内最多购买3000万美元的美国存托股票，截至2021年3月31日，该额度下还有2400万美元可用[19] - 公司认为当前资本资源足以支持运营至2021年9月，计划通过股权或债务融资等方式筹集资金[20] - 2020年6月30日，公司与Aspire Capital签订购买协议，后者承诺30个月内最多购买3000万美元公司ADS，公司可自行决定向其发出购买通知，每日最多15万份ADS，累计最多3000万美元 [66][67] - 公司提交15万份ADS购买通知时，还可自行决定发出VWAP购买通知，要求Aspire Capital购买最多25万份ADS，数量不超过下一个交易日公司ADS交易量的30%，购买价格为该日交易量加权平均价格的97% [69] - 2020年购买协议规定，公司与Aspire Capital不得在公司ADS收盘价低于0.25美元的日期进行销售，英国法律要求每份ADS最低付款为0.0001美元 [71] - 为签订2020年购买协议，公司向Aspire Capital发行4076.09万股普通股，公允价值约90万美元，计入综合损失合并报表的一般及行政费用 [73] - 截至2020年12月31日的12个月，公司向Aspire Capital出售4.607588亿股普通股，总收益约600万美元；截至2021年3月31日的3个月未出售，该安排下原3000万美元购买承诺还有2400万美元可用 [74] - 2020年2月，公司进行私募发行，向特定投资者发行562.0296万份ADS，每股1.7美元，总收益约950万美元，还发行认股权证 [75] - 2019年7月，公司进行注册直接发行，向特定投资者出售236.8392万份ADS，每股1.9美元，总收益约450万美元，发行认股权证 [76] - 2018年9月26日，公司与Aspire Capital签订购买协议，后者承诺30个月内最多购买2000万美元公司ADS，公司可自行决定发出购买通知和VWAP购买通知 [79][80][81] - 2018年公司向Aspire Capital发行3000万股普通股并出售2500万股普通股，总收益50万美元[84] - 2021年5月，公司向Aspire Capital出售1176471份美国存托股票，总收益2000001美元[99] 股权计划与认股权证相关 - 2019年注册直接发行中，公司出售2368392份美国存托股份，获约450万美元毛收入，发行1361842份认股权证，截至2021年3月31日全部未行使[53] - 2020年私募配售中，公司发行5620296份美国存托股份，获约950万美元毛收入，发行3259759份认股权证，截至2021年3月31日3247259份未行使[54][56] - 2019年认股权证授予日公允价值为1213816美元，2020年为2749369美元[58] - 2020年12月8日，2019年和2020年认股权证公允价值分别为882237美元和2317316美元，总计3199553美元[59] - 2020年1月1日至12月8日，2019年认股权证公允价值减少132632美元，2020年未行使认股权证减少432053美元[59] - 行使12500份2020年投资者认股权证时，公司将7874美元相关认股权证负债重新分类至股东权益[59] - 2014年股权计划可发行股份不超3.44747462亿股，截至2021年3月31日，有2.29098427亿股可用于未来发行[85] 会计政策与租赁相关 - 公司于2021年1月1日采用ASU 2019 - 12简化所得税会计指引，对合并财务报表无重大影响[49] - 公司计算机、外围设备和科学设备以及办公家具和设备的年折旧率均为按直线法在3年内折旧[31] - 专利收购成本及相关资本化法律费用按直线法在22年内摊销[33] - 截至2020年3月31日，公司没有期限超过12个月的租赁[41] 临床试验相关 - 2020年AKC患者的I/II期临床试验暂停，儿科HSCT - TMA患者的III期临床试验招募推迟至年底[23]